オンコリスバイオファーマは何で稼いでいる？

３ 【事業の内容】
当社は創薬バイオ企業として研究開発先行型の事業を展開しており、独自性の高いがんのウイルス療法や重症ウイルス感染症治療薬などの開発と事業化を推進しています。
特に、がんのウイルス療法OBP-301やOBP-702などの「がんのウイルス療法領域」と、ウイルス感染症治療薬OBP-2011を中心とした「重症ウイルス感染症領域」でパイプラインを構築し、「ウイルス創薬企業」として成長を目指しています。また、これまでHIV感染症治療薬として開発してきたOBP-601はドラッグリポジショニングにより神経難病治療薬として開発されています。今後は、自社によるOBP-301の販売開始や日本以外のアライアンスを推進し、各パイプラインの開発進展や製薬企業とのアライアンス活動を進め、さらに新規パイプラインの創製にも取り組んでゆく方針です。

これまで当社は、パイプラインの開発を一定段階まで進め、その後の開発や販売は製薬企業へライセンスを許諾し、その対価として契約一時金やマイルストーン、ロイヤリティ収入などを得るというライセンス型事業モデルを展開してきました。しかし、今後は従来のライセンス型事業モデルに加えて、自社で製造販売承認を得る製薬会社型事業モデルの展開を行う「ライセンス型事業モデルと製薬会社型事業モデルのハイブリッド」へ移行を進めています。この方針に則り、2020年６月にTransposon社とOBP-601のライセンス契約を締結し、契約一時金やマイルストーン収入などを受領するなどライセンス型事業モデルを具体化しています。また、製薬会社型事業モデルを具体化するために、2025年12月にOBP-301の国内承認申請を行いました。

「オンコリスなしでは医療現場が、ひいては患者様が困る」そういう存在感ある創薬を展開し、いち早く医療現場の課題解決に貢献してゆきたいと考えています。
なお、当社の事業系統図は以下のとおりです。

［事業系統図］

(1) 主要なパイプライン
当社は創薬バイオ企業として研究開発先行型の事業を展開しており、独自性の高いがんのウイルス療法や重症ウイルス感染症治療薬などの開発と事業化を推進しています。
特に、がんのウイルス療法OBP-301やOBP-702などの「がんのウイルス療法領域」と、ウイルス感染症治療薬OBP-2011を中心とした「重症ウイルス感染症領域」でパイプラインを構築しています。さらに、核酸系逆転写酵素阻害剤のメカニズムを活かしてHIV感染症治療薬として開発して参りましたOBP-601は、LINE-1阻害剤としてドラッグリポジショニングを行い、ライセンス先のTransposon社により神経難病治療薬として開発が進められています。

① がんのウイルス療法OBP-301
OBP-301は、５型のアデノウイルス[*１]を遺伝子改変した腫瘍溶解ウイルスです。５型のアデノウイルスは風邪の症状を引き起こすもので、自然界にも存在します。OBP-301は、細胞の寿命を決定づけるテロメラーゼの活性が高いがん細胞で特異的に増殖することによって、がん細胞を破壊します。一方、がん細胞と比較してテロメラーゼ活性が低い正常な細胞の中では、増殖能力が極めて低いため、臨床的な安全性を保つことが期待されています。
また、用法としては局所療法が中心となるため、体の負担も少なく、放射線治療や免疫チェックポイント阻害剤などとの併用により、さらに強力な抗腫瘍活性が導き出せることも明らかになっています。さらに局所注射した部位以外でのがんの縮小効果が示唆されており、がん免疫療法等との併用効果が期待されています。これまで嘔吐・脱毛・造血器障害などの重篤な副作用は報告されていないことから患者様のQOL(Quality of Life)の向上が期待されます。

ａ) 対象疾患
食道がんなどの固形がんを対象にします。

ｂ) 技術導入の概況
OBP-301は、内視鏡を用いる投与方法に関する用法特許が日本国内で特許が成立しており（特許第7674738号）、米国及び欧州では審査中です。この用法特許は当社が単独で保有しています。

ｃ) アライアンスの状況
2008年３月にMedigen Biotechnology Corp.(台湾)と戦略的アライアンス契約を締結し、2024年12月には台湾での商業化権を許諾しました。また、2024年２月に富士フイルム富山化学と日本における販売提携契約を締結しました。

ｄ) 研究開発の概況
活動の詳細に関しては、「第２　事業の状況　６．研究開発活動」をご確認ください。
なお、食道がん治療再生医療等製品として開発を進め、2025年12月に製造販売承認申請を行いました。また、2020年６月に米国においてオーファンドラッグ（希少疾患治療薬）の指定を食品医薬品局（FDA：Food and Drug Administration）から、2025年12月に厚生労働省から希少疾病用再生医療等製品（オーファンドラッグ）の指定を受けております。

ｅ) 製造体制
当社は本剤を自社製造しておらず、他の製造会社に委託して製造しております。

ｆ) 販売体制
日本国内に関しては、富士フイルム富山化学が販売する予定です。また、台湾はMedigen社へ商業化権を許諾しています。その他の海外に関しては、大手製薬企業等とライセンス契約又は販売提携契約を締結し、契約先が販売する予定です。

＜OBP-301の構造＞
　OBP-301は、ヒトテロメラーゼ逆転写酵素(hTERT)遺伝子プロモーターをアデノウイルス５型遺伝子のE1領域[*２]に組み込み、さらに同領域にIRES配列[*３]を導入することによってがん細胞内での複製効率を高めたがん細胞で特異的に増殖する腫瘍溶解ウイルスです。
OBP-301のDNA構造は以下のとおりです。

②　LINE-1阻害剤OBP-601(censavudine)
OBP-601(censavudine)は、神経変性疾患への応用が新たに期待されるLINE-1阻害剤です。レトロトランスポゾン[*４]というヒトの遺伝子がRNAからDNAに逆転写されて、DNAの様々な場所に入り込んでしまうことで神経組織の炎症反応が起こり、その結果、筋萎縮性側索硬化症（以下「ALS」）などの神経変性疾患を引き起こされることが近年明らかになりました。OBP-601は、このRNAからDNAへの逆転写を司る酵素を抑制する作用を有しており、これまでにない新しい作用機序をもった神経変性疾患の治療薬になることが期待されています。

ａ) 対象疾患
PSP（進行性核上性麻痺）、C9-ALS（筋萎縮性側索硬化症）、アルツハイマー病などの神経変性疾患を対象にします。
ｂ) 技術導入の概況
当社は、神経変性疾患治療薬の開発を目的に設立されたTransposon社と、2020年６月に全世界における再許諾権付き独占的ライセンス導出契約を締結しました。今後の開発は、Transposon社が全額費用を負担し、欧米を中心に実施します。
ｃ) 研究開発の概況
活動の詳細に関しては、「第２　事業の状況　６．研究開発活動」をご確認ください。
なお、2024年５月に米国においてPSPへのファスト・トラック指定を食品医薬品局（FDA：Food and Drug Administration）から受けております。
ｄ) 製造体制
当社は本剤を自社製造しておらず、製造はライセンス導出先のTransposon社が行います。
ｅ) 販売体制
Transposon社が第三者である大手製薬企業等へOBP-601のライセンスを再許諾した場合、ライセンス再許諾先が販売を行います。

＜OBP-601(censavudine)の作用メカニズム＞

③ 次世代腫瘍溶解ウイルスOBP-702
　OBP-702は、OBP-301に強力ながん抑制遺伝子p53を搭載した次世代腫瘍溶解ウイルスです。p53遺伝子[*５]の欠失又は変異によって細胞ががん化する割合は、がん全体の30～40％になると報告されています。OBP-702はがん細胞に投与されると、ウイルス自体ががん細胞のテロメラーゼ活性を介して増殖し、がん細胞を破壊するのに加え、同時にp53蛋白をがん細胞の中で生成させることにより、さらに強力にがん細胞をアポトーシスさせる機能を有しています。これまでの非臨床試験の結果では、OBP-301と比較し、抗がん活性が約10倍～30倍高いことが示唆され、免疫チェックポイント阻害剤との併用効果が示されています。今後、既存の治療法に抵抗を示すがんや、OBP-301で効果が得られにくかったがん種等、アンメット・メディカル・ニーズを充足させる治療薬を目指して開発してゆきます。

ａ) 対象疾患
膵臓がんなどの各種固形がんを対象にします。
ｂ) 技術導入の概況
当社は、2015年に次世代腫瘍溶解ウイルスOBP-702をパイプラインに加えています。OBP-702は、OBP-301と同様に内視鏡を用いる投与方法に関する用法特許を日本国内で取得しており、米国及び欧州では審査中です。この用法特許は当社が単独で保有しています。
ｃ) 研究開発の概況
活動の詳細に関しては、「第２　事業の状況　６．研究開発活動」をご確認ください。
ｄ) 製造体制
当社は、本剤を自社製造しておらず、他の製造会社に委託して製造する予定です。
ｅ) 販売体制
大手製薬企業等へライセンスを導出し、導出先が販売する予定です。

＜次世代腫瘍溶解ウイルスOBP-702の構造＞

④　ウイルス感染症治療薬OBP-2011
OBP-2011は、新型コロナウイルス感染症の原因ウイルスであるSARS-CoV-2を強く阻害する新規メカニズムを持った治療薬として開発を行っていました。これまでに行われた前臨床試験の結果から、経口投与が可能であることが確認され、探索的毒性試験や探索的遺伝毒性試験においても問題となるような検査の異常は認められていません。また、アルファ株・ベータ株・ガンマ株・デルタ株・オミクロン株などの変異型コロナウイルス株に対しても、野生型と同等の活性を示すことが細胞培養系の実験で確認されています。今後は、開発優先順位を引き下げ、メカニズム解明を進めるとともに、他のウイルス感染症治療薬としての可能性を探索していきます。

ａ) 対象疾患
ウイルス感染症を対象に効果を探っています。
ｂ) 技術導入の概況
当社は、2020年６月に鹿児島大学と抗SARS-CoV-2薬用途特許の特許譲受に関する契約を締結しました。日本国内では、本特許が成立しています（特許第7765835号）。さらに、2021年11月に抗SARS-CoV-2薬物質特許の出願を行いました。これらについても鹿児島大学から持分を譲り受けることで、当社は一元的に権利を保有しています。
ｃ) 研究開発の概況
活動の詳細に関しては、「第２　事業の状況　６．研究開発活動」をご確認ください。
ｄ) 製造体制
当社は、本剤を自社製造しておらず、他の製造会社に委託して製造する予定です。
ｅ) 販売体制
大手製薬企業等へライセンスを導出し、導出先が販売を行う予定です。

⑤ 検査薬OBP-401

OBP-401は、がん細胞内で特異的に増殖し、緑の蛍光色を発するタンパク質(GFP)を産生させてがん細胞を特異的に発光させる機能を持った遺伝子改変アデノウイルスです。５型のアデノウイルスの基本構造を持ったOBP-301にクラゲの発光遺伝子を組み入れ、がん細胞や炎症性細胞などのテロメラーゼ陽性細胞で特異的に蛍光発光させる検査用ウイルスです。

＜OBP-401の構造模式図＞

OBP-401を用いた検査プラットフォームは、これまでの技術では検出が困難であった血液中の微量な生きたままのがん細胞(CTC：Circulating Tumor Cell)の検出を可能とし、幅広いがん種での体外検査による予後予測・がん遺伝子検査・超早期発見などへの応用を目指して開発を進めています。特に、肺がん等でがんの組織生検を行うことなく、血液採取でがん患者様に適したがん治療の選択肢を増やすことを目指しており、医療現場での高品質な検査への応用が期待されています。

ａ) 技術導入の概況
OBP-401は、今後AIを用いた検査系の立ち上げを行い、検査感度・精度及びスループットの向上を目指してゆきます。
　OBP-1101は医薬基盤研究所より2011年４月28日付で世界における独占実施権を獲得しています。

ｂ) 研究開発の概況
活動の詳細に関しては、「第２　事業の状況　６．研究開発活動」をご確認ください。

ｃ) 製造体制
当社は、兵庫県神戸市の神戸リサーチラボにおいて、自社製造体制を構築しています。また、必要に応じて他社に委託して製造する予定です。

ｄ) 販売体制
国内外の検査会社等への遺伝子改変ウイルスを用いたがん検査薬の実施権の許諾と、研究機関や製薬企業へのがん検査及び検査薬販売が主体となります。将来は、検査キットを検査会社や医療機関に提供してゆきます。

⑥ HDAC阻害剤OBP-801
OBP-801はヒストン脱アセチル化酵素(Histone Deacetylase：HDAC)阻害剤[*６]です。OBP-801は、正常細胞のがん化に強く関係しているHDACという酵素の活性を阻害することで、がん細胞の増殖抑制や細胞死などを誘導する効果を示すことを期待して開発されていました。しかし、米国での各種固形がんを対象にしたPhase１臨床試験で用量制限毒性が生じたため、がん領域での開発を中断しています。現在、眼科領域への応用が試みられています。

ａ) 対象疾患
眼科疾患領域への応用
ｂ) 技術導入の概況
当社は、2009年10月にアステラス製薬株式会社よりOBP-801に関する独占実施権を獲得しています。OBP-801は、眼科領域の用途に関する特許を日本国内で取得しております（特許第7542799号）。
ｃ) 研究開発の概況
活動の詳細に関しては、「第２　事業の状況　６．研究開発活動」をご確認ください。
ｄ) 製造体制
当社は本剤を自社製造しておらず、他社に委託して製造しております。
ｅ) 販売体制
将来的に大手製薬企業等へライセンスを導出し、導出先が販売を行います。

〔主要なパイプラインにかかる用語解説〕
[*１] アデノウイルス
アデノウイルスは、正二十面体構造の二本鎖DNAウイルスで、ヒトの場合は気道に感染し、のどの腫れなどのいわゆる風邪の症状を起こします。アデノウイルスには、１型から51型まで51の血清型があり、ヒトアデノウイルス５型は小児の上気道感染症の原因となるウイルスで、36kbの２本鎖直線状のDNAゲノムを有しています。組換えDNA実験ではアデノウイルス５型がよく使われます。この属のウイルスは深刻な疾患の原因とはならず、サイズの大きな遺伝子を組み込むことができることから、遺伝子治療に応用されてきました。

[*２] E1領域
ヒトアデノウイルスゲノムは、5'逆方向末端反復配列(ITR)、パッケージングシグナル(ψ)、初期遺伝子領域E1A及びE1BからなるE1、E2、E3、E4、後期遺伝子領域L1～L5、及び3’ITRを含みます。E1及びE4は調節タンパク質を含み、E2は複製に必要なタンパク質をコードし、L領域はウイルスの構造タンパク質をコードします。E1A及びE1B遺伝子は、ウイルスの増殖に必須な初期遺伝子です。

[*３] IRES配列
IRES(Internal Ribosome Entry Site)と呼ばれる遺伝子配列は、一本のメッセンジャーRNAの途中から翻訳を開始させることができる配列です。このため複数の遺伝子を含むベクターに組み込んで使われています。

[*４] レトロトランスポゾン
ヒトゲノムの約40%を占めており、逆転写酵素などの作用によってレトロトランスポゾンの複製が行われ、遺伝子内にランダムに転移が起きます。その結果、遺伝子の突然変異が起こりやすくなり、様々な病気が発生すると考えられています。このレトロトランスポゾンがランダムに複数コピーされてくると、様々な反応によりインターフェロンが産生され、神経細胞を傷つけることによりALSなどの神経変性疾患が発生すると考えられています。

[*５] p53遺伝子
がん抑制遺伝子の中でも代表的な遺伝子の１つであり、「細胞分裂の停止により、破損した遺伝子が修復するための時間稼ぎ」と「変異した遺伝子を持つ細胞の分裂を、強制的に阻止させる細胞死の発動」の役割を担っています。そのため、p53遺伝子は、ゲノム（遺伝子）の守護神という別名を持っています。

[*６] ヒストン脱アセチル化酵素(Histone D

１ 【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】
(1) 経営方針
当社は創薬バイオ企業として研究開発先行型の事業を展開しており、独自性の高いがんのウイルス療法薬や重症感染症治療薬などの開発と事業化を推進しています。特に、腫瘍溶解ウイルスであるOBP-301並びに次世代腫瘍溶解ウイルスOBP-702を中心とした「がんのウイルス療法」と、ウイルス感染症治療薬OBP-2011を中心とした「重症ウイルス感染症治療薬」を主な事業領域とした「ウイルス創薬企業」として成長を目指しています。さらに、核酸系逆転写酵素阻害剤のメカニズムを活かしてHIV感染症治療薬として開発して参りましたOBP-601は、LINE-1阻害剤としてドラッグリポジショニングを行い、ライセンス先のTransposon社により神経難病治療薬として開発が進められています。

これまで当社は、パイプラインの開発を一定段階まで進め、その後の開発や販売は製薬企業へライセンスを許諾し、その対価として契約一時金やマイルストーン、ロイヤリティ収入などを得るというライセンス型事業モデルを展開してきました。しかし、今後は従来のライセンス型事業モデルに加えて、自社で製造販売承認を得る製薬会社型事業モデルの展開を行う「ライセンス型事業モデルと製薬会社型事業モデルのハイブリッド」へ移行を進めています。この方針に則り、2020年６月にTransposon社とOBP-601のライセンス契約を締結し、契約一時金やマイルストーン収入などを受領するなどライセンス型事業モデルを具体化しています。また、製薬会社型事業モデルを具体化するために、2025年12月にOBP-301の国内承認申請を行いました。

「オンコリスなしでは医療現場が、ひいては患者様が困る」そういう存在感ある創薬を展開することを基本方針とし、いち早く医療現場の課題解決に貢献してゆきたいと考えています。

(2) 当社を取り巻く経営環境
がんのウイルス療法は1990年代から欧米を中心に研究開発が進み、2010年代以降に大きな進展を遂げました。2015年に米国アムジェン社が遺伝子改変ヘルペスウイルスを使ったがんのウイルス療法を上市させ、日本国内では2021年に第一三共（株）が同様なヘルペスウイルス製剤「デリタクト注」（一般名：テセルパツレブ）を日本国内で上市させました。現在も、世界で数十社が様々なウイルス療法の開発に着手し、開発競争が激しくなっています。一方で、遺伝子改変型アデノウイルスによるウイルス療法は未だ薬事承認されたものはなく、当社が開発しているOBP-301は、食道がんへの適応に対して開発の最終段階にあり、2025年には厚生労働省へ製造販売承認申請を行いました。
また、医薬品業界では、大手製薬企業の命運を左右させるようなパテントクリフを補う新薬の創出が大きな課題となってきており、大手製薬会社も独自の新薬の創出に頼るのではなく、ベンチャー企業が創出した従来にない遺伝子治療や細胞治療などの新しいモダリティを求めるようになってきました。このような環境下、当社のような小規模組織は、経営資源であるヒト・モノ・カネを戦略的かつ効率的に活用し、事業のスピードと質を最大化できるというメリットがあります。効率的な経営を実現させるためにCRO（臨床試験・前臨床試験受託企業）やCDMO（医薬品製造受託企業）に業務委託を行い、早期にパイプラインのPOC（Proof of Concept）を明確化させるとともに、規制当局との窓口業務を行う薬事体制や、製造販売業を管理統制する信頼性保証業務を強化しています。ニューモダリティを求める大手製薬会社との提携に繋げて新薬承認へのスピードアップを実現させ、世界の医療や研究機関との共同研究開発を通じて先進技術を取り込み、技術レベルの向上を図るとともに、アウトソーシング先を積極的に活用し、ローコスト且つハイレベルな研究開発体制の構築を行います。

(3) 優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題
当社は、組織戦略において下記の課題を重要な課題として取り組んでおります。なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日時点において判断したものであります。

ａ．経営理念の浸透
当社のビジョンは、「未来のがん治療に新たな選択肢を与え、その実績でがん治療の歴史に私たちの足跡を残してゆくこと」です。私たちが求めて止まないのは、医療の“イノベーション”です。そのために、普段からの医学研鑽を惜しみません。少人数で大きな仕事を成し遂げてこそ、アドベンチャーと言えるでしょう。大企業にできないことこそ、私たちが成し遂げるべき目標です。いくら儲かるからではなく、どれだけの人を救えるかに価値観をもち、その結果としての利益を追求してゆきたいと考えます。経営者と社員だけではなく、株主様ともこの意識を共有してゆきます。常に透明な経営を心がけ、定期的な情報公開を行ってゆきます。社会貢献を目指す社会人として、常にコンプライアンスの遵守を心がけます。この経営理念を役職員に浸透させ、経営理念に基づいた経営戦略の遂行を柔軟且つ活気を持って執り行う組織を構築することが、重要な経営課題です。そのために、経営理念を具現化するための行動規範を策定し、役職員に行動規範の遵守を指導するとともに、経営トップが役職員に経営理念を語る機会を積極的に設定しています。その上で、研究開発部門と事業開発部門が一元的に情報を共有することを第一義に組織を構築しています。また、社内リソースを管理する管理部門は、常にステークホルダーを意識し、コンプライアンス遵守を徹底します。さらに、内部監査部門は、経営理念及び行動規範の浸透状況をはじめとするモニタリング機能を充実させていきます。

ｂ．人財の確保と成長
役職員個々の自発的な成長こそが当社の成長を支える必須要素です。その実現のために人財の採用・育成を積極的に推進します。特に、当社の研究開発やビジネスは国内外に渡るため、英語能力をはじめ国際的視野を持つ人財を育てることが重要です。社内外ネットワークを活用し、確かな技術・能力・成長意欲のある人財の採用を行い、併せてOJTや各種研修プログラムによる人財育成を行うことで、陣容の充実を図ります。また、業績評価や株式報酬制度を充実させ、業務のスピード及び質を最大化することに努めます。

ｃ．研究開発体制の強化
当社の研究開発は、医薬品候補の探索・創製から前臨床試験及び初期臨床試験（POC: Proof of Concept）までを中心とした前臨床から臨床段階への橋渡し（TR：Translational Research）や、これらの研究開発を進めるための治験薬の製造や品質管理などが従来は主業務でしたが、これらに加え製薬会社モデルに移行した現在は、厚生労働省との窓口業務を行う薬事体制や、製造販売業を管理統制する信頼性保証業務を強化しています。従って、研究開発計画の企画立案並びにその進捗管理を主たる業務とするプロジェクトリーダーを担える人財や、薬事業務経験者や信頼性保証業務の経験者の確保並びに育成が重要な課題です。当社の研究開発体制は、国内のみならず海外にも展開しております。世界の医療や研究機関との共同研究開発を通じて先進技術を取り込み、技術レベルの向上を図るとともに、アウトソーシング先を積極的に活用し、ローコスト且つハイレベルな研究開発体制の構築を行います。

ｄ．事業開発部門の強化
当社は、遺伝子改変ウイルス製剤を用いたがんのウイルス療法と重症ウイルス感染治療薬を事業領域に定めており、この業界においては非常に特殊なウイルス創薬の事業化を目指しています。従って、ビジネス能力だけではなく科学的知識の豊富な人財を確保・育成し、世界の製薬企業とのネットワークをより強固なものにしていきます。さらに、海外製薬企業とのライセンスや共同開発の機会を数多く創出し、当社のキャッシュ・フロー獲得に貢献できる事業開発体制を構築します。

ｅ．アウトソーシング戦略
アウトソーシングを主体とする当社のビジネスにおいて、その効率化は重要な課題であります。必要且つ十分な研究開発及び製造力の確保に向け、外部委託会社であるCRO（Contract Research Organization）及びCDMO（Contract Development and Manufacturing Organization）との関係を強化するために、オペレーション体制を強化し、専門の人材を育成してゆきます。また、常に効率的なアウトソーシング体制を確保するべく、各々の業務領域において特定の１社依存リスクや地政学的リスクが顕在化せぬよう、セカンドコントラクターの探索及び関係構築も行います。さらに、必要に応じてアウトソーシングを見直し、各々の業務の内製化によるリスクコントロールを検討していきます。

主要製品・サービス内容、顧客基盤、販売網等については、「第１ 企業の概況　３ 事業の内容 （１）主要なパイプライン」及び「第２ 事業の状況　４ 経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析　（２）経営者の視点による経営成績等の状況に関する分析・検討内容」をご参照ください。

３ 【事業等のリスク】
当社の事業の状況、経理の状況等に関する事項のうち、投資者の判断に重要な影響を与える可能性のあるリスク要因には、以下のようなものがあります。
当社は、これらのリスク発生の可能性を認識した上で発生の回避及び発生した場合の対応に努める方針でありますが、本株式に関する投資判断は本項及び本項以外の記載事項を慎重に検討した上で行われる必要があると考えられます。
なお、文中の将来に関する事項は、別段の表示がない限り、本書提出日時点において、当社が判断したものであります。

創薬事業における研究開発について

(1) 事業の内容について

① 研究開発投資が高額であることにかかる事項
当社が行う医薬品及び検査薬の研究開発は、その期間が長期にわたり、コストも高額であります。保有するパイプラインを初期の臨床試験まで効率的に開発を進めることに注力し、そこで得られた有効性と安全性のデータを以って製薬企業へのライセンス契約締結を実現することを基本的な事業活動と位置付けています。また、政府など各種の補助金を利用して経費を下げるとともに、ライセンス契約締結後の後期臨床試験以降の開発費用はライセンス先の拠出となることで、当社が負担する開発コストを最小限に抑えるとともに、契約一時金収入及びマイルストーン収入を確保することで、新規パイプラインへの再投資が実現することを事業サイクルとしております。
しかしながら、万一、ライセンス契約締結及び維持に支障が発生した場合は、当社の事業収入が減少し、新規パイプライン開発への再投資が困難になる可能性があります。また、当社が上市まで開発する場合、パイプラインの開発費用をライセンス先が負担しないため、当社に発生する多大な研究開発費負担が当社業績を圧迫し、結果として開発の大幅な遅れや開発中止といった事態に及んだ場合、当社の事業、財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。

② パイプラインの安全性及び有効性にかかる事項
当社が開発するパイプラインにおいて、安全性や有効性に問題が発見された場合は、開発が大幅に遅れる可能性もしくは開発そのものを中止する可能性があります。
当社は、保有するパイプラインの安全性及び有効性の評価を確実なものとするために、以下の方針を実施しています。
ⅰ) 科学評価顧問等のネットワークを最大限活用したパイプラインの客観的な評価
ⅱ) 非臨床・前臨床段階における適正な安全性や有効性の検証
ⅲ) PMDA(独立行政法人医薬品医療機器総合機構)やFDA(米国食品医薬品局)等の監督官庁との情報交換
また、臨床試験の実施に当たっては、臨床試験のモニタリングを委託するCRO(受託臨床試験機関)と綿密なコンタクトを取り、常に正確な臨床現場情報を収集するとともに、医学専門家を交えたSRB(安全性評価委員会)などを設置し、臨床試験の適正な実行に対して最大の努力を図っております。さらに、治験保険への加入による損害賠償リスクの移転を図っております。
上記のような対策を行ってはおりますが、予期せぬ副作用による開発の遅滞・中止のリスクを完全に排除することは困難であり、開発の大幅な遅れや開発中止もしくは国内外の監督官庁の承認が得られないといった事態に及んだ場合、当社の事業、財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。

③ 法的規制にかかる事項
医薬品の研究開発における薬機法に基づき、医薬品の前臨床試験においてはGLP(Good Laboratory Practice)、原薬等の製造においてはGMP(Good Manufacturing Practice)並びに、臨床試験においてはGCP(Good Clinical Practice)が、また市販後においてはGQP（Good Quality Practice）やGVP（Good Vigilance Practice）などのガイドラインがそれぞれ定められており、その操作手順やQA／QCが確実に実施されていることが必須条件になっております。当社は、再生医療等製品製造販売業者として、関係法令等に則った対応を行っていきます。
また、当社は遺伝子組換えウイルス製剤を開発しておりますが、日本においては、2000年に生物多様性条約特別締約国会議で採択された「生物の多様性に関する条約のバイオセーフティに関するカルタヘナ議定書(カルタヘナ議定書)」に準拠した国内法「遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律」(カルタヘナ法)の定めるところに従って開発・製造・販売を行っていく必要があります。当社は、国内のウイルス取扱施設において、文部科学大臣より「遺伝子組換え生物等の第二種使用等をする間に執る拡散防止措置の確認」について確認を得るとともに、日本国内でOBP-301の臨床試験を実施するために、カルタヘナに関する厚生労働大臣の承認を得ております。また、今後当社のウイルス製剤が販売された後は、ウイルス拡散防止条例に則った対応を行っていきます。
しかしながら、将来医薬品・ウイルス製造等に関する新たな法律や条例などが制定・施行される可能性があった場合には、当社の事業が何らかの制約を受ける可能性があります。その結果、開発の大幅な遅れや中止、或いは販売中止といった事態に及んだ場合、当社の事業、財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。

④ 技術革新にかかる事項
当社が推進する創薬事業にかかる技術分野においては、いずれも技術革新及び進歩の度合いが著しく速いと考えられます。当社は、常に最新の技術情報の収集・集積に注力しておりますが、万一、医薬品及び検査薬の競合技術等が、当社の対応の及ばない状況下で格段の進歩を遂げた場合、当社の事業に影響を与える可能性があります。また、当該技術の導入等に多大な費用や時間を要する場合、当社の事業、財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。

⑤ 競合にかかる事項
当社の業務領域と完全に一致する企業は国内外に見当たりませんが、海外も含めたウイルス製剤の研究・開発・販売の動向には常に注視しています。
本書提出日時点で当社が把握できている競合品としては、遺伝子改変ヘルペスウイルス製剤Talimogene laherpareovec：T-VEC(Amgen社：米国)が、進行性黒色腫治療薬として2015年10月に米国食品医薬品局(FDA)の承認を受けるとともに欧州医薬品庁(EMA)の諮問委員会の承認推奨を受けました。また、日本国内では2021年に第一三共株式会社により、遺伝子改変ヘルペスウイルス「デリタクト注」（一般名：テセルパツレブ）が承認されました。
当社と同様のアデノウイルス製剤を用いた競合品としては、CG-0070（Cold Genesys社：米国）があげられます。同剤は膀胱がんを対象としてアメリカを中心にPhase ３臨床試験を実施しています。さらに、LOKON社（スウェーデン）でも遺伝子改変型のアデノウイルスを開発しておりPhase ２臨床試験の段階です。これら以外にも、レオウイルス（Oncolytic Biotechnology社）やVSV（水疱性口内炎ウイルス）などを用いたウイルス製剤が臨床試験を行っています。当社のOBP-301は2025年12月に食道がんの局所治療薬として承認申請を行いました。現段階で同領域を対象としたウイルス製剤は存在していませんが、同領域を対象とした腫瘍溶解ウイルスや医薬品が参入してきた場合、当社の事業に影響を与える可能性があります。
本書提出日時点で、当社が把握する競合の存在及びその研究開発進捗が必ずしも当社にとって直接マイナスの影響をもたらすものではありませんが、競合品が当社と同様の領域で飛躍的に市場を寡占化した場合等、当社のパイプラインによる収入に影響を与える可能性があります。

⑥ アライアンスにかかる事項
現在の当社の収益構造は、それぞれのパイプラインの製品的価値の初期臨床評価であるProof of Concept(POC)に基づいて製薬企業等とライセンス契約を締結し、その対価として契約一時金・研究協力金・開発協力金・マイルストーン収入及び製品の上市以降その販売に伴って発生する製品販売収入やロイヤリティ収入等を段階的に見込むものであります。本書提出日時点において、当社は、Transposon社とLINE-1阻害剤OBP-601(censavudine)の全世界における開発・製造・販売に関する再許諾権付き独占的ライセンス契約を締結しています。また、OBP-301の日本国内での販売は富士フイルム富山化学と販売提携契約を締結しています。さらに、OBP-301の台湾での商業化の権利をMedigen社に許諾しています。
導出前の各パイプラインについては、導出先候補となる製薬企業や検査薬企業等のニーズを考慮し、研究開発の進捗状況を効果的に情報提供などの活動を続けています。しかしながら、当社のパイプラインが導出先候補企業のニーズを満たす保証はなく、導出契約の時期や条件が当社の想定するものと大幅に乖離した場合等には、当社の事業・財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。また、パイプラインを導出した場合は、導出後の研究開発・承認申請・製造及び販売活動を導出先企業が行うことになるため、当社の収益は導出先企業の戦略及び開発進捗などに依存することとなります。導出先企業が実施する臨床試験において予期せぬ副作用が発生した場合、及び導出先企業の経営戦略の変更によるポートフォリオの見直し等により、導出済みパイプラインの開発中止等の決定がなされた場合、当社の事業・財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。
なお、予期せぬ副作用により開発中止された場合を除き、当社は速やかに新たな導出先を見つける活動を行いますが、新たな導出先が早期に決定しない場合は、当社の事業・財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。

⑦ 為替相場変動リスクにかかる事項
現在、当社の業務委託先及び提携先については、欧米の企業・機関がその大半を占めております。外貨建取引は、財務諸表上全て円換算しております。これらの項目は、現地通貨における価値が変化しなかった場合も、換算時のレートによって円換算後の価値が影響を受ける可能性があります。
為替相場の変動に起因する影響を軽減するために、必要に応じて為替予約などのリスクヘッジを行って参りますが、これによって全てのリスクを回避することは困難であり、当社の事業、財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。

(2) 知的財産権について

① 特許にかかる事項
当社は、本書提出日時点において、当社の事業に対する特許権等の知的財産権に関する第三者との間での苦情及び訴訟等といった問題は認識しておりません。さらに、社内に知的財産権の専任担当者を設置するとともに、顧問弁護士及び弁理士との連携を以って可能な限り特許侵害・被侵害のリスクを軽減すべく活動しております。また、発明者、TLO法に基づく大学等の知的財産管理機関、企業及び研究機関から、「特許権又は特許を受ける権利」を正当に譲り受け、又は「実施権の許諾」を受け、事業化が推進できる体制を築いております。
しかし、当社の展開する医薬品・検査薬の一般的なリスクとして、自社で出願した特許以外にも第三者特許が関連する可能性があります。なお、今後、当社が第三者との間で係争に巻き込まれた場合、当社は弁護士や弁理士との協議の上、その内容に応じて対応策を検討していく方針でありますが、係争の解決に労力、時間及び費用を要する可能性があり、その場合、当社の財政状態及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。また、将来的な事業展開においては、他社が保有する特許権等への抵触により、事業上の制約を受けるなど、当社の事業、財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。

主力パイプラインにかかる主要な特許の状況は、以下のとおりです。

対象

適応症

特許権者
又は出願人

当社

備考

OBP-301

固形がん(食道がんなど)

当社

特許権者

日本で内視鏡投与に関する用法特許が成立。

ios Bio Ltd.
（旧：Stabilitech Biopharma Limited）

世界における独占的実施権

日本・米国・欧州を含む24カ国でウイルス保存安定製剤に関する特許が成立。

OBP-702

固形がん

当社

特許権者

日本で内視鏡投与に関する用法特許が成立。

OBP-801

眼科領域

当社、京都府公立大学法人

特許権者

日本で眼科領域への用途に関する特許が成立。

OBP-1101

がんの体外検査

国立研究開発法人
医薬基盤・健康・栄養研究所

世界における独占的実施権

日本・米国・欧州を含む13カ国で物質に関する特許が成立。

OBP-2011

ウイルス感染症

当社

出願人

新型コロナウイルス感染症治療薬用途に関する特許が日本で成立、物質に関する特許を日本・米国に出願中。

②　職務発明にかかる事項
当社における職務発明の取扱に関しては、取締役・従業員が協議の上、取締役会決議により「職務発明規程」を作成し、運用しております。しかしながら、将来、発明者の認定及び職務発明の対価の相当性についての係争が発生した場合、当社の事業、財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。

(3) 重要な契約について
当社の経営上重要と思われる契約の概要は、「第２　事業の状況　５　重要な契約等」に記載のとおりであります。当該契約が期間満了、解除、その他の理由に基づき終了した場合、もしくは当社にとって不利な改定が行われた場合、又は契約の相手方の経営状態が悪化したり、経営方針が変更されたりした場合には、当社の事業戦略及び業績に影響を与える可能性があります。

(4) 社内体制について

① 特定人物への依存にかかる事項
当社の事業活動においては、当社代表取締役社長である浦田泰生の製薬企業での経験・知識に基づく研究開発及び事業開発戦略に依るところが多く存在しております。浦田泰生の経営ビジョンを、企業理念・経営戦略として明確化して組織に浸透させること、及び後継者育成に専心し、浦田泰生に一元依存しない体制を構築することに努めております。
しかしながら、組織強化や後継者育成が遅れをきたし、事業承継が円滑に実施できない場合には、それにより当社の事業、財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。

② 小規模組織であることにかかる事項
当社は、小規模な組織であり、社内における管理体制についてもこの規模に応じたものとなっております。当社においては、業務上必要な人員の増員及び育成等を図っていく方針でありますが、各部門において従業員に業務遂行上の支障が生じた場合、人財流出が生じかつ代替要員の不在等の問題が生じた場合には、当社の事業、財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。

③ 人財育成・確保にかかる事項
当社が成長を続けていくために不可欠な要素の１つが、優秀な人財の確保であります。
当社は、従来はアウトソーシングを活用したファブレス経営モデルを構築することで、必要人員の絶対数を削減し、統括的なプロジェクトマネジメント能力を有する人財を重点的に確保しつつ、将来当社を担う人財の育成に注力しておりました。しかし、製薬会社モデルに移行した現在は、厚生労働省との窓口業務を行う薬事体制や、製造販売業を管理統制する信頼性保証業務も強化する必要があります。研究開発計画の企画立案並びにその進捗管理を主たる業務とするプロジェクトリーダーを担える人財や、薬事業務経験者や信頼性保証業務の経験者の確保並びに育成に努めております。
また、経営理念を社内に浸透させ、その崇高な目的に共感できる従業員を育成すること、トップが率先して基幹人財間のコミュニケーションの充実に関与すること、及び社内の評価制度や人事制度を充実させること等により、社内人財の定着率向上に努めております。
しかしながら、人財育成が円滑に進まない場合、又は各部門において中心的役割を担う特定の従業員が万一社外に流出した場合、当社の事業、財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。

(5) 業務上の事故やトラブル等のリスクについて
①　研究施設における事故等の発生にかかる事項
当社は、神戸リサーチラボを保有しております。同施設で遺伝子組み換えウイルスを取り扱うにあたっては、いわゆるカルタヘナ法の定めに基づき、必要な設備を監督官庁に届け出てその確認を受けております。また、遺伝子組み換えウイルスの取扱に関して、遺伝子組換え実験等安全委員会を設置して、その管理を徹底させ、社員の教育指導に努めております。しかしながら、何らかの要

(2) 【役員の状況】

①　役員一覧
男性7名　女性1名　(役員のうち女性の比率 12.5％)

役職名

氏名

生年月日

略歴

任期

所有
株式数
(株)

代表取締役社長

浦田　泰生

1955年10月26日生

1983年４月

小野薬品工業㈱入社　臨床開発部配属

1994年８月

日本たばこ産業㈱入社　医薬総合研究所配属

1999年４月

同　研究企画部長就任

2002年３月

同　研究開発企画部長就任

2003年８月

同　医薬品事業部調査役就任

2004年３月

当社設立　代表取締役社長　研究開発担当就任

2009年11月

バイオ・イノベーション研究会(経済産業省)委員就任

2016年８月

Oncolys USA Inc. CEO　兼　取締役会議長就任(現任)

2020年４月

OPA Therapeutics Inc. CEO　兼　取締役会議長就任(現任)

2021年１月

当社代表取締役社長　研究開発担当　兼　事業開発担当就任

2023年６月

当社代表取締役社長　研究開発担当　兼　CMC担当就任

2025年12月

当社代表取締役社長（現任）

注３

520,700

常務取締役
事業開発・
リスク管理担当

樫原　康成

1965年12月８日生

1991年４月

日本チバガイギー㈱入社

1997年１月

参天製薬㈱入社

2002年８月

Trinity College Dublin留学、MBA

2003年４月

参天製薬㈱入社　ライセンシング室マネージャー就任

2005年２月

㈱ＵＭＮファーマ入社　代表取締役社長就任

2007年12月

当社入社

2008年３月

当社取締役　事業開発担当就任

2016年８月

Oncolys USA Inc.　取締役社長就任

2016年９月

Liquid Biotech USA, Inc.　取締役就任

2017年４月

Precision Virologics Inc.　取締役就任

2017年11月

Liquid Biotech USA, Inc.　取締役社長就任

2018年２月

Unleash Immuno Oncolytics, Inc.　取締役就任

2020年１月

Oncolys USA Inc.　取締役就任(現任)

2020年４月

OPA Therapeutics Inc. 取締役就任(現任)

2022年８月

当社取締役　CMC企画担当　兼　海外渉外担当就任

2023年６月

当社取締役　事業開発担当就任

2024年３月

当社取締役　事業開発・リスク管理担当就任

2024年４月

当社常務取締役　事業開発・リスク管理担当（現任）

注３

133,000

役職名

氏名

生年月日

略歴

任期

所有
株式数
(株)

取締役

原野　修

1963年10月28日生

1987年４月

ハウス食品㈱入社　財務部配属

1993年２月

キリンビール㈱入社　経理部配属

1996年４月

同　医薬品事業本部企画部配属

2000年４月

同　経理部配属

2005年４月

キリンビバレッジ㈱　経営企画部　部長就任

2009年４月

キリン協和フーズ㈱　経理部　部長就任

2012年４月

キリン㈱　調査部　主査就任

2014年４月

キリンビジネスエキスポート㈱　経理サポート部長就任

2020年４月

協和発酵バイオ㈱　常勤監査役就任（現任）

2026年３月

当社取締役就任（現任）

注３

―

取締役

斎藤　泰

1957年12月23日生

1980年４月

日本専売公社（現：日本たばこ産業㈱）入社

2005年６月

アプライドバイオシステムズジャパン㈱（現：ライフテクノロジーズジャパン㈱）ディレクター就任

2009年10月

ニューイングランドバイオラボジャパン㈱代表取締役社長就任

2011年10月

㈱CSIジャパン専務執行役員就任

2015年10月

㈱建デポ執行役員チーフフィナンシャルオフィサー就任

2018年４月

同　代表取締役社長就任

2020年３月

㈱ジーエヌアイグループ取締役執行役事業開発担当就任

2021年８月

㈱ダイナミクス社外取締役就任

2022年３月

当社社外取締役就任(現任)

2022年８月

㈱ダイナミクス代表取締役社長就任

2024年７月

ゆこゆこホールディングス㈱代表取締役就任（現任）

2025年４月

UC AnimalCare Partners㈱代表取締役就任（現任）

2025年６月

イグアルファン㈱社外取締役就任（現任）

注３

―

役職名

氏名

生年月日

略歴

任期

所有
株式数
(株)

取締役

飯野　直子

1960年６月10日生

1984年４月

自治医科大学附属病院薬剤部　入職

2000年７月

㈱メディカル・プラネット　入社　取締役副社長就任

2005年３月

㈱メディカルクリエイション　取締役社長就任

2007年２月

㈱医療情報総合研究所　代表取締役社長就任

2009年７月

テラ㈱　入社　事業開発室勤務　事業開発室長就任

2010年３月

同　取締役就任

2014年６月

学校法人東京理科大学　入職　理事長室勤務　常務理事補佐就任

2016年３月

シンバイオ製薬㈱　社外取締役就任

2017年８月

クオリプス㈱　代表取締役社長就任

2020年１月

日本マクドナルド㈱　入社　コミュニケーション＆CR本部　Director, CSR就任

2022年12月

同　コミュニケーション＆CR本部
Director, Corporate Relations就任

2023年３月

当社社外取締役就任（現任）

2023年４月

公立学校法人京都府立医科大学　学長補佐エグゼクティブ・フェロー就任

2024年４月

京都府公立大学法人　京都府立医科大学　学長補佐　特任教授　就任（現任）

注３

―

監査役
(常勤)

久世　愼一

1959年10月６日生

1978年４月

㈱インフォメーション・サービス・ビューロー（現　㈱アイ・エス・ビー）入社

2002年１月

同　執行役員フィールドソリューション事業部　事業部長就任

2009年１月

同　内部統制推進部　部長就任

2016年１月

同　監査室　室長就任

2020年３月

同　取締役常勤監査等委員就任

2024年４月

同　顧問就任

2025年３月

当社常勤監査役就任（現任）

注４

―

役職名

氏名

生年月日

略歴

任期

所有
株式数
(株)

監査役

栁澤　崇仁

1964年11月14日生

2001年10月

弁護士登録（第一東京弁護士会所属）

2006年４月

第一東京弁護士会広報・調査室嘱託

2010年４月

武蔵野簡易裁判所民事調停委員(現任)

2015年２月

日本弁護士連合会調査室室長

2016年４月

日本弁護士連合会事務総長付特別嘱託

2017年４月

東京民事調停協会連合会常務理事
武蔵野民事調停協会幹事長

2018年５月

奥・片山・佐藤法律事務所設立参画パートナー(現任)

2020年４月

第一東京弁護士会副会長

2021年３月

当社補欠監査役

2022年１月

武蔵野簡易裁判所司法委員(現任)

2025年３月

当社社外監査役就任（現任）

注４

―

監査役

永末　真也

1963年３月10日生

1990年10月

太田昭和監査法人（現 EY新日本有限責任監査法人）入所

1996年４月

公認会計士登録

1996年４月

永末公認会計士事務所開設（現任）

2018年５月

株式会社サマンサタバサジャパンリミテッド　常勤監査役就任

2023年12月

株式会社スプレッド　社外監査役就任

2024年３月

当社補欠監査役

2025年３月

当社社外監査役就任（現任）

注４

―

計

653,700

(注) １．取締役　斎藤泰及び飯野直子は、社外取締役であります。
２．監査役　栁澤崇仁及び永末真也は、社外監査役であります。
３．2026年３月24日開催の定時株主総会の終結の時から2026年12月期に係る定時株主総会の終結の時までであります。
４．2025年３月27日開催の定時株主総会の終結の時から2028年12月期に係る定時株主総会の終結の時までであります。
５．取締役　原野修は、2026年３月27日をもって協和発酵バイオ株式会社の常勤監査役を退任する予定であります。
６．当社は、法令に定める監査役を欠くことになる場合に備え、会社法第329条第３項に定める補欠監査役１名を選任しております。

氏名

生年月日

略歴

所有株式数(株)

田村　彰浩

1965年６月13日生

2004年12月

弁護士登録（第一東京弁護士会所属）

―

2004年12月

真和総合法律事務所　入所

2004年12月

第一東京弁護士会　民事介入暴力対策委員会委員（現任）

2012年４月

東京簡易裁判所　民事調停委員（現任）

2015年２月

フレイ法律事務所（現　ライオンズフィデス法律事務所）　入所（現任）

2020年１月

公益財団法人全日本柔道連盟コンプライアンス委員会委員（現任）

2020年５月

第一東京弁護士会等法律相談員（現任）

②　社外役員の状況
当社は、経営の意思決定機能と業務執行機能を有する取締役会に対し、社外取締役の設置、監査役３名中の２名を社外監査役とすることで経営への監視機能を強化しております。コーポレート・ガバナンスにおいて、外部からの客観的、中立の経営監視の機能が重要と考えており、社外監査役２名の監査が実施されることにより、外部からの経営監視機能が十分に機能する体制が整っているため、現状の体制としております。
当社は、社外取締役に対し、取締役会の透明性の向上及び監督機能の強化のため、独立性をもって経営の監視と助言を行うことを期待しており、企業経営の豊富な経験や専門的な知見等を有する者の中から選任しております。
社外取締役の斎藤泰は、事業の海外展開や新規事業の立上げに中心的役割を果たした経験を持ち、上場バイオベンチャー企業の取締役等を経験し、経営について相当程度の知見を有しております。
社外取締役の飯野直子氏は、薬剤師という医療従事者としての経験もあり、さらに上場バイオベンチャー企業の取締役及び社外取締役を経験し、経営について多くの分野で実務経験を有しております。
社外監査役の選任においては十分な専門性をもって常勤監査役の知見を補い、当社の取締役の意思決定及び業務執行を監視し、取締役・内部監査室及び現場責任者に対して有用な助言等を行える知見を有していることを重視しております。
社外監査役栁澤崇仁は弁護士であり、法務並びにコンプライアンスに対する相当程度の知見を有しております。
社外監査役永末真也は公認会計士であり、会計に対する相当程度の知見を有しております。
その他、人的関係、利害関係はありません。
当社においては、社外取締役又は社外監査役を選任するための独立性に関する基準又は方針として明確に定めたものはありませんが、その選任に際しては、経歴や当社との関係を踏まえて、当社経営陣から独立した立場で社外役員としての職務を遂行できる十分な独立性が確保できることを個別に判断しております。また、それぞれの職務での豊富な経験・知識に基づく視点を生かし、客観的・中立的な立場から経営の監視と助言を行うことができる人財を選任しております。

③　社外取締役及び社外監査役による監督又は監査と内部監査、監査役監査及び会計監査との相互連携並びに内部統制部門との関係
社外取締役は、取締役会において監査役監査及び会計監査の結果について報告を受けております。また、議案審議及び報告事項の検討に際し、専門的見地から適宜助言や提言を行い、意思決定の妥当性・適正性の確保に努めております。
社外監査役は、取締役会に出席して適宜意見を表明するとともに、監査役会において常勤監査役から内部監査、監査役監査及び会計監査の状況についての報告を受けるなど、常勤監査役と十分な意思疎通を図っております。また、会計監査人から監査計画や監査結果等について説明・報告を受けるとともに、必要に応じて意見交換を行うなど、連携強化に努めております。

２ 【沿革】

年月

概要

2004年３月

腫瘍溶解ウイルスの研究開発及び分子標的抗腫瘍薬の研究開発を目的に、「オンコリスバイオファーマ株式会社」を東京都港区に設立

2004年12月

東京都港区内で本社移転

2005年５月

OBP-401が、NEDO(独立行政法人新エネルギー・産業技術総合開発機構)の2005年度「分子イメージング機器研究開発プロジェクト/悪性腫瘍等治療支援分子イメージング機器研究開発プロジェクト」の助成金に採択

2006年３月

米国食品医薬品局(FDA)へOBP-301の治験申請(IND)を実施

2006年６月

Yale大学(米国)と新規HIV感染症治療薬の全世界における独占的ライセンス導入契約を締結し、OBP-601として研究・開発に着手

2006年10月

京都研究センターを京都府京都市に開設

2006年10月

OBP-301の日本国内特許成立(特許第3867968号)

2006年10月

OBP-301のPhase１臨床試験を米国にて開始

2007年９月

第５回日本バイオベンチャー大賞文部科学大臣賞受賞(主催：フジサンケイビジネスアイ)

2007年11月

京都研究センターを兵庫県神戸市に移転し、神戸研究センターとする

2008年３月

Medigen Biotechnology Corp.(台湾)とOBP-301に関する戦略的提携契約を締結

2008年３月

米国食品医薬品局(FDA)へOBP-601の治験申請(IND)を実施

2008年５月

OBP-601のPhase１a臨床試験を米国にて開始

2008年８月

フランス保健製品衛生安全庁(AFSSAPS)へOBP-601のPhase１b/２a臨床試験の実施許可を申請

2009年１月

OBP-601のPhase１b/２a臨床試験をフランスにて開始

2009年９月

OBP-601の米国特許成立(米国特許第7,589,078号)

2009年10月

アステラス製薬株式会社と新規分子標的抗癌剤の全世界における独占的ライセンス導入契約を締結し、OBP-801として研究・開発に着手

2010年７月

OBP-401が、NEDO(独立行政法人新エネルギー・産業技術総合開発機構)の2010年度「イノベーション実用化開発費助成金」の助成金に採択

2010年12月

Bristol-Myers Squibb Co.（以下、「BMS社」）とOBP-601に関するライセンス契約を締結

2011年４月

独立行政法人医薬基盤研究所と新規検査薬OBP-1101の全世界における独占的ライセンス導入契約を締結し、研究・開発に着手

2011年６月

OBP-401をはじめとする検査薬事業を承継させるために、新設分割によりオンコリスダイアグノスティクス株式会社を設立

2012年４月

連結子会社であるオンコリスダイアグノスティクス株式会社を吸収合併

2012年４月

OBP-401の研究目的受託検査を開始

2012年４月

OBP-301の米国特許成立(米国特許第8,163,892号)

2012年11月

OBP-401が、JST(独立行政法人科学技術振興機構)の研究成果最適展開支援プログラム(A-STEP)の2012年度「フィージビリティスタディ(FS)ステージシーズ顕在化タイプ」に採択

2013年５月

OBP-801が、NEDO(独立行政法人新エネルギー・産業技術総合開発機構)の「イノベーション実用化ベンチャー支援事業」に採択

2013年11月

岡山大学でOBP-301の放射線併用食道がん臨床研究が開始

2013年12月

東京証券取引所マザーズに株式を上場

2014年４月

BMS社とOBP-601に関するライセンス契約を解消

2014年５月

OBP-801が、NEDO(独立行政法人新エネルギー・産業技術総合開発機構)の「イノベーション実用化ベンチャー支援事業」に採択

2014年11月

OBP-301のPhase１/２臨床試験を台湾にて開始

2014年11月

米国食品医薬品局(FDA)へOBP-801の治験申請(IND)を実施

2015年５月

OBP-801のPhase１臨床試験を米国にて開始

年月

概要

2015年７月

国立大学法人鹿児島大学とB型肝炎ウイルス(HBV)に関する新規感染症治療薬の創製に関する共同研究契約を締結

2015年８月

新たな腫瘍溶解ウイルスとしてOBP-702及びOBP-405を開発品目に追加し抗がん剤パイプラインを拡充

2015年８月

台湾におけるOBP-301のPhase１/２臨床試験にて最大用量投与段階(Cohort 3)への移行を決定

2016年８月

国立研究開発法人国立がん研究センター東病院先端医療科の土井俊彦先生の研究グループと、進行性又は転移性固形癌患者を対象とした腫瘍溶解ウイルスOBP-301と抗PD-1抗体ペムブロリズマブ併用による効果検討に関する医師主導治験契約を締結

2016年８月

悪性黒色腫を対象とする米国でのOBP-301 Phase２臨床試験のプロトコール申請を完了

2016年９月

医薬品及び検査薬のライセンス契約締結活動及び研究開発活動の加速を目的として、100％子会社Oncolys USA Inc.（以下「OUS社」）を米国デラウェア州に設立　ニュージャージー州で活動開始

2017年３月

独立行政法人医薬品医療機器総合機構(PMDA)へ食道がん放射線併用Phase１臨床試験の治験申請を実施

2017年７月

OBP-301の放射線併用食道がんPhase１臨床試験を日本にて開始

2017年12月

OBP-301の抗PD-1抗体ペムブロリズマブ併用の医師主導治験を日本にて開始

2018年５月

Stabilitech Biopharma Limited（スタビリテック社）と、OBP-301の保存安定製剤のための技術導入を目的としたライセンス契約締結

2019年４月

OBP-301について、日本・台湾における開発・製造・販売に関する再許諾権付き独占的ライセンス契約と、日本・台湾・中国・香港・マカオを除く全世界における開発・製造・販売に関する独占的オプション権を中外製薬株式会社（以下「中外製薬」）へ付与するライセンス契約及び資本提携契約を締結

2019年４月

厚生労働省の定める「先駆け審査制度」の対象品目に、OBP-301が指定

2019年12月

中外製薬がOBP-301に関する第１回マイルストーンを達成

2020年３月

中外製薬がOBP-301の放射線併用食道がんPhase２臨床試験の投与開始

2020年４月

100％子会社OPA Therapeutics Inc.（以下「OPA社」）を米国デラウェア州に設立　カリフォルニア州で活動開始

2020年６月

米国食品医薬品局（FDA：Food & Drug Administration）が、OBP-301を食道がんに対する「オーファンドラッグ」に指定

2020年６月

OBP-601に関する米Transposon Therapeutics, Inc.（米国　以下「Transposon社」）とのライセンス契約を締結

2020年６月

鹿児島大学と抗SARS-CoV-2薬の特許譲受に関する契約を締結し、ウイルス感染症治療薬を導入

2020年11月

Transposon社がOBP-601に関する第１回マイルストーンを達成

2021年２月

世界保健機関（WHO）が、OBP-301の国際一般名称をsuratadenoturevに決定

2021年６月

学校法人順天堂と共同研究講座「低侵襲テロメスキャン次世代がん診断学講座」の開設契約を締結

2021年11月

Transposon社がOBP-601の進行性核上性麻痺（PSP）を対象とした米国Phase２a臨床試験を開始

2021年12月

中外製薬とOBP-301のライセンス解消契約を締結

2022年１月

Transposon社がOBP-601の筋萎縮性側索硬化症（ALS）及び前頭側頭型認知症（FTD）を対象とした米国 Phase２a臨床試験を開始

2022年４月

市場区分の変更に伴い、マザーズ市場からグロース市場へ移行

2022年８月

中外製薬からOBP-301の放射線併用食道がんPhase２臨床試験を承継

2022年８月

Transposon社がOBP-601の進行性核上性麻痺（PSP）を対象としたPhase2a臨床試験における症例組入れ完了

年月

概要

2022年12月

OBP-301の放射線併用食道がんPhase２臨床試験における最終症例組入れ完了

2023年３月

Transposon社がOBP-601の筋萎縮性側索硬化症（ALS）及び前頭側頭型認知症（FTD）を対象とした米国 Phase２a臨床試験における症例組入れ完了

2023年７月

Transposon社がOBP-601のアイカルディ・ゴーティエ症候群（AGS）を対象とした欧州 Phase２a臨床試験を開始

2023年10月

OBP-301の放射線併用食道がんPhase２臨床試験におけるトップラインデータの公表

2023年12月

OBP-301と免疫チェックポイント阻害剤ペムブロリズマブ（Merck & Co., Inc.（以下、「メルク社」））の共同開発体制の構築

2023年12月

OBP-301における三井倉庫ホールディングス株式会社との物流業務委託契約を締結

2024年２月

OBP-301に関する富士フイルム富山化学株式会社（以下、「富士フイルム富山化学」）と日本における販売提携契約を締結

2024年５月

米国食品医薬品局（FDA）が、OBP-601をPSPに対する「ファストトラック」に指定

2025年３月

OBP-301の先駆け総合評価相談を開始

2025年４月

再生医療等製品製造販売業者の業許可を取得

2025年12月

厚生労働省がOBP-301を希少疾病用再生医療等製品に指定

2025年12月

OBP-301の製造販売承認申請を実施

2026年１月

OBP-301の先駆け総合評価相談を終了