クリングルファーマは何で稼いでいる？

３【事業の内容】

(1）概要（背景）

　当社は、難治性疾患、すなわち「症例数が少なく、原因不明で、治療法が確立しておらず、生活面への長期にわたる支障がある疾患」に対する治療薬の研究開発を目指す大学発バイオベンチャーとして設立されました。

　設立後、中村敏一氏（当時：大阪大学大学院医学系研究科教授）の発見したHGF（Hepatocyte Growth Factor：肝細胞増殖因子）タンパク質を開発パイプライン＊として導入し、組換えDNA技術＊を応用したタンパク質（以下、「組換えタンパク質」という。）の製造法の確立、非臨床試験＊の実施を経て、欧米及び日本における臨床試験＊を複数実施いたしました。

　その結果、組換えヒトHGFタンパク質の医薬品としての安全性を確認し、脊髄損傷急性期を対象とする臨床試験においては有効性を示唆する結果、すなわちPOC＊（Proof Of Concept）を得ることができました。

　従来の創薬バイオベンチャーの戦略としては、ここまでの研究成果を導出して製薬企業に開発・製造販売を委ねるのが常ですが、当社は組換えヒトHGFタンパク質を医薬品として確実に社会に提供することを第一の使命と考え、自社で開発を続け、医薬品の製造販売承認を得る方針で事業を進めております。

＜図１　当社の企業理念＞

(2）事業モデル

　当社が想定している事業モデルを図２に示します。当社は対象疾患や提携先に応じてA、B、Cを組み合わせたハイブリッド型の事業モデルを志向しております。その中でも、臨床試験の成果をより確実に医薬品として社会実装するため、自社での医薬品製造販売承認申請を行うことを基本方針とします。当社の臨床段階のパイプラインについては、脊髄損傷急性期と声帯瘢痕はAとBのハイブリッド（自社開発と販売提携）、ALSと急性腎障害はBによる事業化を目指しております。また、クラリス・バイオセラピューティクス社への原薬供給はCに該当します。

＜図２：当社の事業モデル＞

　また、開発については一般的な新薬開発プロセスに従って実施する必要がありますが、難治性疾患に対する治療薬の開発を実現するために以下に示すようなプロセスを実施しております。

①　基礎研究＊

　医薬品の候補となるシーズ＊探索は長期の研究期間が必要である上に、この段階で候補が見つかっても医薬品として成功する確率は非常に低いことがわかっております。当社では、基礎研究として、組換えヒトHGFタンパク質の新規適応症の探索及び新規候補品の探索を行っておりますが、大学との共同研究において専門的な知識を活用することにより、成功確率を高めるよう基礎研究を進めております。

②　非臨床試験・製造

　非臨床試験や製造については、開発業務受託機関、製造受託機関等の専門技術を活用することにより、迅速に進めております。また、この開発段階では膨大な支出に対する収入が得られないため、公的資金（助成金、補助金）を活用することにより、自社負担を減らし、経済的なリスクを低減させております。

③　臨床試験（第Ⅰ相試験＊、第Ⅱ相試験＊、第Ⅲ相試験＊）

　患者数の少ない難治性疾患では、疾患の原因も病態も明らかでないことがあり、臨床試験の評価項目の設定や症例の選定等が難しいとされております。当社では、大学との連携により、難治性疾患に対する専門的な知見を集積し、小規模で成功確度が高い評価項目を策定し臨床試験を実施しております。臨床試験の一部の業務については、開発業務受託機関に委託して品質・開発速度を確保するとともに、臨床評価や解析については、専門病院及び大学病院の医師と連携して科学的な質を高めております。また、大学病院等が公的資金を確保し、臨床試験（医師主導治験）の実施を希望する場合には、治験薬及び科学的な情報・知識を提供して治験推進に協力し、成果の独占的な利用許諾を得ます。

④　承認申請・許可

　臨床試験の成果をより確実に医薬品として社会実装するため、自社での医薬品製造販売承認申請を行うことを基本方針とします。難治性疾患を対象として開発しているため、POCが得られた後には厚生労働省の「希少疾病用医薬品指定」を受け、開発費用の助成、優先審査の活用などにより申請までの業務を加速することが可能です。また、「条件付き早期承認制度」「先駆的医薬品指定制度（旧　先駆け審査指定制度）」等の制度を活用することにより申請・審査に係る時間を短縮し、早期承認を目指します。

⑤　販売

　難治性疾患は高度医療機関において治療が行われるため、開発した医薬品の取り扱い施設の数が限定されます。したがいまして、通常の医薬品のような大規模な流通販売網の構築が不要となります。また、競合する医薬品が少ないことから営業活動に大きな費用をかける必要がありません。当社が医薬品製造販売業の許可を取得し、医薬品卸売販売業者と提携することで、必要な場所に必要な医薬品を届けるサプライチェーンの構築が可能です。その結果、販売に係るコストが削減され、売上総利益を高い割合で継続的に得られるメリットを享受することができます。

　なお、脊髄損傷急性期を対象とした製品のサプライチェーンについては、現時点で当社内に営業販売体制がないことから、下図に示すように丸石製薬株式会社と東邦ホールディングス株式会社との提携により構築されております。丸石製薬株式会社は救急領域のスペシャリティファーマ＊として国内の救急病院をカバーする営業体制を有しているため、当該製品の販売及びプロモーションの提携をすることで、サプライチェーンを構築することが可能であると考えております。

＜図３：脊髄損傷急性期を対象とした製品のサプライチェーン＞

⑥　適応拡大

　個々の難治性疾患は患者数が限られますが、複数パイプラインの開発を進めること、海外へ販売を拡大すること、他領域の疾患についても開発を進めることにより、市場の拡大が可能であると考えております（図４）。例えば、脊髄損傷急性期及びALSにおいてHGFの神経保護作用が示された場合には、脳神経領域の疾患に対しても神経保護作用を示し、治療薬として開発される可能性が考えられます。また、声帯瘢痕においてHGFの抗線維化作用が示されると、声帯以外の線維化が原因となる疾患への応用が考えられます。さらに、急性腎障害において静脈内投与でのHGFの効果が確認された場合には、腎臓以外の臓器における難治性疾患への応用の可能性が考えられます。HGFは様々な作用を持っていることから、一つの作用についての効果が確認されると、他領域への応用の可能性があると考えております。将来的には、当社において適応拡大による市場の拡大を行いながら他の製薬企業から他領域での開発を希望する提案を受けた場合には、原薬を供給することにより、継続的な収益を得ることも可能であると想定しております。

＜図４：適応拡大の可能性＞

　なお、当社の事業セグメントは、医薬品開発事業の単一セグメントであり、事業系統図（図５）及び収益の種類（表１）は以下のとおりであります。

（事業系統図）

＜図５：事業系統図＞

＜表１：収益の種類＞

収益の種類

内容

Ａ

契約一時金

製品販売に関する卸業者との契約時に得られる一時金

販売促進活動協力を目的として契約時に得られる一時金

原薬供給に関する契約時に得られる一時金

Ｂ

マイルストーン

研究開発の進捗により受取る収益

Ｃ

ロイヤリティ

製品販売後に販売額の一定比率を受取る収益

Ｄ

製品販売

医薬品製造販売（製品販売）に対する売上

原薬供給による売上

(3）創薬シーズ

　現在、当社の保有する創薬シーズは組換えヒトHGFタンパク質であり、組換えヒトHGFタンパク質を有効成分とした複数の製剤を用いて、各種臨床試験を実施しております。HGFは当初、肝細胞の増殖を促進する増殖因子として日本で発見されました。増殖因子は細胞の表面に存在する受容体＊と結合することにより、細胞の核（遺伝子）にシグナルを伝達し、細胞の増殖開始のスイッチをオンにする物質です（図６）。もともと体の中で働く物質であることから組換えタンパク質として製造が可能になれば、高い安全性と効果を併せ持つ医薬品になる可能性があります。

＜図６：増殖因子の作用機序＊＞

　HGFはその後の研究によって、細胞増殖以外にも細胞保護、形態形成等の生物活性＊を併せ持つことが明らかになり、対象となる細胞も肝細胞だけでなく、腎臓、肺、皮膚等の細胞に対して効果があることが示されました（図７）。特に、線維成分の蓄積により細胞の機能が低下する「線維化」や「硬化」を解除する作用（以下、「抗線維化」という。）及び神経細胞・グリア細胞＊等の神経系細胞に対する生物活性が明らかになると、複数の難治性疾患に対する治療薬の候補として様々な研究成果が報告されました。

＜図７：HGFの生物活性＞

　実験動物を用いて疾患モデルを作製すると、体内のHGFタンパク質量が上昇し、疾患が治癒することが示され、HGFと組織修復の関係が明らかになってきました。そこで、組換えヒトHGFタンパク質を疾患モデルに補充的に投与すると症状の軽減や治療効果が示されました。組換えヒトHGFタンパク質を用いた研究は現在でも多くの疾患領域について行われておりますが、臨床応用の可能性がある代表的な疾患は下表のようになります。

＜表２：組換えヒトHGFタンパク質の臨床応用の可能性がある疾患＞

疾患臓器

疾患名

生物活性

腎臓

急性腎障害・慢性腎不全・腎移植・糖尿病性腎症

腎上皮細胞の保護・増殖、

尿細管細胞の保護・増殖、形態形成誘導

筋線維芽細胞の増殖抑制、線維化成分の抑制

肝臓

急性肝炎・劇症肝炎・肝硬変・胆道閉鎖症・脂肪肝・肝移植

肝細胞、肝芽細胞の保護・増殖

心臓・血管

血管障害（閉塞性動脈硬化症・血管再狭窄防止等）・心筋梗塞・拡張型心筋症

心筋細胞の増殖

血管内皮細胞の保護・増殖、形態形成誘導

神経系

ALS・脊髄損傷急性期・脳梗塞・パーキンソン病・ハンチントン病・認知症

神経細胞の保護、軸索＊形成誘導

グリア細胞の保護

肺・気管支

慢性閉塞性肺疾患（COPD）・肺線維症・気管支喘息

肺上皮細胞の保護・増殖

気管支上皮細胞の保護・増殖

その他

皮膚潰瘍・声帯瘢痕・炎症性腸疾患・角膜損傷・特発性大腿骨頭壊死症・ペロニー病

各種細胞の保護・増殖、形態形成誘導

筋線維芽細胞の増殖抑制、線維化成分の抑制

※太字は当社が現在医薬品の開発をしている疾患

　当社は、HGFの発見者である中村敏一氏（当時：大阪大学大学院医学系研究科教授）より2005年に組換えヒトHGFタンパク質の開発実施権の許諾を受け、難治性疾患を対象としたパイプラインとして開発を開始いたしました。

(4）製造体制

　組換えヒトHGFタンパク質を医薬品として製造するためには、①原薬製造及び②製剤製造の大きく２種類に分けられる製造を行うことが必要です。この２種類の製造についてはいずれも当社が実施権を保有しており、製造受託機関に委託して原薬及び製剤の製造を行っております。医薬品の製造については、「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律」（以下、「薬機法」という。）及び「医薬品及び医薬部外品の製造管理及び品質管理の基準に関する省令」（GMP＊省令）に基づき、厳格な品質管理の下で製造を行う必要があります。

　また、組換えタンパク質を医薬品として製造する場合には細胞を用いた製造法になるため、複雑で特別な技術が多数必要となります（図８）。当社は、組換えヒトHGFタンパク質の製造方法（原薬製造及び製剤製造）のノウハウを有しており、２社の製造受託機関に原薬製造及び製剤製造を各々委託することにより、原薬及び製剤の供給を行っております。

＜図８　製造工程の概略＞

　開発段階では、製品販売による収入が得られず、定期的な製造計画も決められないため、自社で製造設備を有して人材を確保・管理するよりも外部の受託機関を活用する方が経済的なリスクが低く、効率的と考えております。また、難治性疾患を対象としているため、必要となる製品量も少ないことが想定されます。したがいまして、開発から販売初期までは現在の製造体制を持続いたしますが、適応症の追加や拡大等、開発状況に応じてスケールアップ検討を進める予定です。さらに、現在米国においてドラッグマスターファイル＊の登録を完了しており、提携会社が米国において組換えヒトHGFタンパク質の開発を行う場合には、当社の製造法を提携会社に開示することなく当社が提携会社に原薬販売することが可能となる体制を構築しております。

(5）製剤開発

　HGFは発見から長い年月が経過しているため、物質特許はすでに失効しておりますが、当社は医薬品の製剤として設計・開発する過程で２種類の製剤組成について特許を取得しております。１つは長期的な安定性を目的とした凍結乾燥製剤（特許１）、もう１つは長期的な安定性に加え、神経疾患の治療に適用できるよう組成を改良した凍結乾燥製剤（特許２）です。なお、凍結乾燥製剤(特許２)に関しては、神経疾患に限らず当社の声帯瘢痕パイプラインでも使用しております。

＜表３：製剤組成に関する特許＞

（2025年９月30日現在）

特許の名称

出願人

最新状況

特許１

HGF製剤

当社

日本、米国、欧州、カナダ、韓国にて特許取得済

特許２

神経疾患の治療に適したHGF製剤

当社

日本、米国、欧州、カナダ、韓国にて特許取得済

(6）開発の状況

　開発の状況を図９に示します。臨床試験までステージが進んでいるパイプラインは４件（脊髄損傷急性期、ALS、声帯瘢痕、急性腎障害）、動物疾患モデルにおいて有効性が認められ、提携パートナーにより臨床試験が進められているパイプラインが１件（クラリス・バイオセラピューティクス社による眼科疾患）、基礎研究のステージにあるパイプラインが複数あります。現在は最も開発ステージの進んでいる脊髄損傷急性期を対象とした医薬品開発に注力し、製造販売承認を得ることにリソースを集約しております。一方、基礎研究については大学等との共同研究を継続し、新規適応症の開拓、新規シーズの探索を行っております。

＜図９：パイプラインの開発状況＞

（2025年９月30日現在）

①　脊髄損傷急性期を対象とした開発

　脊髄とは脳と体をつなぐ神経が集積している組織であり、脊椎と呼ばれる骨の中に保護されております。脊髄損傷とは、事故や転倒により脊髄に強い外力が加わり、組織が損傷を受けた結果、運動神経や感覚神経の機能が失われ、運動障害や感覚障害を発症する疾患です。国内では年間約６千人の新規患者が発生すると報告されております（Miyakoshi N et al. Spinal Cord 2021 Jun;59(6):626-634.）。しかしながらこれまでのところ、損傷した脊髄に対する有効な治療法はなく、脊髄を囲む脊椎の骨折や脱臼を治療するための手術や、リハビリテーションによる残存神経機能の有効利用と日常生活動作の獲得など、対症療法のみとなっております。

＜図10：脊髄損傷の発症メカニズムとHGFによる治療効果＞

　HGFは神経細胞に対し保護作用を示すこと、軸索伸展＊の促進作用があることから、脊髄損傷の治療薬として開発される可能性があると考えられます。脊髄損傷は外力によって引き起こされる組織の損傷（一次損傷という。）に続いて周辺組織に損傷が広がる二次損傷が起こります（図10）。脊髄損傷の急性期においては、この二次損傷を抑えることが治療につながると考えられております。当社では慶應義塾大学医学部整形外科との共同研究により、脊髄損傷モデル動物を用いて組換えヒトHGFタンパク質の薬理効果を確認する試験を実施したところ、運動機能評価において有効性が確認されました。そこで、医薬品の開発に必要な非臨床試験（安全性試験、薬物動態＊試験など）を実施して、臨床試験に開発ステージを進めました。脊髄損傷急性期患者を対象とした第Ⅰ/Ⅱ相試験結果の概要を表４に示します。

＜表４：脊髄損傷急性期患者を対象とした第Ⅰ/Ⅱ相試験結果の概要＞

デザイン

多施設、無作為化、二重盲検＊、並行群間＊、プラセボ＊対照比較試験＊

患者母集団

18歳以上、75歳以下の頚髄損傷患者

受傷後66-78時間の時点で改良Frankel分類＊Ａ/Ｂ１/Ｂ２に該当する患者

用法用量

0.6㎎／回、１回／週、計５回、脊髄腔内投与

（HGF群：28例、プラセボ群：17例）

主要評価項目

評価基準

安全性、抗体産

１【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】

　文中の将来に関する事項は、当事業年度末現在において当社が判断したものであります。

(1）会社の経営の基本方針

　当社は、「難治性疾患治療薬の研究開発を行い、難病に苦しむ患者さんに対して画期的な治療手段を提供し社会に貢献すること」を企業理念とし、組換えヒトHGFタンパク質の研究開発によって創薬イノベーションを起こすことが事業機会の創出・獲得につながると考え、組換えヒトHGFタンパク質プロジェクトに経営資源を集中し、事業展開をしております。希少疾患を主な対象疾患とし、臨床試験の成果をより確実に医薬品として社会実装するため、自社開発により自社で医薬品製造販売承認を取得することを基本方針としております。

(2）会社を取り巻く経営環境

　製薬業界におきましては、高齢化に伴う医療費の増大に対応してジェネリック医薬品による代替が進むとともに、薬価改定期間が短縮され、高額医薬品の薬価が著しく低下しております。また、臨床試験の大規模化等に起因する新薬開発のためのコスト増大により、国内外での製薬企業の合従連衡が進みM＆Aによる企業規模が拡大するとともに、自社創薬開発において重点領域の絞込みが行われており、社外から開発品目を導入する動きも活発化しております。

　一方、新薬開発については、対象患者が多く、将来安定した多額の収益が得られるいわゆるブロックバスター医薬品から、特定の患者群に効果的な治療が行える医薬品の開発に移行しており、経営資源が特定分野に集中し、短期に意思決定が行われる創薬ベンチャーがその中心的役割を担うと言われております。これに対応すべく、政府は、厚生労働省や経済産業省の中央省庁を中心に、日本発の創薬を積極的に支援するため、特に、創薬ベンチャー支援の取り組みとして、医療系ベンチャー・トータルサポート事業（MEDISO）の開始や「伊藤レポート2.0　バイオメディカル産業版」の作成がなされております。また、日本国内での創薬を促進するため、医薬品の条件付き早期承認制度や先駆的医薬品指定制度が法制化されました。

(3）経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等

　当社は創薬バイオベンチャーとして当社開発品の実用化に向けて、研究開発を促進しておりますが、継続的な売上を計上する段階には至っておりません。従って経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等の設定はしておりません。

　しかしながら、開発の進捗を経営目標とし、その達成状況を今後の利益計上に至るまでの会社経営の指標と考えております。

(4）優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題

　当社は、創薬バイオベンチャーとして、難治性疾患を対象とした組換えヒトHGFタンパク質の研究開発を行い、医薬品として実用化すべく事業を推進しております。

　一方で医薬品としての事業化は、製品化までに多額の資金と長い時間を要する等の特性があり、当社は継続的な営業損失を計上している状況にあり、すべての開発投資を補うに足る収益は生じておりません。

　このような事業環境下、当社は、以下の点を対処すべき課題として取り組んでおります。

①　進行パイプラインの開発の促進

　当社は、国内臨床パイプラインとして難治性神経疾患である脊髄損傷（SCI）急性期、線維化疾患である声帯瘢痕（VFS）及び筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療薬の開発を行っております。

　脊髄損傷急性期については、第Ⅲ相試験の患者組入れは2023年４月に完了し、最終症例の経過観察は2023年10月に終了しました。その後、データ固定・解析を経て2024年2月に速報結果を得ており、承認申請に向けて医薬品医療機器総合機構（PMDA）との協議を進めてまいりましたが、追加臨床試験の実施を行うこととなりました。これまでに実施した第Ⅰ/Ⅱ相試験及び第Ⅲ相試験から得られた知見を基に成功確度の高い臨床試験を立案し、有効性の追加データを取得した上で、医薬品としての製造販売承認申請を目指してまいります。当該追加臨床試験を行うための治験費用に一部充当することを目的に、2025年８月に第16回新株予約権の発行を行いました。なお、脊髄損傷急性期を対象とする米国での臨床開発及び製造開発（組換えヒトHGFタンパク質の製造法効率化）を資金調達の主たる目的とし、2023年９月に第13回新株予約権の発行を行い、2024年５月に全ての行使が完了しました。

　声帯瘢痕については、第Ⅲ相試験（プラセボ対照二重盲検比較試験）の治験計画届書をPMDAに提出し受理され、2022年11月に京都府立医科大学附属病院において治験を開始しました。2023年５月には、久留米大学医学部附属病院、東北大学病院、川崎医科大学附属病院、日本大学病院を治験実施医療機関として加え、2024年５月には、山王メディカルセンターを追加し、2025年１月には、更に藤田医科大学病院、福岡山王病院を追加し、現在

合計８施設で症例登録を推進しております。なお、治験の実施費用並びに治験薬の製造及び商用製剤の開発費用の調達を目的として、第10回新株予約権の発行を行い、2022年7月に全ての行使が完了しました。さらに、本プロジェクトは国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）による「医療研究開発革新基盤創成事業（CiCLE）」課題として採択され、公的資金の活用も進めております。また、声帯瘢痕を対象とする市販用製剤開発費用の一部を資金調達することを目的に、2025年８月に第16回新株予約権の発行を行いました。

　ALSについては第Ⅱ相試験（医師主導治験）の患者組入れを終了し、2021年12月に最終症例の最終観察日が終了しております。その後、データ解析が進められた結果、主要及び副次評価項目に関して実薬群とプラセボ群の間で統計的な有意差は認められませんでした。一方、実薬群において進行が遅い症例もあり、本試験結果の解釈には、さらに詳細な解析が必要と考えております。2024年４月には、東北大学と、本第Ⅱ相臨床試験の追加解析として、検体試料のバイオマーカー解析に関する共同研究契約を締結しました。本共同研究によって、効果の検出しやすい患者集団の特定など、次相試験のデザイン策定に重要な情報が得られることが期待されます。

②　新たなパイプラインの開発

　当社は前述の３件のパイプラインのほか、米国において急性腎障害の第Ⅰa、Ⅰb相の臨床試験を終了しております。現在、資金的観点から当該疾患に対する開発を一旦中止しておりますが、資金的余裕が出た段階で再開する計画であります。また、多様な生物活性を持つHGFではその他多くの治療の論文が公表されており、今後の企業価値最大化の観点から、これらに対する医薬品を開発するパイプラインを新たに立ち上げる必要があります。

　また、組換えヒトHGFタンパク質の臨床試験を複数実施した当社のこれまでの知見をもとに、新たなバイオ医薬品の開発等、難治性疾患のQOL（Quality of Life：生活の質）の向上のためのパイプライン開発を行ってまいります。

③　原薬の量産・供給体制の確立

　当社は現在、前述の４件の臨床パイプラインを開発中でありますが、これらのすべてが治療薬として実用化された場合、HGF原薬の量産体制を強化する必要があります。また、当社の提携先（クラリス・バイオセラピューティクス社）において組換えヒトHGFタンパク質を用いた眼科領域での治療薬の開発が行われており、同社にHGF原薬を供給する契約を締結しております。当社は2023年９月に同社と業務提携し、組換えヒトHGFタンパク質の製造法効率化に着手いたしました。今後のグローバルでの必要量増大に対応し、全世界での安定供給を目指すことを目的としております。

④　財務体質の強化

　当社は創薬バイオベンチャーであるため、研究開発費を補うための十分な収益を得るまでに長期の時間を要します。そのため、資金的余裕を生じさせることが困難であります。

　しかしながら、研究開発の促進を図るためには十分な資金を研究開発に投入する必要があることから、今後も引き続き、増資はもとより、HGF原薬供給や事業提携（共同開発等）による収益計上により、財務体質の強化を図ってまいります。

３【事業等のリスク】

　当社の事業運営及び展開等について、リスク要因として考えられる主な事項を以下に記載しております。中には当社として必ずしも重要なリスクとは考えていない事項も含まれておりますが、投資判断上、若しくは当社の事業活動を十分に理解する上で重要と考えられる事項については、投資家や株主に対する積極的な情報開示の観点からリスク要因として挙げております。

　当社はこれらのリスクの発生の可能性を十分に認識した上で、発生の回避及び発生した場合の適切な対応に努める方針ですが、当社株式に関する投資判断は、以下の事項及び本項以外の記載もあわせて、慎重に検討した上で行われる必要があると考えます。また、これらは投資判断のためのリスクを全て網羅したものではなく、さらにこれら以外にも様々なリスクを伴っていることにご留意いただく必要があると考えます。

　また、当社は、医薬品等の開発を行っていますが、医薬品等の開発には長い年月と多額の研究費用を要し、各パイプラインの開発が必ずしも成功するとは限りません。特に研究開発段階のパイプラインを有する製品開発型バイオベンチャー企業は、事業のステージや状況によっては、一般投資家の投資対象として供するには相対的にリスクが高いと考えられており、当社への投資はこれに該当します。

　本書に記載した事業の状況、経理の状況等に関する事項のうち、財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に重要な影響を及ぼす可能性があると認識している主要なリスクは、以下のとおりであります。

　なお、文中の将来に関する事項は、当事業年度末現在において当社が判断したものであります。

(1）医薬品開発に係るリスク

①　開発中パイプラインの不確実性について

　当社は主要なパイプラインとして難治性神経疾患である脊髄損傷急性期、ALS及び声帯瘢痕の治療薬の開発を行っております。脊髄損傷急性期については、第Ⅲ相試験の患者組入れは2023年４月に完了し、最終症例の経過観察は2023年10月に完了しております。2024年２月に第Ⅲ相試験の速報結果を得ており、国内での医薬品製造販売の承認申請に向けて本試験の結果をもとに、PMDAと協議を進めてまいりましたが、2025年７月に追加臨床試験の実施を行うこととなりました。これまでに実施した第Ⅰ/Ⅱ相試験及び第Ⅲ相試験から得られた知見を基に成功確度の高い臨床試験を立案し、有効性の追加データを取得した上で、医薬品としての製造販売承認申請を目指してまいります。声帯瘢痕については、第Ⅲ相試験（プラセボ対照二重盲検比較試験）の治験計画届書をPMDAに提出し受理され、2022年11月に治験を開始し、現在合計８施設で症例登録を推進しております。ALSについては、第Ⅱ相試験を終了しておりますが、追加解析として検体試料のバイオマーカー解析を東北大学と共同で進めております。

　しかしながら、臨床試験で期待どおりの結果を得ることは不確実であり、PMDAとの協議において当該開発品が有効性を示していないと判断される可能性があります。また、臨床試験中に重篤な副作用が発生した場合、安全性に疑義が生じ臨床試験を中断する可能性があります。

　このような場合は、パイプラインの開発が遅延又は中止となり、その結果収益自体が計上できる状況に至らない可能性があります。

②　開発の遅延について

　①に示したように、当社は複数パイプラインで研究開発を行っておりますが、それぞれの開発段階で予想できない結果等（有効性や安全性の評価項目の未達、重篤な副作用発生、新型コロナウイルス感染症等の流行による症例組入れ停止等）が発生し、その後の開発について遅延が生じる可能性があります。当該開発の遅延により、当初の予算を上回る資金需要やスケジュールの遅延が生じる可能性があります。

③　将来収益の不確実性について

　当社は、多く有用な情報から最も確度の高い価格、市場規模、市場占有率等を考慮して将来の収益の計画を策定しております。しかしながら、当社は、難治性疾患の治療薬を開発しており、類似製品の選定が困難な場合、及び類似製品からの価格の推定が困難な場合があり、将来の収益の計画が大きく変更する可能性があります。また、製品の販売を開始するまでの時期については、収益が発生する場合の主な内容が契約一時金収入やマイルストーン収入であることから、収益の発生時期及び金額は開発の進捗により大きく変動する可能性があります。

④　潜在競合品について

　当社が開発しているパイプラインについては、競合品の開発状況を注視しております。当社開発製品の将来収益予想に影響を及ぼす可能性のある競合品は少ないと判断しておりますが、今後の競合品の開発状況の変化により、将来の収益性に大きな影響を及ぼす可能性があります。

⑤　知的財産侵害について

　当社は事業展開において種々の知的財産権を使用しており、これらは当社所有若しくは適正に使用許諾を受けた権利であると認識しており、今後も第三者の知的財産権を使用することもあります。当社では、第三者の知的財産権に抵触することを回避するため、調査、検討及び評価等を随時実施しておりますが、第三者の知的財産権に関連して係争が生じる可能性もあります。

　今後、事業の進捗により、このようなリスクは増大するものと思われます。

　また、当社は他社による特許権等知的財産権の侵害を未然に防止するため、当社として必要と考える調査を実施しております。これまでに、当社の知的財産権について第三者との間で訴訟が発生した事実はありませんが、研究開発型企業である当社は、知的財産権侵害の問題を完全に回避することは困難であり、第三者との間で知的財産権に関する紛争が生じた場合は、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。

　当社は株式会社ニューロゲン（代表取締役：米田喜子氏）より、組換えヒトHGFタンパク質を製造するためのマスターセルバンクの使用許諾を受けております（「第２　事業の状況　５　重要な契約等　(1）技術受入契約」をご参照ください）。株式会社ニューロゲンは、HGFのインデューサー（中国の生薬等に含まれ、摂取することにより体内のHGF産生を上昇させる活性を持つ物質）の研究開発を行うとともに、HGF関連資産を保有しております。マスターセルバンクは組換えヒトHGFタンパク質の製造における起点となる細胞株であるため、当該使用許諾は主要な事業活動の前提となる事項でありますが、株式会社ニューロゲンとは長年にわたり良好な関係を維持しており、現時点でマスターセルバンクの継続的な使用に支障をきたす要因は発生しておりません。マスターセルバンクは、当該使用許諾契約に基づき、当社がGMP準拠により適切に保管しております。今後、当社がマスターセルバンクを使用できなくなる可能性は極めて低いと考えておりますが、何らかの理由により当該使用許諾契約が解除された場合には、当社の医薬品開発事業に重大な影響を及ぼす可能性があります。

　なお、以下に主要なパイプラインに関する当社所有の特許を記載しております。

対象

表題

出願国（地域）

登録（出願）の状況

脊髄損傷急性期

脊髄損傷治療薬剤

日本

権利化

欧州

14カ国（英国、フランス、ドイツ、スイスほか）で権利化

米国

権利化

カナダ

権利化

中国

権利化

韓国

権利化

香港

権利化

脊髄損傷急性期

ALS

声帯瘢痕

神経疾患の治療に適したHGF製剤

日本

権利化

欧州

権利化

米国

権利化

カナダ

権利化

韓国

権利化

⑥　医薬品に関する規制等について

　当社は、医薬品を販売するにあたり「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律」（以下、「薬機法」という）に基づき第１種医薬品製造販売業の許可を得た後に、組換えヒトHGFタンパク質による製品の製造販売承認を取得できるよう、薬機法に準拠した体制整備と医薬品開発の推進に努めております。また、製造販売承認を得るため、申請書類に必要なデータ（品質、有効性、安全性）の取得、及び信頼性保証体制の整備に努めております。

　しかしながら、製造販売業の許可については、薬機法に違反した事実が認められたり、薬機法の改正に対応することができない場合は、取り消される可能性があります。また、組換えヒトHGFタンパク質による製品の品質、有効性及び安全性が認められない場合は、当該製品の製造販売承認が得られない可能性があります。

　医薬品については前述の薬機法以外にもいくつかの法令によって規制されており、これらの規制に抵触することにより、販売の規制などの行政処分が執行される可能性があります。

⑦　医療制度改革について

　我が国の医療制度は国民皆保険制度を基盤として、すべての国民が十分な医療行為を受けられる体制が敷かれております。しかしながら、高齢化社会による昨今の医療費の増大を踏まえ、当該制度を維持すべく薬価改定を中心とした医療制度改革が実施されており、当社が予定している製品の販売価格に大きく影響する可能性があります。

⑧　損害賠償責任について

　医薬品の臨床試験の実施に際しては、治験薬による重篤な副作用が発生する可能性があります。当社は、当該リスクに対して損害賠償保険に加入しておりますが、当該保険の範囲外での賠償義務が生じる可能性があります。また、医薬品として販売の承認を受けた後も、同様の重篤な副作用の発生の可能性を否定することは困難であり、これに対しても損害賠償保険に加入する予定にしておりますが、当該保険の範囲外での賠償義務が生じる可能性があります。

(2）製造に関するリスク

①　原材料等の不足

　当社は、製造受託機関に委託して、臨床試験の治験薬製造を行っており、また、今後の医薬品の製造を行う予定であります。今後の医薬品製造に当たっては、汎用的ではない特殊な原材料等があるため、原材料等の不足が生じないように一定の原材料等の確保及び事前の原材料の確認、発注等一定の手当を行っておりますが、当該原材料が不足した場合、医薬品の安定的な供給に問題が生じる可能性があり、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。

②　少数サプライヤーへの依存

　当社は前述のように特殊な原材料、消耗品等を使用しているため、少数のサプライヤーに依存して製造を行っております。このため、サプライヤーサイドの事情により原材料等の供給が滞る可能性があります。当社はセカンドサプライヤーの検討や一定程度の在庫量の確保等を進めておりますが、前述のとおり、原材料や消耗品等の供給に不足が生じた場合、将来製品の製造に遅延が生じ、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。

③　製造の外部委託について

　当社は原薬及び製剤の製造を外部委託することにより、製造に係る人件費や固定資産の減価償却費等、固定費を削減するとともに現預金残高を増加させ財務基盤を安定化させております。また、製造を外部委託することにより、機動的な製造も可能となると考えております。製造委託先との緊密な連絡体制や契約により当社製品の製造に支障が生じないようリスク管理を十分に行っておりますが、何らかの事情により委託先が当社が製造委託した原薬又は製剤を製造できなくなる可能性があります。また、当社及び委託先それぞれにおいて品質管理体制を構築して、一定の品質を確保した原薬及び製剤の製造を実行しておりますが、管理の不備により品質上問題のある原薬又は製剤が使用された場合には、当社の信頼性が担保されず、事業推進に支障が生じる可能性があります。

④　技術・ノウハウの流出

　組換えヒトHGFタンパク質を有効成分とする医薬品の製造に関しては、原薬の製造と凍結乾燥製剤の製造に分けることができますが、いずれも製造方法を特許として出願せず、ノウハウとして公表しない戦略をとっております。

　当社役職員や製造委託先については、秘密保持契約等の締結によりこれらの製造に関する技術・ノウハウが流出しないような措置はとられているものの、何らかの理由により製造に関する技術・ノウハウが流出した場合、製造に関する優位性が失われ、他社により製造される可能性があります。

(3）事業開発に係るリスク

①　提携先企業について

ア　製薬企業との提携について

　丸石製薬株式会社とは、当社が開発中である脊髄損傷急性期を対象とした製品が製造販売承認を得た際に独占的販売権を許諾する契約を締結しております。この提携により同製品の販売網が構築されておりますが、何らかの事象（相手先企業の経営環境の悪化や経営方針の変更等）により、同社への販売が実現されない場合、同製品の売上が計画を下回る可能性があります。当社は、販売数の低下を回避するためのバックアップ体制の構築を想定しておりますが、一時的な売上低下を回避することは難しいと考えております。

イ　医薬品卸企業との提携について

　東邦ホールディングス株式会社とは、当社が開発中である脊髄損傷急性期を対象とした製品が製造販売承認を得た際に独占的卸売販売を行う契約を締結しております。この提携により同製品を市場に供給するためのサプライチェーンが構築されております。しかしながら、何らかの事象（相手先企業の経営環境の悪化や経営方針の変更等）により、提携先である同社による市場供給が困難になった場合、一時的に同製品の市場供給が難しくなる可能性があります。当社は、市場供給の停止を回避するためのバックアップ体制を構築しておりますが、一時的な供給停止を回避することは難しいと考えております。

ウ　クラリス・バイオセラピューティクス社との提携について

　当社は米国のクラリス・バイオセラピューティクス社とHGF原薬の供給契約を締結しております。しかしながら、何らかの事象（相手先企業の経営環境の悪化や経営方針の変更等）により同社が行っている医薬品開発が進捗しなかった場合、当社製品であるHGF原薬の供給がなくなり、売上が減少する可能性があります。

②　国内外への事業展開について

ア　国内での事業展開について

　前述のとおり、開発が成功した場合の脊髄損傷急性期治療薬についての国内における独占的販売に関する契約については丸石製薬株式会社と、独占的卸売販売に関する契約については東邦ホールディングス株式会社と締結しており、今後の製品供給に関するサプライチェーンが構築されております。しかしながら、現時点においては開発が成功した場合のVFS治験薬及びALS治療薬についての販売に関する提携がなされておらず、今後の事業開発の状況によっては、有効なサプライチェーンの構築が困難になることも考えられます。

イ　海外での事業展開について

　前述のとおり、国内市場において、脊髄損傷急性期治療薬についてのサプライチェーンの構築を含め、製造販売承認がなされた後の市場供給過程が設定されておりますが、海外においては、製薬会社等との提携により、臨床試験の設定から構築する必要が生じます。しかしながら、海外製薬会社等との提携が適時適切に行われない場合は、海外での事業展開が遅延する可能性が生じます。

(4）会社組織に係るリスク

①　小規模組織について

　当社組織は、取締役７名（非常勤取締役３名を含む。）、監査役３名（非常勤監査役２名を含む。）及び従業員17名から構成されております。これは、当社が社外組織や個人を活用することにより固定費を低減し、収益を獲得するまでの期間における費用を低く抑える経営戦略に沿った組織体制を構築したことによるものであります。

　当社の研究開発を行う医薬開発部及び信頼性保証部は取締役２名と従業員13名で構成されております。今後の積極的な事業展開を踏まえて、人員の拡充を計画しておりますが、計画どおりの人材採用が行われない場合は、研究開発活動が遅延する可能性があります。

　また、管理及び経営戦略業務を行う経営管理部及び経営戦略室は取締役１名と従業員４名で構成されております。今後は、事業拡大に応じた内部管理体制の充実を考慮し、人員の拡充を計画しておりますが、計画どおりの人材採用が行われない場合は、内部管理体制が十分に構築できない可能性があります。

②　資本構成について

　新株予約権による希薄化

　当社は、ストック・オプション制度を採用しており、取締役、従業員等に対して新株予約権を付与しており、今後も優秀な人材確保及び取締役、従業員等の企業価値向上への貢献意識を高めることを目的として、新株予約権を発行する可能性があります。

　ストック・オプションを含めた新株予約権による潜在株式数は当事業年度末現

（２）【役員の状況】

①　役員一覧

　2025年12月19日（有価証券報告書提出日）現在の役員の状況は、以下のとおりであります。

男性10名　女性－名（役員のうち女性の比率－％）

役職名

氏名

生年月日

略歴

任期

所有株式数

（株）

代表取締役社長

安達　喜一

1967年２月27日

1996年５月

Postdoctoral Research Associate, Purdue University, IN, U.S.A

1999年３月

Research Scientist, Paradigm Genetics, Inc., NC, U.S.A

2002年９月

㈱三井物産戦略研究所入社

バイオテクノロジーセンター主任研究員

2004年４月

当社入社　研究開発部長

2004年12月

当社　取締役研究開発部長

2005年12月

当社　取締役副社長

2010年12月

当社　取締役事業開発部長

2011年４月

大阪大学招聘准教授

2016年12月

当社　代表取締役社長（現任）

(注)３

93,400

取締役

経営管理部長

村上　浩一

1960年２月11日

1983年４月

㈱日本リクルートセンター（現㈱リクルート）入社

1992年10月

㈱フレックス入社　取締役

2000年11月

㈱アドバンスクリエイト入社

2002年２月

同社　取締役経営企画室長

2007年10月

同社　常務執行役員経営管理本部長

2011年10月

同社　取締役常務執行役員IT統括部長

2014年12月

同社　取締役上席執行役員内部監査室長

2015年10月

同社　取締役常務執行役員コンプライアンス本部長

2017年12月

同社　専務取締役管理本部長

2019年12月

㈱エトヴォス入社　執行役員管理部部長

2020年８月

NHSインシュアランスグループ㈱入社　執行役員CFO

2021年12月

当社入社　取締役経営管理部長（現任）

2025年12月

㈱アドバンスクリエイト入社　取締役（非常勤）（現任）

(注)３

5,000

取締役

医薬開発部長

兼薬事部長

早田　大真

1975年６月３日

2004年５月

当社入社　研究開発部　研究員

2016年12月

当社　医薬開発部　マネージャー

2018年１月

当社　医薬開発部　シニアマネージャー

2021年６月

当社　医薬開発部長

2022年12月

当社　取締役医薬開発部長

2023年８月

当社　取締役医薬開発部長兼薬事部長（現任）

(注)３

7,000

取締役

信頼性保証部長

茅野　善行

1980年２月１日

2004年４月

和研薬㈱入社

2005年10月

当社入社　研究開発部　研究員

2011年１月

岡山大鵬薬品㈱入社

2019年４月

当社入社　医薬開発部　マネージャー

2021年６月

当社　医薬開発部　シニアマネージャー

2023年１月

当社　信頼性保証部長

2023年12月

当社　取締役信頼性保証部長（現任）

(注)３

5,000

取締役

友保　昌拓

1970年７月28日

1995年４月

雪印乳業㈱（現雪印メグミルク㈱）入社

2001年３月

中外製薬㈱入社

2005年４月

㈱UFJキャピタル（現三菱UFJキャピタル㈱）入社

2015年９月

アニコムキャピタル㈱　フェロー就任

㈱友保総合研究所設立　代表取締役（現任）

2016年１月

㈱キノファーマ　取締役（現任）

2016年９月

アニコムキャピタル㈱　取締役

2016年12月

当社　取締役（現任）

2017年４月

埼玉医科大学ゲノム基礎医学　非常勤講師（現任）

2018年７月

㈱GenAhead Bio　社外取締役（現任）

2020年12月

ファーマバイオ㈱　社外取締役（現任）

2022年３月

㈱バイオマトリックス研究所　社外取締役（現任）

(注)３

2,500

役職名

氏名

生年月日

略歴

任期

所有株式数

（株）

取締役

吉野　公一郎

1949年3月25日

1974年４月

鐘紡㈱入社

1999年４月

日本オルガノン㈱入社　医薬研究所長

2003年４月

カルナバイオサイエンス㈱　代表取締役社長（現任）

2004年４月

大阪大学　先端科学イノベーションセンター客員教授

2011年３月

CarnaBio USA, Inc. President & CEO

2013年10月

㈱ProbeX（現　カルナバイオサイエンス㈱） 代表取締役社長

2018年12月

㈱メディネット社外取締役（現任）

当社　社外取締役（現任）

(注)３

－

取締役

福井　真人

1976年11月24日

2004年４月

Postdoctoral Research Associate, Duke University Medical Center, NC, U.S.A.

2007年４月

日本全薬工業㈱入社

2009年４月

同社　中央研究所　所長

2012年12月

Research Associate, Fellowship Program, University of California,Davis,

Veterinary Medical Center, San Diego / University of California, San Diego, School of Medicine, CA, U.S.A.

2015年５月

ゼノアックリソース㈱（現　ゼノジェンファーマ㈱） 取締役

2018年５月

同社 専務取締役

日本全薬工業㈱　取締役

2020年12月

当社　社外取締役（現任）

2021年７月

ゼノジェンファーマ㈱　代表取締役社長（現任）

2025年６月

ゼノアックホールディングス㈱　取締役（現任）

(注)３

－

常勤監査役

土井　直巳

1958年11月14日

1990年３月

九州大学大学院理学研究科博士課程修了

1990年４月

科研製薬㈱入社（中央研究所薬理研究部）

1996年２月

英国エジンバラ大学医学部博士研究員（科研製薬在籍）

1998年２月

科研製薬㈱総合研究所薬理研究部

2010年４月

同社　研開業務管理センターセンター長

2012年４月

同社　信頼性保証部長

2018年６月

同社　常勤監査役

2023年６月

同社　経営顧問（非常勤）（現任）

2023年12月

セルアクシア㈱　社外監査役（非常勤）（現任）

2024年12月

当社　社外監査役（現任）

(注)４

－

監査役

本川　雅啓

1974年1月22日

2003年11月

べリングポイント㈱入社

2006年６月

あずさ監査法人（現有限責任あずさ監査法人）入所

2018年８月

D＆A総合会計事務所所長（現任）

新月有限責任監査法人代表社員（現任）

2018年12月

当社　社外監査役（現任）

2021年12月

ドクターズモバイル㈱　社外監査役

2023年11月

リバスキュラーバイオ㈱　社外監査役（現任）

(注)４

－

監査役

山口　要介

1979年3月26日

2007年９月

北浜法律事務所・外国法共同事業入所

2011年７月

㈱大阪証券取引所（現日本取引所自主規制法人）出向

2016年８月

岩谷・村本・山口法律事務所共同パートナー（現任）

2018年12月

当社　社外監査役（現任）

2020年４月

akippa㈱　社外監査役（現任）

2021年12月

㈱フィットクルー　社外監査役

2022年７月

㈱センターモバイル　社外監査役

(注)４

－

計

112,900

（注）１．取締役 吉野公一郎及び福井真人は、社外取締役であります。

２．監査役 土井直巳、本川雅啓及び山口要介は、社外監査役であります。

３．取締役 安達喜一、村上浩一、早田大真、茅野善行、友保昌拓、吉野公一郎及び福井真人の任期は2024年12月20日開催の定時株主総会終結の時から2025年９月期に係る定時株主総会終結の時までであります。

４．監査役の任期は2024年12月20日開催の定時株主総会終結の時から選任後４年以内に終了する事業年度のうち、最終のものに関する定時株主総会終結の時までであります。

②　社外役員の状況

　当社では、社外取締役２名及び社外監査役３名を選任しております。

　社外取締役吉野公一郎氏は、カルナバイオサイエンス株式会社の代表取締役社長及び株式会社メディネットの社外取締役を兼務しております。バイオベンチャーへの知見が豊富であることからその知見を客観的な立場から当社経営に反映させることを目的として社外取締役として選任しております。同氏並びにカルナバイオサイエンス株式会社及び株式会社メディネットと当社との間には人的関係、資本的関係又は取引関係その他の利害関係はありません。

　社外取締役福井真人氏は、日本全薬工業株式会社の親会社であるゼノアックホールディングス株式会社の取締役及びゼノジェンファーマ株式会社の代表取締役社長を兼務しております。日本全薬工業株式会社は、当社の株主であり、また、主要な取引先であるため、同氏の取締役会への参加により、株主としての意見を取締役会に反映させることが可能になるとともに、動物用医薬品及び医療機器等の研究開発・製造・輸出入・販売、バイオ医薬品の原薬受託製造を主要な事業とする日本全薬工業株式会社の親会社であるゼノアックホールディングス株式会社並びにライフサイエンス分野に関する製品及びサービスの研究・開発・製造販売を主要な事業とするゼノジェンファーマ株式会社での会社経営に関する豊富な経験及び高度な知見があることから、その経験及び知見を客観的な立場から当社経営に反映させることを目的として社外取締役として選任しております。ゼノジェンファーマ株式会社は、当社の株式を所有しており、また、日本全薬工業株式会社は当社株式の7.14％（当事業年度末現在）を保有する株主であり、当社は、研究開発品等の製造及びその品質検査を委託しております。同氏並びにゼノジェンファーマ株式会社及びゼノアックホールディングス株式会社と当社との間には、前述の関係以外には、人的関係、資本的関係又は取引関係その他の利害関係はありません。

　社外監査役土井直巳氏は、製薬会社にて信頼性保証部長や常勤監査役などの要職を歴任され、薬事や製薬会社の経営に関する知見も豊富であり当該観点から、当社経営の監査を行うことを目的として社外監査役として選任しております。同氏と当社との間には人的関係、資本的関係又は取引関係その他の利害関係はありません。

　社外監査役本川雅啓氏は、D&A総合会計事務所所長、新月有限責任監査法人代表社員及びリバスキュラーバイオ株式会社の社外監査役を兼務しており、公認会計士としての知見が豊富であり当該観点から、当社経営の監査を行うことを目的として社外監査役として選任しております。同氏並びにD&A総合会計事務所、新月有限責任監査法人及びリバスキュラーバイオ株式会社と当社との間には人的関係、資本的関係又は取引関係その他の利害関係はありません。

　社外監査役山口要介氏は、岩谷・村本・山口法律事務所の共同パートナー及びakippa株式会社の社外監査役を兼務しており、弁護士としての知見が豊富であり当該観点から、当社経営の監査を行うことを目的として社外監査役として選任しております。同氏並びに岩谷・村本・山口法律事務所及びakippa株式会社と当社との間には人的関係、資本的関係又は取引関係その他の利害関係はありません。

　社外取締役又は社外監査役を選任するための独立性に関する基準又は方針について特段の定めはありませんが、その選任に際しては、経歴や当社との関係を踏まえて、一般株主との利益相反が生じることのないように株式会社東京証券取引所の独立性に関する判断基準等を参考にしており、また、専門的な知見に基づく客観的かつ適切な監督又は監査といった機能及び役割についての判断もしております。

③　社外取締役又は社外監査役による監督又は監査と内部監査、監査役監査及び会計監査との相互連携や内部統制部門との関係

　社外取締役は取締役会に参加して他の取締役と十分な議論を行うとともに、社外監査役ともコミュニケーションを図ることにより、経営の妥当性について監督を行っております。また、社外監査役は、意思疎通を十分に図って連携し、内部監査担当からの各種報告を受け、監査役会での十分な議論を踏まえて監査を行っております。

　なお、社外監査役、内部監査人及び会計監査人の三者は、必要に応じて協議を行い、連携して企業経営の健全性と透明性の確保に努めております。

２【沿革】

年月

概要

2001年12月

医薬品、遺伝子治療に関する研究開発を事業目的として、大阪市北区にクリングルファーマ株式会社（資本金10,000千円）を設立

2002年８月

本社を大阪市北区から大阪市中央区に移転

2004年７月

本社を大阪市中央区から大阪府豊中市に移転

2004年10月

大阪府茨木市に研究所を開設

2005年５月

中村敏一氏（大阪大学名誉教授）より、HGFタンパク質の開発実施権の許諾を得て、新規パイプラインとして開発を開始。（開発コード：KP-100）

2007年６月

GMP準拠によるKP-100原薬を量産する製造方法を確立

2007年７月

HGFに関する基礎研究を目的として大阪大学にクリングルファーマ再生創薬研究部門を開設（2012年３月に閉鎖）

2007年11月

HGFからなる動物用医薬品の早期実用化を目的として、日本全薬工業株式会社と共同研究契約及びライセンス契約を締結

2008年10月

米国において、腎不全患者を対象とするKP-100の第Ⅰa相試験を開始

2009年７月

米国における、腎不全患者を対象とするKP-100の第Ⅰa相試験を終了

2010年９月

米国において、慢性腎不全患者を対象とするKP-100の第Ⅰb相試験を開始

2011年12月

日本において、筋萎縮性側索硬化症（以下、ALSという）患者を対象とした第Ⅰ相試験を開始

2012年４月

米国における、腎不全患者を対象とするKP-100の第Ⅰb相試験を終了

2012年６月

本社を大阪府豊中市から大阪府茨木市に移転

2014年６月

日本において、脊髄損傷急性期患者を対象としたKP-100ITの第Ⅰ/Ⅱ相試験を開始

2014年11月

日本において、声帯瘢痕患者を対象としたKP-100LIの第Ⅰ/Ⅱ相試験（医師主導）を開始

2015年３月

日本における、ALS患者を対象としたKP-100ITの第Ⅰ相試験を終了

2016年５月

日本において、ALS患者を対象としたKP-100ITの第Ⅱ相試験（医師主導）を開始

2016年11月

日本における、声帯瘢痕患者を対象としたKP-100LIの第Ⅰ/Ⅱ相試験（医師主導）を終了

2018年６月

当社が製造した組換えヒトHGFタンパク質を株式会社リプロセルより研究用試薬として販売開始

2018年10月

日本における、脊髄損傷急性期患者を対象としたKP-100ITの第Ⅰ/Ⅱ相試験を終了

2019年９月

厚生労働省が脊髄損傷急性期を対象とするKP-100ITを希少疾病用医薬品として指定

2020年３月

東邦ホールディングス株式会社との資本業務提携を通じて、脊髄損傷急性期を対象とするKP-100IT医薬品の卸売流通体制を構築

2020年４月

米国クラリス・バイオセラピューティクス社とライセンス及び供給契約を締結

2020年７月

日本において、脊髄損傷急性期患者を対象としたKP-100ITの第Ⅲ相試験を開始

2020年８月

丸石製薬株式会社との資本業務提携を通じて、脊髄損傷急性期を対象とするKP-100IT医薬品の販売体制を構築

2020年12月

東京証券取引所マザーズ市場に株式を上場

2021年２月

慶應義塾大学医学部との脊髄損傷に対するHGF（肝細胞増殖因子）治療を応用した複合的研究に関する共同研究契約締結

2021年８月

米国クラリス・バイオセラピューティクス社による神経栄養性角膜炎を対象とする第Ⅰ/Ⅱ相試験の開始

2021年９月

組換えヒトHGFタンパク質（KP-100）の国際一般名称が「Oremepermin Alfa」（オレメペルミン　アルファ）に決定

2021年12月

日本における、ALS患者を対象としたKP-100ITの第Ⅱ相試験（医師主導）を終了

2022年３月

慶應義塾大学医学部岡野栄之教授が科学アドバイザーに就任

2022年３月

慶應義塾大学医学部と慢性期脊髄損傷に対する治療に関する特許を共同出願

2022年４月

東京証券取引所グロースに市場区分を変更

2022年９月

慶應義塾大学医学部と脊髄損傷に対するHGFとiPS細胞併用治療に関する特許を共同出願

2022年11月

組換えヒトHGFタンパク質の新たな製造方法に関する特許を出願

2022年11月

日本において、声帯瘢痕患者を対象としたKP-100LIの第Ⅲ相試験を開始

2023年９月

米国において、組換えヒトHGFタンパク質製造の効率・拡大化に向けてクラリス・バイオセラピューティクス社との協業開始

2023年９月

日本における、脊髄損傷急性期患者を対象としたKP-100ITの第Ⅲ相試験を終了

2024年２月

日本における、脊髄損傷急性期患者を対象としたKP-100ITの第Ⅲ相試験の速報結果を入手

2024年５月

組換えヒトHGFタンパク質（KP-100）の日本医薬品一般名称が「オレメペルミン　アルファ（遺伝子組換え）」に決定

2025年４月

大阪市北区に「Nakanoshima Qross オフィス」を開設

2025年６月

米国において、脊髄損傷急性期を対象とする組換えヒトHGFタンパク質（KP-100IT）を希少疾病用医薬品として指定

　KP-100ITはKP-100を主成分とする、脊髄腔内投与用製剤です。

　KP-100LIはKP-100を主成分とする、局所投与用製剤です。