How does Medrx make money?

３ 【事業の内容】
当社グループは、当社独自の経皮吸収*型製剤技術を基に新たな医薬品を生み出す創薬企業グループです。経皮吸収技術をはじめとする製剤技術をもって画期的新薬を開発し、全世界の人々の健康とQOL*の向上に資することを企業理念としています。イオン液体の特徴を利用した独自の経皮吸収型製剤技術ILTS®（Ionic Liquid Transdermal System）、薬物のナノコロイド*化技術を利用した独自の経皮吸収型製剤技術NCTS®（Nano-sized Colloid Transdermal System）を中心とした医薬品製剤技術により、薬効の極大化、副作用の低減、飲み忘れ防止や経口投与が困難な患者への投与を可能にして、新たな付加価値を有する医薬品を生み出すことを目指しております。

当社グループは、当社、連結子会社MEDRX USA INC.及びMEDRX AUSTRALIA PTY LTDの３社で構成されています。

当社グループの現在のビジネスモデルは、当社製剤技術により新たに創出（製剤開発*）した医薬品候補製剤を、医薬品としての製造販売承認を取得するために開発（非臨床試験*、臨床試験*）する過程で、製薬会社等との間で開発・販売・製造に関する適切な提携関係を築いて事業を推進していくものです。当社は、提携先の製薬会社等から、「契約一時金、開発の進捗に応じたマイルストンフィー」及び「上市*後の製品売上、ロイヤルティ」の形で収入を得ます。

医薬品候補製剤（開発パイプライン）の特性（市場性、開発費用）や、提携候補先製薬会社の当該パイプラインに対する取組姿勢を考慮した上で、開発パイプライン毎に当社の収益モデルを設計し、当社全体としてのリスクとリターンのバランスを取るためのポートフォリオを構築しながら成長していくことを目指しています。

当連結会計年度において、当社グループでは独自の経皮製剤技術であるILTS®(Ionic Liquid Transdermal System)を中心とした医薬品製剤技術を用いて、低分子から高分子に至る様々な有効成分の経皮吸収性を飛躍的に向上させることにより新しい付加価値を持った医薬品を開発することを事業の中核に据え、製品化に向けた開発を推し進めるとともに提携候補先との契約交渉を行うなど事業の拡大を図ってきました。
開発が最も進んでいる「Bondlido (MRX-5LBT：リドカインテープ剤）」について、2025年９月に米国規制当局であるアメリカ食品医薬品局（FDA: Food and Drug Administration）から成人の帯状疱疹後の神経疼痛を適応として販売承認を取得しました。現在、販売パートナー候補と提携交渉中であり、2026年下半期の上市を計画しています。
続いて「MRX-4TZT：痙性麻痺治療薬（チザニジンテープ剤）」「MRX-9FLT：中枢性鎮痛貼付剤（フェンタニルテープ剤）」の２つのパイプラインが臨床開発ステージにあります。また、米国の創薬ベンチャーAlto Neuroscience, Inc.（米国カリフォルニア州マウンテンビュー、以下「Alto」）との提携下で開発が進められている「Alto-101：統合失調症治療薬（PDE4阻害貼付剤）」について、統合失調症患者に対する臨床第２相試験が進行中です。
当社グループではこれらの貼付剤パイプラインとは別に、無痛での自己接種が可能で従来の接種方法と比べて高い免疫応答が期待できる、ワクチン等の投与デバイスであるマイクロニードルの研究開発に取り組んでいます。世界でまだ数ヶ所しかない医療用医薬品／ワクチン用途のマイクロニードル治験薬工場を稼働させており、モデル動物を用いたフィージビリティスタディ（実現可能性を検討する研究）を実施しながら、事業提携を模索しています。

当社グループの主要パイプラインの開発進捗状況は、以下のとおりです。

＜開発コード MRX-4TZT：痙性麻痺治療薬（チザニジンテープ剤）＞
ILTS®を用いて中枢性筋弛緩薬であるチザニジンのテープ型貼付剤を製剤開発したものです。米国における筋弛緩薬市場は、2024年において約2,300億円(1,546 million USドル)と推計されています(出所：IQVIA)。筋弛緩薬の経皮製剤が存在しない中、チザニジンを経皮製剤化することにより経口剤と比較して、有効血中濃度の持続性、眠気や口渇等の副作用の低減等の利点が期待されます。
2025年12月に臨床第２相／POC試験を開始しました。この試験では、多発性硬化症による痙縮患者を対象に高用量域におけるMRX-4TZTの安全性・忍容性および有効性をチザニジン経口剤と比較することにより、MRX-4TZTのProof of Concept「薬効を維持したまま、経口薬と比較して安全性・忍容性が向上することにより、患者負担が軽減される」を確立することを目的としており、2026年第４四半期に結果速報を得ることを見込んでいます。
試験デザイン詳細については、以下の当社ウェブサイトをご参照下さい。
https://www.medrx.co.jp/business/iltspipeline/mrx-4tzt/index.html
患者さんを対象としたこのPOC試験で、MRX-4TZTのコンセプト、即ち「薬効を維持したまま、経口薬と比較して安全性・忍容性が向上することにより、患者負担が軽減される」を示すことができれば、MRX-4TZTのアセットとしての価値が格段に向上し、ライセンスアウトによる収益化も見えてきます。MRX-4TZTはブロックバスターになり得るポテンシャルを持ったパイプラインであり、開発の要所である臨床第２相／POC試験結果は、当社の企業価値に大きなインパクトを与えると期待しています。

＜Bondlido (MRX-5LBT)：帯状疱疹後の神経疼痛治療薬（リドカインテープ剤）＞
ILTS®を用いた新規のリドカインテープ剤であり、帯状疱疹後の神経疼痛を適応症としているリドカインパップ剤Lidodermの市場をターゲットとして、第一に米国で開発を進めてきた製品です。米国におけるリドカイン貼付剤市場は、2024年において約240億円(162 million USドル)と推計されています(出所：IQVIA)。2020年４月に株式会社デ・ウエスタン・セラピテクス研究所（愛知県名古屋市、D. Western Therapeutics Institute、以下「DWTI」）と米国における共同開発契約を締結して以降、DWTIと共同で開発を進めてきました。Bondlidoは、これまでの臨床試験結果より、先行指標品であるLidodermより「皮膚刺激性が少なく」「貼付力に優れ」「運動時においても貼付力を保持できる」より良い製品として市場浸透することが期待されます。
2024年１月に新薬承認申請しましたが、2024年７月にFDAより審査完了報告通知（CRL）を受領しました。2025年３月にCRLにおいて求められていたデータを追加して再申請し、2025年９月に成人の帯状疱疹後の神経疼痛を適応として販売承認を取得しました。現在、販売パートナー候補と提携交渉中であり、2026年下半期の上市を計画しています。先行競合品ZTlidoのnet salesは2024年において約80億円(52 million USドル)です（出所：Scilex Holding Company, FORM 10-K）。この数字を一つの目安として、ZTlidoに追い付け追い越せとの期待を持って、販売提携候補先との交渉を行っています。

＜開発コード　MRX-9FLT：中枢性鎮痛薬（フェンタニルテープ剤）＞
フェンタニルは、オピオイドの一種で、医療用麻薬に指定されており、米国においては重度の急性疼痛、慢性疼痛及び癌性疼痛に貼付剤としても広く使用されています。フェンタニル貼付剤においては、患者の使用後の貼付剤を幼児・小児が誤って噛んだり貼付したりすることで死亡する誤用事故が報告されており、米国で社会的な問題となっています。
当社グループでは、オピオイド貼付剤における誤用事故の抑制・防止を目的とした独自技術を開発しており、その技術を適用したフェンタニルテープ剤についてFDAと面談会議を実施し、幼児・小児に対する誤用事故防止機能を持った貼付剤は重要で価値のあるゴールであることを確認した上で、本格的な開発に取り掛かりました。予備的な臨床薬物動態（pilot PK：Pharmacokinetics）試験により、MRX-9FLTが参照製品と同様の血中濃度推移を示すことが確認できました。また、in vitro（実験室レベル）や動物実験で確認してきた誤用事故防止機能についても、ヒトでの有用性を予備的に確認することができました。2021年７月には、MRX-9FLTが持つ誤用事故防止機能が評価され、FDAからファスト・トラック指定されました。新薬承認取得に向けて、参照製品との生物学的同等性を示すための検証的な比較臨床試験、及び、誤用事故防止機能を検証するための試験を計画しています。
　米国におけるフェンタニル貼付剤市場は、2024年において約240億円（158 million USドル）と推計されており（出所：IQVIA）、誤用事故防止という高付加価値化により、現市場の置き換えと更なる市場拡大を企図しています。

＜開発コード MRX-7MLL：アルツハイマー治療薬（メマンチン貼付剤）＞
当社では、ILTS®とは別に、薬物をナノコロイド化することにより経皮吸収性を飛躍的に向上させる独自の経皮製剤技術NCTS®を用いた経皮吸収型医薬品の研究開発にも取り組んでいます。MRX-7MLLは、NCTS®を用いてアルツハイマー治療薬であるメマンチンを含有した貼付剤を製剤開発したものです。
2025年５月にP1a試験（臨床第１相単回PK試験）結果が判明しました。P1a試験においてMRX-7MLLが示した経皮浸透量は、臨床上有用と考えられるパッチサイズで経口剤と同等の血中濃度を実現できる水準に達しませんでした。その後、経皮浸透性に関して製剤改良を多面的に試みましたが、経皮浸透性と皮膚安全性を両立させる目途が立たず、開発を断念することとしました。

＜開発コード MRX-6LDT：慢性疼痛治療薬（ジクロフェナック・リドカインテープ剤）＞
米国における疼痛管理薬市場は2024年において約6,400億円（4,251 million USドル）であり、その50%超をジェネリック医薬品が占めています(出所：IQVIA)。慢性疼痛市場にはジェネリック医薬品を含め多数の薬剤が存在し、新たなブランド薬が確固たる地位を築くことは容易ではありませんが、一方で、米国での慢性疼痛治療の基盤ともいえるオピオイド鎮痛薬の乱用リスクに対して米国社会全体から厳しい視線が集まっており、乱用リスクがなく有効性と安全性・忍容性に優れた慢性疼痛治療薬には大きな事業機会／潜在市場があると考えています。
MRX-6LDTは、当社独自の経皮製剤技術ILTS®を用いて、消炎鎮痛作用を有するジクロフェナックと局所麻酔作用を有するリドカインの両薬物ともに高い経皮浸透を実現させるべく製剤開発したテープ型貼付剤であり、両薬物の相加的或いは相乗的な疼痛治療効果を最大限に発揮させることを企図しています。米国における大きな事業機会／潜在市場に向けて、まずは非臨床試験とそれに続く臨床第１相試験を実施して、MRX-6LDTの高い経皮浸透性及び製品ポテンシャルをヒトでのデータをもって確認することを計画しています。

 ＜開発コード Alto-101：統合失調症治療薬（PDE4阻害貼付剤）＞
2023年９月に、Alto Neuroscience, Inc.（米国カリフォルニア州マウンテンビュー、以下「Alto」）と、当社独自の経皮吸収技術を適用した中枢神経領域の新規医薬品候補（Alto-101, PDE4阻害剤）に関する提携契約を締結しました。Altoは、個別化された高効果の治療選択肢を開発するために神経生物学を活用して精神医学を再定義することをミッションとした、ニューヨーク証券市場に上場している臨床開発ステージの創薬ベンチャーです。AltoのPrecision Psychiatry PlatformTMは、脳波記録、神経認知評価、ウェアラブルデータなどを解析することにより脳のバイオマーカーを計測して、それぞれの患者に合うAltoの薬を提供することを目指しています。
新規のPDE4阻害剤であるAlto-101の経口剤を用いて健常人に対して実施された臨床第１相試験（P1a）において、認識機能向上効果と認識機能に関連した脳波（electroencephalography: EEG）マーカーが示されています。また、当社とAltoとの提携下で製剤開発された新規のAlto-101経皮製剤を用いて健常人に対して実施されたもう一つの臨床第１相試験（P1b）において、Alto-101経皮製剤の好ましい薬物動態と忍容性、即ち、Alto-101経皮製剤は十分な量の薬物を体内に到達させた上でPDE4阻害剤を経口投与した際によく見られる副作用を低減させることが示されています。
2024年６月にAltoが統合失調症患者に対する臨床第２相試験を開始しており、2026年第１四半期に結果速報を得ることが計画されています。また、2025年10月には、FDAからファスト・トラック指定されました。進行中の臨床第２相試験は、Alto-101経皮製剤を用いたプラセボ対照交差二重盲検の用量増加試験であり、21～55歳の統合失調症患者約70名への投与が計画されています。本試験における最も重要な評価項目は、各投与期間終了時にEEGを用いて測定されるシータ帯域（脳波はalpha, beta, delta, thetaの4種類に分類される。そのうち４～７ヘルツの周波数帯域）活性へのAlto-101経皮製剤の影響です。Altoでは、EEGを用いて測定されるシータ帯域活性が統合失調症患者の認識機能とよく相関することを見出しており、本試験においてAlto-101経皮製剤の統合失調症治療薬としての堅固なPOC（Proof of Concept）を実証するのに適した指標であると考えています。

＜マイクロニードルアレイ＞
マイクロニードルアレイ（Micro Needle array、以下「MN」という）とは、生体分解性樹脂等から成る数百μmの微小針の集合体で、当社開発品は生け花に用いる剣山を数百μmレベルに縮小したような形状です。MNは、注射しか投与手段のないワクチンや核酸医薬・タンパク医薬等の「無痛経皮自己投与」を可能にし、またワクチンや免疫性疾患においては「従来の注射剤と比べて高い免疫効果」が期待される、有望な投与デバイスとして注目されています。当社のMN技術は、鋭い針先と工夫された応力制御機構を持つアプリケータ（挿入器具）による「簡便で確実な投与」を特徴としています。
臨床試験等においてヒトに投与できるGMP（Good Manufacturing Practice）規格品を製造するMN治験薬工場が、ワクチンに用いられる病原性のある細菌やウイルス、遺伝子組み換え生物等の取り扱いを可能にするためのバイオセーフティ対策を整備した上で稼働しています。現在、量産化に向けた技術開発と並行して、モデル動物を用いたフィージビリティスタディ（実現可能性を検討する研究）を実施しながら事業提携を模索しています。
当社グループでは、自己投与可能なワクチンMN製剤が、パンデミック発生時の医療体制堅持や医療インフラ未整備地域での公衆衛生向上に貢献できるものと確信しており、実用化に向けた研究開発に取り組んでいます。

上述した開発候補品以外にも、製薬会社等と共同で、あるいは当社グループ独自で医薬品等の製剤開発を進めています。

当社の経皮製剤技術について

経皮吸収型医薬品には、嚥下障害等で経口投与が困難な患者にも投与可能、ファーストパスエフェクトを受けない、薬物の血液中の濃度を一定に保ち効果を持続させ易い、注射剤と異なり投与時に痛みを感じない等の様々な利点があります。疾患別に見ると、昨今の潮流として、疼痛治療用薬剤に加え、アルツハイマー病やうつ病のような精神疾患系薬剤においても、QOL及び服薬アドヒアランスの向上（飲み忘れ等の防止）に寄与する経皮吸収型製剤が、アンメット・メディカルニーズに応える形で開発及び市場投入されています。
一方、皮膚は人体にとって外界からの異物の侵入に対する第一バリアであり、分子量が小さい、脂溶性が高い、融点が低い等の、皮膚から浸透し易い特定の

１ 【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】
 文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末において、当社グループが判断したものであります。
(1) 創薬パイプラインの開発推進
創薬パイプライン型ベンチャーである当社グループにおいては、創薬パイプラインの開発を一歩一歩進めて開発アセットの価値を高めていくことが、当社企業価値を最大化する唯一の道筋と考えています。
2025年においては、株式会社デ・ウエスタン・セラピテクス研究所と共同開発を行っていた＜MRX-5LBT：帯状疱疹後の神経疼痛治療薬（リドカインテープ剤）”Bondlido”＞がFDAから販売承認を取得しました。当社の米国第一号製品として、2026年後半より販売開始予定です。また、＜MRX-4TZT：痙性麻痺治療薬（チザニジンテープ剤）＞については、第２相試験の開始が予定より遅延しましたが2025年12月に開始しました。また、＜MRX-7MLL：アルツハイマー治療薬（メマンチン貼付剤）＞については経皮浸透性と皮膚安全性を両立させる目途が立たず、開発を断念しました。

2026年においては、以下の開発進展を予定しています。
 ●　MRX-4TZT：多発性硬化症による痙縮患者を対象とした臨床第２相試験の結果判明（2026年第４四半期）
 ●　Alto-101：統合失調症患者に対する臨床第２相試験の結果判明（2026年第１四半期）

(2) 製薬会社等とのパートナーシップの構築
当社グループは研究開発投資が先行する創薬パイプライン型ベンチャーであることから、製薬会社等との事業提携も重要課題であると認識しています。各開発パイプラインや基盤技術の一部について、開発権や販売権のライセンスアウトを通じて、win-winの関係を構築できるパートナーから収益を得て、財務基盤の強化、持続的な企業成長を図っていく方針です。
「MRX-5LBT “Bondlido”」の新薬承認取得に続く販売パートナーとの提携、「MRX-4TZT」のP2試験成功に続く事業提携が、引き続き重要な経営課題であります。

(3) 開発資金の確保
当社グループは研究開発投資が先行する創薬パイプライン型ベンチャーであることから、中長期的成長に向けて、創薬パイプラインの開発アセットとしての価値を高めていくための開発資金の確保も重要課題であると認識しています。当連結会計年度においては、第32回新株予約権（行使価額修正条項付）の発行・行使による新株発行により、開発資金を確保することができました。今後も、適時適切な財務活動による資金調達を実施して開発資金を確保し、開発アセットの価値向上を通じて企業価値向上を図っていく方針です。

(4) 人材の採用・育成、企業風土の醸成
当社グループの事業活動は、医薬品業界における豊富な経験を有する経営陣及び研究開発人員により運営されているものの、事業を推進する各部門の責任者及び少数の研究開発人員に強く依存するところがあります。当社が持続的な成長を果たすためには、人的陣容強化が欠かせないと認識しており、常に優秀な人材の確保と育成に努めています。また、研究開発推進の背骨となる多様性とチャレンジ精神を尊重する企業風土を培い続けていく所存です。

(5) 内部統制の強化
当社グループでは、企業規模・業容に応じた内部管理体制を整備し機能させることが重要であると考えています。業務執行の妥当性や効率性のチェック機能を有効に働かせ、取締役（監査等委員である取締役を除く）５名、取締役（監査等委員）4名（うち、社外取締役４名）及び従業員21名の小規模組織（2025年12月末現在）に応じた内部管理体制を敷いています。

３ 【事業等のリスク】
有価証券報告書に記載した事業の状況、経理の状況等に関する事項のうち、経営者が連結会社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に重要な影響を与える可能性があると認識している主要なリスクは、以下のとおりであります。
当社グループはこれらのリスクの発生の可能性を十分に認識した上で、発生の回避及び発生した場合の適切な対応に努める方針ですが、当社株式に関する投資判断は、以下の事項及び本項以外の記載も併せて、慎重に検討した上で行われる必要があると考えます。また、これらは投資判断のためのリスクを全て網羅したものではなく、更にこれら以外にも様々なリスクを伴っていることにご留意頂く必要があると考えます。
なお、文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において当社グループが判断したものであります。

Ⅰ. 医薬品の研究開発、医薬品業界に関するリスクについて
(1) 新薬開発の不確実性
医療用医薬品の開発には多額の研究開発投資と長い時間を要しますが、臨床試験で有用な効果を発見できないこと等により研究開発が予定通りに進行せず、開発の延長や中止の判断を行うことは稀ではありません。また、日本国内はもとより、海外市場への展開においては、各国の薬事関連法規等の法的規制の適用を受けており、新薬の製造及び販売には各国別に厳格な審査に基づく承認を取得しなければならないため、有効性、安全性、及び品質等に関する十分なデータが得られず、予定していた時期に上市ができず延期になる、または上市を断念する可能性があります。これは当社グループのパイプラインを他社にライセンスアウトした場合も同様であり、当社グループが研究開発を行った医療用医薬品候補及び他社にライセンスアウトした医療用医薬品候補の上市が延期または中止された場合、当社グループの業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。
当該リスクの対応策として、当社グループでは、自社グループの研究開発機能を進化発展させるとともに、他の製薬企業、バイオベンチャー企業、大学等の研究機関との提携、共同研究・共同開発により、パイプラインの拡充及び複線化に努めています。経営資源の制約（資金、社員数等）によってパイプライン数の上限はありますが、「当社グループのリスク・リターン（６ページ）」に記載しておりますように、複数の開発パイプラインで、成功確率の大小、成功時収益の大小を評価の主軸とした開発パイプライン・ポートフォリオを構成することにより、当社グループ全体としてのリスクを一定程度低減させつつ、大きな成功を目指しています。
(2) 薬事関連法規等の規制
当社は「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（以下「医薬品医療機器等法」という）」等の薬事関連法規の厳格な規制を受けており、事業活動の遂行に際して以下のとおり許認可等を受けています。

許認可等の
名称及び所管官庁

許認可等の内容
及び有効期限

主な許認可取消
又は業務停止事由

第二種医薬品製造販売業許可証
所管官庁：厚生労働省、香川県

医薬品医療機器等法第12条第１項の規定により許可された第二種医薬品製造販売業者であること。
有効期限：2029年２月８日
（５年毎の更新）

医薬品医療機器等法その他薬事に関する法令若しくはこれに基づく処分に違反する行為があったとき、又は役員等が欠格条項に該当したとき（医薬品医療機器等法第75条第１項）

これらの許認可等を受けるための諸条件及び関連法令の遵守に努めており、現時点において当該許認可等が取り消しとなる事由は発生していません。しかし、法令違反等によりその許認可等が取り消された場合には、規制の対象となる製品を回収し、またはその販売を中止することが求められる可能性及び対象事業を継続できない可能性があり、当社グループの運営に支障をきたし事業活動に重大な影響を及ぼす可能性があります。
また、将来において各国薬事法等の諸規制に大きな変化が生じた場合にも、同様に、当社グループの運営に支障をきたし事業活動に重大な影響を及ぼす可能性があります。
(3) 副作用発現、製造物責任
医薬品には、臨床試験段階から更には上市後以降において、予期せぬ副作用が発現する可能性があります。当社グループは、こうした事態に備えて、製造物責任を含めた各種賠償責任に対応するための適切な保険に加入しておりますが、最終的に当社グループが負担する賠償額の全てに相当する保険金が支払われる保証はありません。また、当社に対する損害賠償の請求が認められなかったとしても、製造物責任請求等がなされたこと自体によるネガティブ・イメージにより、当社グループ及び当社グループの製品に対する信頼に悪影響が生じる可能性があります。これら予期せぬ副作用が発現した場合、当社グループの財政状態及び経営成績に重大な影響が及ぶ可能性があるとともに、社会的信頼の失墜を通じて当社グループの事業展開にも深刻な影響を及ぼす可能性があります。
(4) 競合
医薬品業界は、国際的な巨大企業を含む国内外の数多くの企業や研究機関等による激しい競争状態にあり、その技術革新は急速に進んでいる状況です。これら競合相手との競争において必ずしも当社が優位性をもって継続できるとは限らず、研究、開発、製造及び販売のそれぞれの事業活動における競争の結果により、当社グループの業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。
当該リスクの対応策として、自社グループの研究開発機能を進化発展させるとともに、他の製薬企業、バイオベンチャー企業、大学等の研究機関との提携、共同研究・共同開発により、最新の技術革新の取り込み及び協働による競争優位性の確保に努めてまいります。
(5) 医療費抑制策
当社グループの最重要ターゲット市場である米国において、MFN（Most Favored Nation：最恵国待遇）政策による先発医薬品への価格引下げ圧力のほか、低価格のジェネリック医薬品の使用促進も進んでいます。また、我が国においても、政府は増え続ける医療費に歯止めをかけるため、医療費の伸びを抑制していく方針を示しており、定期的な薬価引き下げをはじめ、ジェネリック医薬品の使用促進等が進んでいます。今後の医療費政策の動向が当社グループの業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。

Ⅱ．事業遂行上のリスクについて
(1) パイプライン・製品に関する収益の不確実性
当社グループでは、当社製剤技術により製剤開発した複数の医薬品候補製剤（開発パイプライン）を製品化（医薬品としての製造販売承認取得）に向け臨床開発等を行っておりますが、製品上市前の収益として、各開発パイプラインのライセンスアウトによる契約一時金や開発の進捗に応じた所定の成果達成に基づくマイルストン収益を見込んでいます。この発生時期はライセンス交渉や開発の進捗に依存した不安定で予測困難なものであり、ライセンス交渉や開発に遅延が生じた場合、あるいは臨床試験等において期待される結果が確認できなかった場合には、当社グループの業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。
当該リスクの対応策として、経営資源の制約（資金、社員数等）によってパイプライン数の上限はありますが、「当社グループのリスク・リターン（６ページ）」に記載しておりますように、複数の開発パイプラインで、成功確率の大小、成功時収益の大小を評価の主軸とした開発パイプライン・ポートフォリオを構成して収益源（候補）を複線化することにより、当社グループ全体としてのリスクを一定程度低減させつつ、大きな成功を目指しています。
(2) 小規模組織、少数の事業推進者への依存、業務委託及び提携先への依存
当社グループは、取締役（監査等委員である取締役を除く）５名、取締役（監査等委員）４名（うち、社外取締役４名）及び従業員21名の小規模組織(2025年12月末現在)であり、現在の内部管理体制はこのような組織規模に応じたものとなっています。今後、業容拡大に応じて内部管理体制の拡充を図る方針です。
また、当社グループの事業活動は、現経営陣、各部門の責任者及び少数の研究開発人員に強く依存するところがあります。そのため、常に優秀な人材の確保と育成に努めていますが、人材確保及び育成が順調に進まない場合、並びに人材の流出が生じた場合には、当社グループの事業活動に支障が生じ、当社グループの業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。
加えて、当社グループでは、研究開発、製造及び販売に関して、業務委託及び業務提携することにより、比較的少人数による事業推進を可能にしています。しかしながら、何らかの理由により、業務受託又は業務提携先との関係が解消された場合には、事業活動に支障をきたし、当社グループの業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。
(3) 知的財産権
当社グループでは研究開発をはじめとする事業展開において様々な知的財産権を使用しており、これらは当社所有の権利であるか、あるいは適法に使用許諾を受けた権利であるものと認識しています。
しかし、当社が保有している現在出願中の特許が全て成立する保証はありません。また、特許が成立した場合でも、当社の研究開発を超える優れた研究開発により、当社の特許に含まれる技術が淘汰される可能性は常在しています。当社の特許権の権利範囲に含まれない優れた技術が開発された場合には、当社グループの業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。
また、当社グループでは他社の特許権の侵害を未然に防止するため特許調査を実施しており、これまでに、当社グループの開発パイプラインに関する特許権等の知的財産権について第三者との間で訴訟が発生した事実はありません。しかし、当社グループのような研究開発型企業にとって知的財産権侵害の問題を完全に回避することは困難であり、第三者との間で知的財産権に関する紛争が生じた場合には、当社グループの業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。
当該リスクの対応策として、当社グループでは知的財産権に関する豊富な知識、経験を有する専門人材を雇用してその任に当たらせ、特許権を含む知的財産権を適切に管理しております。また、取締役会において毎月、特許権の申請・取得状況について知財担当の専門人材の詳細な説明による継続的なモニタリングを行うことで、リスクの回避と影響の低減を図っております。

Ⅲ．業績等に関するリスクについて
(1) 社歴の浅さ
当社は2002年１月に設立された社歴の浅い企業であり、医薬品業界における豊富な経験を有する経営陣及び研究開発人員により運営されているものの、今後、未だ経験していない事業上のトラブルが発生する可能性は否定できず、将来の不確実要因も多いと考えられます。
(2) マイナスの繰越利益剰余金の計上
当社グループは、医薬品の研究開発を主軸とするベンチャー企業です。医薬品の研究開発には多額の初期投資を要し、その投資資金回収も他産業と比較して相対的に長期に及ぶため、ベンチャー企業が当該事業に取り組む場合は、一般的に期間損益のマイナスが先行する傾向にあります。当社グループも創業以来継続的に営業損失及び親会社株主に帰属する当期純損失を計上しています。
当社グループは、複数のパイプラインの開発を推し進めることにより、将来の利益拡大を目指しています。しかしながら、設立以来親会社株主に帰属する当期純損失を計上しており、将来において計画通りに親会社株主に帰属する当期純利益を計上できない可能性もあります。また、当社事業が計画通りに進展せず親会社株主に帰属する当期純利益を獲得できない場合には、繰越利益剰余金がプラスとなる時期が著しく遅れる可能性があります。
(3) 収益計上が大きく変動する傾向
当社グループは、上市済み製品による売上を計上しているもののその額は微々たるものであり、当社グループの売上高は、現在開発中のパイプラインのライセンスアウト時の契約一時金及び開発進捗に伴うマイルストン収入に大きく影響されるため、過年度の売上高、親会社株主に帰属する当期純利益（損失）は不安定に推移しています。この傾向は、現在開発中のパイプラインが上市され安定的な収益基盤となるまで続くと見込まれます。
(4) 資金繰り
当社グループは、研究開発型企業として多額の研究開発資金を必要とし、また研究開発費用の負担により長期に亘って先行投資の期間が続きます。この先行投資期間においては、継続的に営業損失を計上し、営業活動によるキャッシュ・フローはマイナスとなる傾向があります。当社も営業キャッシュ・フローのマイナスが続いており、かつ現状では安定的な収益源を十分には有しておりません。
このため、先行投資期間においては、必要に応じて適切な時期に資金調達等を実施し、財務基盤の強化を図る方針です。当期においては、2025年４月に発行した第三者割当による第32回新株予約権の行使により、①MRX-4TZT：痙性麻痺治療薬（チザニジンテープ剤）の臨床第２相試験費用（治験薬製造等の準備費用を含む）②MRX-5LBT “Bondlido”の上市準備・承認維持費用③製剤開発を中心とした研究開発費用及び運転資金に要する費用としての資金を獲得しました。
当社グループでは、こうした方針を今後も継続していく予定ですが、将来的に必要なタイミングで資金を確保できなかった場合は、当社事業の継続に重大な懸念が生じる可能性があります。
(5) 為替変動リスク
当社グループの収入及び支出（計画を含む）には米国ドル建決済及び豪州ドル建決済が含まれていますが、特段の為替リスクヘッジは行っておりません。大幅な為替変動が生じた場合には、当社グループの業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。
(6) 調達資金使途
上場時の公募増資及びその後現在に至るまでの新株予約権の権利行使により調達した資金は、医薬品の研究開発を中心とした事業費用に充当する計画です。但し、新薬開発に関わる研究開発活動の成果が収益に結びつくには長期間を要する一方で、研究開発投資から期待した成果が得られる保証はなく、その結果、調達した資金が期待される利益に結びつかない可能性があります。

(7) 新株発行による資金調達
当社グループは際限ない成長意欲を有しており、将来の急速な事業規模の拡大に伴い、増資を中心とした資金調達を機動的に実施していく可能性があります。その場合には、当社の発行済株式数が増加することにより、１株当たりの株式価値が希薄化する可能性があります。
(8) ストック・オプション
当社は、当社取締役（監査等委員である取締役を除く）、取締役（監査等委員）、従業員、当社子会社従業員及び社外協力者の業績向上に対する意欲や士気を高め、また優秀な人材を確保する観点から、ストック・オプション制度を採用しています。当社取締役（監査等委員である取締役を除く）、取締役（監査等委員）、従業員、当社子会社従業員及び社外協力者に対して新株予約権の発行と付与を行っています。
2025年12月31日現在における当社の発行済株式総数は59,365,100株であり、これら新株予約権の権利が行使された場合は、新たに333,000株の新株式が発行され、当社の１株当たりの株式価値は希薄化する可能性があります。また、所定の業績達成基準が満たされた場合に行使可能な有償ストック・オプションが96,800個（9,680,000株）存在しております。
今後も優秀な人材の確保のため、同様のインセンティブ・プランを継続する可能性があります。従って、今後付与される新株予約権が行使された場合にも、当社の１株当たりの株式価値は希薄化する可能性があります。
(9) 配当政策
医薬品の研究開発には多額の初期投資を要し、その投資回収も長期に及ぶ傾向にあり、当社も創業以来継続的に営業損失及び親会社株主に帰属する当期純損失を計上しています。このような状況下においては、積極的な開発推進によって企業価値を高めることこそが、株主利益の最大化に繋がると考えています。
2025年12月期末においては、会社法の規定上、配当可能な財政状態にはありません。
株主への利益還元については重要な経営課題と認識しており、将来、現在開発中の新薬が上市され、その販売によって親会社株主に帰属する当期純利益が計上される時期においては、経営成績及び財政状態を勘案しながら、配当による利益還元の実施を検討したいと考えております。
(10) 継続企業の前提に関する重要事象等
当社グループは創薬ベンチャー企業です。
医薬品の研究開発には長期に及ぶ先行投資が必要であり、ベンチャー企業として医薬品の開発に取り組んでいるため、期間損益のマイ

(2) 【役員の状況】
①　役員一覧
男性7名　女性2名　（役員のうち女性の比率22.2％）

役職名

氏名

生年月日

略歴

任期

所有株式
数(株)

取締役
会長

松村 眞良

1944年９月７日

1968年４月

安井病院(現社団法人信和会京都民医連第二中央病院)勤務

1971年７月

帝國製薬株式会社入社

1973年２月

同社取締役

1975年２月

同社常務取締役

1988年２月

太田製薬株式会社(現日医工株式会社)代表取締役社長

1992年２月

帝國漢方製薬株式会社代表取締役社長

1992年７月

テイコクメディックス株式会社(現日医工株式会社)代表取締役社長

2000年９月

帝國製薬株式会社取締役副社長

2002年１月

当社設立代表取締役社長

2007年10月

IL Pharma Inc.取締役

2017年３月

当社代表取締役会長

2024年３月

当社取締役会長(現任)

(注)2

200,000

代表取締役
社長

松村 米浩

1970年９月10日

1996年９月

株式会社コーポレイトディレクション入社

2003年８月

当社取締役

2007年10月

IL Pharma Inc.取締役

2013年３月

当社専務取締役

2015年８月

MEDRX USA INC. president(現任)

2015年８月

IL Pharma Inc. president
当社代表取締役専務

2017年３月

当社代表取締役社長(現任)

2024年３月

MEDRX AUSTRALIA PTY LTD 取締役（現任）

(注)2,4

233,100

取締役
開発部長

秋友 比呂志

1961年４月13日

1987年４月

帝國製薬株式会社入社

2002年６月

当社入社

2003年８月

当社監査役

2005年３月

当社取締役(現任)

2012年６月

株式会社ケイ・エム トランスダーム取締役

2015年８月

MEDRX USA INC. 取締役(現任)

(注)2

14,800

取締役
研究部長

濱本 英利

1969年４月14日

1994年４月

帝國製薬株式会社入社

2002年１月

当社入社

2011年３月

当社取締役(現任)

(注)2

14,000

取締役
経営管理部長

藤岡 健

1967年７月５日

1992年４月

株式会社トーメン(現豊田通商株式会社)入社

1999年10月

公認会計士第二次試験合格

1999年10月

青山監査法人入社

2000年４月

中央監査法人と合併し中央青山監査法人に組織変更

2004年３月

公認会計士第三次試験合格

2004年５月

公認会計士登録

2004年８月

外務省大臣官房監察査察室出向

2006年９月

あらた監査法人(現PwC Japan 有限責任監査法人)入社

2008年８月

株式会社サイバー・コミュニケーションズ（現 株式会社 CARTA HOLDINGS）入社

2010年１月

同社財務経理部長

2015年３月

株式会社GSTV入社 取締役経理部長

2018年11月

当社入社

2019年１月

当社経営管理部長

2020年３月

当社取締役（現任）

2025年７月

MEDRX AUSTRALIA PTY LTD 取締役（現任）

(注)2

―

役職名

氏名

生年月日

略歴

任期

所有株式
数(株)

取締役
 （監査等委員）

岩谷 邦夫

1942年３月25日

1965年４月

武田薬品工業株式会社入社

1972年７月

タケダ・インドネシア株式会社マーケティング部長

1978年７月

武田フランス株式会社取締役

1988年２月

TAPファーマシューティカル執行副社長

1989年２月

武田フランス株式会社取締役副社長

1993年７月

武田薬品工業株式会社国際プロダクトマネジメント部長

2000年３月

北陸製薬株式会社(現アボットジャパン株式会社)代表取締役副社長

2001年３月

同社代表取締役社長

2003年２月

アボットジャパン株式会社取締役

2003年３月

クリングルファーマ株式会社代表取締役社長

2016年３月

当社取締役

2016年12月

クリングルファーマ株式会社取締役会長

2024年３月

当社取締役（監査等委員）（現任）

(注)1,3

1,000

取締役
 （監査等委員）

山崎 泰志

1972年４月17日

1996年10月

公認会計士第二次試験合格

1996年10月

監査法人トーマツ(現有限責任監査法人トーマツ)入所

2000年３月

公認会計士第三次試験合格

2001年４月

公認会計士登録

2016年９月

公認会計士・税理士鍋嶋明人事務所入所

2016年10月

税理士登録

2017年１月

当社仮監査役

2017年３月

当社監査役

2017年７月

税理士法人左光・鍋嶋会計　社員

2024年３月

当社取締役（監査等委員）（現任）

2025年10月

税理士法人左光・鍋嶋会計　代表社員（現任）

(注)1,3

―

取締役
 （監査等委員）

大城 紀子

1972年12月27日

1995年10月

スタンフォード大学医学部産婦人科　客員研究員

1998年４月

日本リーバ株式会社（現ユニリーバ・ジャパン）入社

2001年８月

ユニリーバ・南アフリカ出向

2005年12月

B-Bridge International, Inc. 入社

2008年４月

独立コンサルタント（主に製薬・バイオ企業へのコンサルティング）

2013年１月

米国公認会計士　ライセンス取得

2022年12月

The Mentholatum Company（ロート製薬グループ会社）入社（現任）

2024年３月

当社取締役（監査等委員）（現任）

(注)1,3,5

―

取締役
 （監査等委員）

森川 さち子

1977年５月13日

2003年10月

監査法人トーマツ(現有限責任監査法人トーマツ) 入所

2011年10月

税理士法人トーマツ(現デロイト トーマツ税理士法人) 入所

2011年10月

森川さち子公認会計士事務所 代表（現任）

2022年３月

香川県農業協同組合中央会 監事（現任）

2022年３月

香川県厚生農業協同組合連合会 監事（現任）

2024年３月

当社取締役（監査等委員）（現任）

2025年６月

株式会社香川銀行　取締役監査等委員（現任）

(注)1,3

―

計

462,900

(注) 1.監査等委員である取締役岩谷邦夫、山崎泰志、大城紀子及び森川さち子は、社外取締役であります。
2.取締役（監査等委員である取締役を除く）の任期は、2024年12月期に係る定時株主総会終結の時から１年以内に終了する事業年度のうち最終のものに関する定時株主総会終結の時までであります。
 3.監査等委員である取締役の任期は、2023年12月期に係る定時株主総会終結の時から２年以内に終了する事業年度のうち最終のものに関する定時株主総会終結の時までであります。
 4.代表取締役社長松村米浩は、取締役会長松村眞良の長男であります。
 5.大城紀子の戸籍上の氏名は増田紀子です。

2026年３月27日開催予定の第24期定時株主総会の議案（決議事項）として「取締役（監査等委員である取締役を除く）６名選任の件」及び「監査等委員である取締役３名選任の件」を提案しており、当該議案が承認可決されますと、当社の役員の状況は、以下のとおりとなる予定であります。

男性7名　女性2名　（役員のうち女性の比率22.2％）

役職名

氏名

生年月日

略歴

任期

所有株式
数(株)

取締役
会長

松村 眞良

1944年９月７日

1968年４月

安井病院(現社団法人信和会京都民医連第二中央病院)勤務

1971年７月

帝國製薬株式会社入社

1973年２月

同社取締役

1975年２月

同社常務取締役

1988年２月

太田製薬株式会社(現日医工株式会社)代表取締役社長

1992年２月

帝國漢方製薬株式会社代表取締役社長

1992年７月

テイコクメディックス株式会社(現日医工株式会社)代表取締役社長

2000年９月

帝國製薬株式会社取締役副社長

2002年１月

当社設立代表取締役社長

2007年10月

IL Pharma Inc.取締役

2017年３月

当社代表取締役会長

2024年３月

当社取締役会長(現任)

(注)2

200,000

代表取締役
社長

松村 米浩

1970年９月10日

1996年９月

株式会社コーポレイトディレクション入社

2003年８月

当社取締役

2007年10月

IL Pharma Inc.取締役

2013年３月

当社専務取締役

2015年８月

MEDRX USA INC. president(現任)

2015年８月

IL Pharma Inc. president
当社代表取締役専務

2017年３月

当社代表取締役社長(現任)

2024年３月

MEDRX AUSTRALIA PTY LTD 取締役（現任）

(注)2.4

233,100

取締役
開発部長

秋友 比呂志

1961年４月13日

1987年４月

帝國製薬株式会社入社

2002年６月

当社入社

2003年８月

当社監査役

2005年３月

当社取締役(現任)

2012年６月

株式会社ケイ・エム トランスダーム取締役

2015年８月

MEDRX USA INC. 取締役(現任)

(注)2

14,800

取締役
研究部長

濱本 英利

1969年４月14日

1994年４月

帝國製薬株式会社入社

2002年１月

当社入社

2011年３月

当社取締役(現任)

(注)2

14,000

取締役
経営管理部長

藤岡 健

1967年７月５日

1992年４月

株式会社トーメン(現豊田通商株式会社)入社

1999年10月

公認会計士第二次試験合格

1999年10月

青山監査法人入社

2000年４月

中央監査法人と合併し中央青山監査法人に組織変更

2004年３月

公認会計士第三次試験合格

2004年５月

公認会計士登録

2004年８月

外務省大臣官房監察査察室出向

2006年９月

あらた監査法人(現PwC Japan 有限責任監査法人)入社

2008年８月

株式会社サイバー・コミュニケーションズ（現 株式会社 CARTA HOLDINGS）入社

2010年１月

同社財務経理部長

2015年３月

株式会社GSTV入社 取締役経理部長

2018年11月

当社入社

2019年１月

当社経営管理部長

2020年３月

当社取締役（現任）

2025年７月

MEDRX AUSTRALIA PTY LTD 取締役（現任）

(注)2

―

役職名

氏名

生年月日

略歴

任期

所有株式
数(株)

取締役

岩谷 邦夫

1942年３月25日

1965年４月

武田薬品工業株式会社入社

1972年７月

タケダ・インドネシア株式会社マーケティング部長

1978年７月

武田フランス株式会社取締役

1988年２月

TAPファーマシューティカル執行副社長

1989年２月

武田フランス株式会社取締役副社長

1993年７月

武田薬品工業株式会社国際プロダクトマネジメント部長

2000年３月

北陸製薬株式会社(現アボットジャパン株式会社)代表取締役副社長

2001年３月

同社代表取締役社長

2003年２月

アボットジャパン株式会社取締役

2003年３月

クリングルファーマ株式会社代表取締役社長

2016年３月

当社取締役

2016年12月

クリングルファーマ株式会社取締役会長

2024年３月

当社取締役（監査等委員）

2026年３月

当社取締役（現任）

(注)1,3

1,000

取締役
 （監査等委員）

山崎 泰志

1972年４月17日

1996年10月

公認会計士第二次試験合格

1996年10月

監査法人トーマツ(現有限責任監査法人トーマツ)入所

2000年３月

公認会計士第三次試験合格

2001年４月

公認会計士登録

2016年９月

公認会計士・税理士鍋嶋明人事務所入所

2016年10月

税理士登録

2017年１月

当社仮監査役

2017年３月

当社監査役

2017年７月

税理士法人左光・鍋嶋会計　社員

2024年３月

当社取締役（監査等委員）（現任）

2025年10月

税理士法人左光・鍋嶋会計　代表社員（現任）

(注)1,3

―

取締役
 （監査等委員）

大城 紀子

1972年12月27日

1995年10月

スタンフォード大学医学部産婦人科　客員研究員

1998年４月

日本リーバ株式会社（現ユニリーバ・ジャパン）入社

2001年８月

ユニリーバ・南アフリカ出向

2005年12月

B-Bridge International, Inc. 入社

2008年４月

独立コンサルタント（主に製薬・バイオ企業へのコンサルティング）

2013年１月

米国公認会計士　ライセンス取得

2022年12月

The Mentholatum Company（ロート製薬グループ会社）入社（現任）

2024年３月

当社取締役（監査等委員）（現任）

(注)1,3,5

―

取締役
 （監査等委員）

森川 さち子

1977年５月13日

2003年10月

監査法人トーマツ(現有限責任監査法人トーマツ) 入所

2011年10月

税理士法人トーマツ(現デロイト トーマツ税理士法人) 入所

2011年10月

森川さち子公認会計士事務所 代表（現任）

2022年３月

香川県農業協同組合中央会 監事（現任）

2022年３月

香川県厚生農業協同組合連合会 監事（現任）

2024年３月

当社取締役（監査等委員）（現任）

2025年６月

株式会社香川銀行　取締役監査等委員（現任）

(注)1,3

―

計

462,900

(注) 1.岩谷邦夫、山崎泰志、大城紀子及び森川さち子は、社外取締役であります。
2.取締役（監査等委員である取締役を除く）の任期は、2025年12月期に係る定時株主総会終結の時から１年以内に終了する事業年度のうち最終のものに関する定時株主総会終結の時までであります。
 3.監査等委員である取締役の任期は、2025年12月期に係る定時株主総会終結の時から２年以内に終了する事業年度のうち最終のものに関する定時株主総会終結の時までであります。
 4.代表取締役社長松村米浩は、取締役会長松村眞良の長男であります。
 5.大城紀子の戸籍上の氏名は増田紀子です。

②　社外役員の状況
当社の社外役員は、監査等委員である取締役４名であります。
岩谷邦夫は、長年にわたる製薬業界と企業経営における豊富な経験を有しております。
山崎泰志は、公認会計士・税理士として企業会計及び税務に精通しております。
大城紀子は、製薬・バイオ業界及び独立コンサルタントとしての豊富な経験を有しております。
森川さち子は、公認会計士として企業会計及び税務に精通しております。
社外役員と当社の間には、人的関係、資本的関係又は取引関係その他の利害関係はありません。
なお、当社では、社外役員を選任するための独立性に関する基準及び方法について特に定めておりませんが、社外取締役の選任に際しては当社と利害関係がなく、かつ専門的知識及び豊富な経験を有しており、高い経営監視・監査機能が発揮できるかどうかを重視しております。

③　社外取締役による監督又は監査と内部監査、監査等委員会における監査及び会計監査との相互連携並びに内部
 統制部門との関係
　社外役員は、取締役会又は監査等委員会等を通じて、監査等委員会による監査、内部監査及び会計監査の報告を受けるとともに、必要に応じて適宜打合わせを行い、相互連携を図っております。

２ 【沿革】
2002年１月 生活様式の多様化及び未曾有の高齢化社会に即応した、新しい剤型の医薬品を開発する医薬品製剤開発企業として、香川県東かがわ市に株式会社メドレックスを設立
2005年４月 第一種医薬品製造販売業許可(許可番号37A1X00003)及び第二種医薬品製造販売業許可(許可番号37A2X00006)を取得
2005年８月 褥瘡・皮膚潰瘍治療剤ヨードコート軟膏を上市
2007年８月 本社移転（東かがわ市松原から東かがわ市西山へ）
2007年10月 米国での臨床開発を目的とした子会社（IL Pharma Inc.）を米国マサチューセッツ州に設立
2013年２月 東京証券取引所マザーズへ上場
2015年４月 米国での臨床開発を目的とした子会社（MEDRX USA INC.）を米国カリフォルニア州に設立
2015年10月 子会社管理の一元化及び効率化のため、IL Pharma Inc.をMEDRx USA INC.に吸収合併
2022年４月 東京証券取引所の市場区分の見直しにより、マザーズ市場からグロース市場に移行
2024年３月 豪州での臨床開発を目的とした子会社（MEDRX AUSTRALIA PTY LTD）を豪州ヴィクトリア州に設立
2025年９月 帯状疱疹後神経疼痛治療薬Bondlidoの販売承認を米国FDAから取得