Heartseedは何で稼いでいる？

３【事業の内容】

　当社はiPS細胞由来の心筋細胞の微小組織（心筋球）を心臓に移植する治療法である「心筋再生医療」を確立し、重症心不全患者さんに貢献することを目的として事業活動を行っております。なお、当社の事業セグメントは、医薬品事業の単一セグメントであるため、セグメント情報の記載を省略しております。

(１）事業の特徴

①　概要

　当社が日本で開発中の治療法は「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律」（以下、「薬機法」という。）における再生医療等製品に該当し、日本政府は再生医療等製品の開発・承認期間の大幅な短縮を可能にした法律を世界に先駆けて制定するなど、実用化に向け国を挙げて全面的に後押しをしています。当社は、iPS細胞から作製した心筋細胞を重症心不全患者の心臓の中に移植する世界初の心筋再生医療を実現すべく、本制度を活用した条件及び期限付承認を取得することを目指して開発を進めております。当社のリードパイプラインであるHS-001の、現在進行中の治験（後述）は、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）ウェブサイト上（https://www.pmda.go.jp/review-services/trials/0019.html　※本書提出日現在にて記載確認）にて、国内開発の最終段階である治験で終了後承認申請が見込まれる治験（「主たる治験」）として届け出ております。

　他家iPS細胞由来心筋球については、現在進行中の治験の承認後は、事業パートナーであるグローバル大手製薬企業のノボノルディスク　エー・エスと共にグローバル市場への展開を取り組んでいく方針です。

②　対象疾患について

　心臓は標準的なヒト成人の心臓ではおおよそ250-350gといわれていますが、心臓全体として筋肉の塊のような構造をしており、体全体に血液を循環させるポンプの役割をしています。日本医師会によると、心臓によって１分間で合計約５Lの血液量が全身に循環され、心臓の拍動の回数は１日約10万回、一生の間には40億回以上も打ち続けることになります（日本医師会website　https://www.med.or.jp/forest/check/05_02.html　※本書提出日現在にて記載確認）。心臓の拍動を支えるのが心筋細胞ですが、ヒトは壊死した心筋を元に戻す自己再生能力を持っていないため、加齢や疾患などによるダメージなどで心臓の筋肉量は徐々に低下をしていき、結果、心拍出量は低下していきます。

　心臓の収縮能力や拡張能力が低下するなどの原因により、心拍出量が低下し、その拍出量の低下を補うために心臓が拡大し、その結果、肺などの臓器うっ血や呼吸困難、運動能力の低下をきたす症候群が、心不全です。様々な心臓疾患の病状の進行により起こる終末像とも言え、心不全を引き起こす代表的な原因として、虚血性心疾患（心筋梗塞など）、高血圧、心臓弁膜症、心筋炎、不整脈等心臓や循環器に起因するものに加えて、糖尿病や肺気腫などの他臓器に関連するもの、心臓が生まれつき正常でない先天性心疾患など数多くの病態が存在します。急性期のショックと、慢性的な病態進行が混ざりながら病態が悪化していきます。心不全では、上記の自覚症状が慢性的に継続しながら病態が進行していった結果、最悪の場合は死に至る可能性もあります。（図１）

（図１）心不全の病状進行：虚血状態から心筋壊死へ

　世界保健機関（WHO、Fact Sheets、2021年６月）によると、心不全を含む循環器系疾患は世界の死因の第一位で、2019年には約1,800万人が命を落としています。中でも心不全は生存率が低い疾患で、患者数も増加を続けており、画期的な治療方法の開発が強く望まれています。心不全患者数は2017年時点で世界に約6,500万人とされ（N.L. Bragazzi et al., ESC European Journal of Preventive Cardiology 2020）、米国では2012年に約650万人だったのが2030年には800万人以上に増加すると予測されています（Benjamin, Circulation 2017）。日本でも2005年に約100万人だった患者数が、2020年時点で約120万人、2030年には約130万人に増加すると予測されています（Okura, Circulation J 2008）。この患者数の増加は、高齢者の増加と医療技術の高度化により一命をとりとめるケースが増えたことが一因で、入院患者数や医療費の増大から「心不全パンデミック」と呼ばれるほどに、大きな社会問題となっています。

　また、心不全による死亡者数は、米国では2004年に28万人であったものが、2022年の調査によると45万人まで増えております。（Adler, Circulation 2009、及びCDC website https://www.cdc.gov/heart-disease/about/heart-failure.html　※本書提出日現在にて記載確認）。日本でも2020年には、悪性新生物（がん）のうち死亡数の最も多い肺がんより多い約９万人が心不全で亡くなっています。循環器系疾患で急性心筋梗塞、脳梗塞の死亡者数は減少している一方で、心不全による死亡者数は増加の一途をたどっています（図２、厚生労働省　令和４年(2022年)人口動態統計から当社作成）。

（図２）国内年度別死因別死亡者数（人）

③　既存の治療法について

　心不全発症前の治療としては冠動脈閉塞に対するカテーテル術、心不全発症後の病態改善のための治療法としては、心臓の負担を下げるための運動療法や薬物治療など、急性・慢性心不全診療ガイドラインに則して数多くの治療法が整備されておりますが、いずれも対症療法に留まっております。特に近年新薬が登場している薬物治療においても、複数種類の医薬品を組み合わせて、それぞれ最大用量の処方が推奨されるものの、血圧を下げる方向の薬が多いことから併用が難しかったり、患者さんの病態の都合上低用量でしか処方できなかったりと、課題があります。心不全の経過は多くの場合、慢性・進行性であるが故に、急性増悪が繰り返し発生することによって重症化していくことから、こうした対症療法を進めていたとしても、病態コントロールが出来ない場合は結果として、ステージC（心不全ステージ）からステージD（治療抵抗性心不全ステージ）へと進展していきます。

　最も症状が進行したステージDの心不全患者さんの病態は厳しく、５年生存率は多くのがんよりも下回る20％程度であり（Amar, Circulation 2007）、重症心不全の根治的な治療法は心臓移植しかありません。心臓移植は世界中で慢性的なドナー不足が続いています。国内では特に深刻で、1997年に「臓器移植に関する法律」が施行され20年以上経つにもかかわらず、日本心臓移植研究会報告によると過去10年平均でわずか50人程度、多い年でも80人程度に留まっています。心臓移植は65歳以下が対象となっていますが、平均待機期間が３年程度で５年以上待機しているケースもあり、移植登録ができるのは実質的には60歳までとなっています。

　心臓移植を待機している患者さん向けの一時的な治療法として、小型ポンプを体内に埋め込んで心臓の左心室につなげて血液循環を補助する補助人工心臓治療があり、近年では心臓移植件数が伸び悩む中、補助人工心臓を半永久的に使用するDestination Therapyという治療法が許可されております。しかしながら、補助人工心臓治療の適応となるには、様々な選択基準をみたす必要がある他、初回退院後６ヵ月程度の同居によるサポートが可能な介護者がいる体制が必須で、バッテリーや電源の管理をはじめとして、患者さんだけでなく支える家族や周囲の方の生活習慣にも大きな制限があります。また心臓移植や補助人工心臓は費用が高額でかつ、施術後も毎年高額な管理費用が必要であり、施術に踏み切ることのできる心不全患者さんは限られているのが実態です。このように、重症心不全は患者数が多く、死亡者数も多く、かつ新規治療法が強く求められる、アンメット・メディカル・ニーズの高い疾患です。

　他方、iPS細胞を用いた心筋再生医療は、心臓移植・補助人工心臓よりも多くの患者さんへの適用を目指すことができます。すなわち、心臓移植を待つ厳しい病態の患者さんへの適用のみならず、病態の早期段階での治療の選択肢としても、心機能の改善、悪化の阻止、病状進行を遅らせるなどの期待があります。多くの患者さんに適用可能になることが望まれております。（図３，図４）

（図３）当社治療法の概要

心筋細胞は生まれた後は細胞分裂をしないため、心筋梗塞等で一部が壊死してしまうと、その後再生する

ことがありません。根治には、残存心筋のパフォーマンスを改善させるだけでなく、根本的な原因である

減少した細胞量を補うことで、ポンプ機能を改善させ、拡大した心臓を縮小させることが必要になります。

当社の心筋補填療法は、再生心室筋を心臓壁に直接移植することで心筋を補填する治療法です。

（図４）国内重症心不全の治療法の比較（当社まとめ）

④　当社事業のバリューチェーン、パートナーについて

　当社事業におけるバリューチェーンは、研究、開発、製造、輸送、販売から構成されます。大学病院や公的研究機関等に加え企業等の開発パートナーとの共同研究等を通じて、心筋再生に関する最先端の研究を遂行しております。そしてこれら研究成果を、特許として出願することにより知的財産を形成しております。

　当社は他家iPS細胞由来心筋球による心筋再生医療の海外展開を視野に入れ、2021年５月に、デンマークに本社を置くグローバル大手製薬企業であるノボノルディスク　エー・エスと、全世界を対象とする独占的技術提携・ライセンス契約を締結いたしました。本契約は、HS-001やHS-005を含む他家iPS細胞由来心筋球（細胞株、投与方法、適応症は問わない）の、日本以外の全世界における臨床開発・製造・販売権をノボノルディスク　エー・エスへと付与する一方、国内では当社が製造販売権を保持して、両者共同で商業化（co-commercialize）し、日本国内事業に関する収益を50：50にてプロフィットシェアする事業提携スキームとなっております。これにより当社の事業収益は、日本国内で薬事承認後に取得する収益に加えて、導出に係る契約一時金（2021年に受領済）、日本及び海外の開発進捗に応じたマイルストン収入（一部受領済）、並びに海外での製品上市後のロイヤルティ収入及び販売マイルストン収入から構成されます。契約一時金及び各種マイルストン収入は、最大で合計598百万米ドルとなり、海外で販売開始後は、海外年間純売上高に応じて漸増する１桁後半～２桁前半パーセントのロイヤルティ収入も受領いたします。

　他家iPS細胞由来心筋球の日本国内の開発については、現在は当社単独で進めており、開発業務委託機関（CRO）である㈱リニカルの支援を得て治験実施中です。治験製品の製造については、製造開発受託機関（CDMO）である㈱ニコン・セル・イノベーションへ、また、心筋球や移植針などの移植デバイスの輸送は再生医療に実績のある㈱メディパルホールディングスの100％子会社であるSPLine（エスピーライン）㈱へ委託しております。（図５）

　なお、当社の保有する特許の実施権は、他家iPS細胞を用いるヒトへの治療用途に限ってノボノルディスク　エー・エスに付与されており、それ以外の領域である他家iPS細胞を用いるヒト以外の治療用途や研究用途、及び自家iPS細胞を用いる治療等については、当社が全世界での実施権を保持しております。

（図５）事業系統図

事業提携スキーム

販売提携スキーム

＜製薬企業とのパートナーリングにより発生する収入＞

契約一時金

共同研究やライセンス許諾時に一時金として得られる収入で、契約締結時に受領済。

マイルストン収入

開発マイルストン、承認マイルストンと販売マイルストンに分かれる。

ａ．開発マイルストン：

当社開発品の国内外の開発段階ごとに設定した目標を達成すると得られる一時金収入。

ｂ．承認マイルストン:

当社開発品の薬事承認を達成すると得られる一時金収入。

c. 販売マイルストン：

当社製品の海外上市後に、売上高に対する目標値（販売マイルストン）を達成するごと

に得られる一時金収入。

ロイヤルティ収入

当社製品が海外で上市された後に当該製品の売上高に対してあらかじめ契約によって設定した一定割合を得られる収入。

(２）技術及び開発品の特徴

　治療薬の開発は、技術の進化に伴って一般的に、体全体に効果を持つゆえに全身性の副作用が出てしまうものから、患部を局所的に治療ができる高い有効性と限定的な副作用が両立できるものへと進化しており、例えば抗がん剤であれば、化学療法が開発された後、分子標的薬が生まれ、現在では血液がん向けに患者自身の免疫を活用した細胞治療薬（CAR-T）が実現されています。心臓領域の治療法では、標準治療薬の開発が進んだ後、近年では、心不全の近接疾患である肥大型心筋症の治療薬として、心臓の筋肉の収縮・拡張をコントロールする医薬品が実現し、新たなブロックバスターになり得ると期待されております。

　再生医療によって心機能改善に取り組む技術開発においては、当社の代表取締役社長である福田惠一が1999年に骨髄間葉系幹細胞から心筋細胞の分化誘導に世界で初めて成功して以降、多くのグループや企業が世界中で試みており、実用化に至る製品も出てきました。しかしながら、それらの多くは、心筋細胞以外の細胞、例えば間葉系幹細胞や骨格筋芽細胞などを移植し、それらの細胞が出す分泌物が移植先の心機能の改善を促す間接的な治療アプローチ（パラクライン効果（※４））でした。

　他方、福田は慶應義塾大学における循環器内科医として、医薬品企業各社が進める心臓領域の様々な新薬治験に約30年にわたって携わり、心臓領域の治療法が全身性の標準療法から心筋自体に局所的に作用する医薬品に進化していくであろうイノベーションの方向性を経験しております。その中で、1999年の心筋細胞の分化成功以降、福田は、心筋細胞を患者の心臓に移植をして心機能の改善効果を得ようとする、さらに先進的な治療法の実現を一貫して目指し研究成果を積み上げて参りました。当社が開発するiPS細胞由来心筋球による治療法は、上述のパラクライン効果による心機能改善効果のみならず、移植した心筋球自体が患者さんの心筋の中に長期にわたって（マウスの寿命に近い移植後１年間まで確認）生着（※５）し成長することによって、患者さんの心臓に元来存在する心筋細胞と電気的に同調して拍動し、直接心臓に収縮力を生み出す物理的な効果を期待する治療法です。

　この直接的に心筋収縮力を回復させるようとする治療アプローチは、“Remuscularization（心筋補填療法）”と呼ばれております。細胞が定着して効果を発揮することが作用機序であり、移植した心筋細胞が長期間にわたり体内に残存するため、非臨床試験結果を積み上げて安全性を確認していくことが重要です。本手法を用いた開発を進める他社も存在しておりますが、当社は既に治験段階へ入っている世界的にも数少ない企業の１社となっております。（図６）

（図６）治療メカニズムの比較

※1：LVAD, Left Ventricular Assist Device（左室補助人工心臓）

※2：分泌された物質が分泌した細胞の周囲の細胞や組織に直接作用すること

※3：STEM CELLS 2012;30:1196–1205, Pluripotent Stem Cell-Engineered Cell Sheets Reassembled with Defined Cardiovascular Populations Ameliorate Reduction in Infarct Heart Function Through Cardiomyocyte-Mediated Neovascularization, Masumoto, Matsuo, Yamamizu et al.

　当社が積み上げてきた独自の技術の詳細は、下記のとおりです。主に慶應義塾大学にて20年以上の歳月を積み上げ培った技術、知財、ノウハウを当社へと移管もしくは実施許諾を受ける形で活用しております。

①　他家iPS細胞由来心筋球と自家iPS細胞由来心筋球

　iPS細胞を用いた再生医療は、健

１【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】

　当社の経営方針、経営環境及び対処すべき課題等は、以下のとおりであります。

　なお、文中の将来に関する事項は、当事業年度末時点において当社が判断したものであります。

(１）経営環境

　日本では、再生医療の承認を後押しする仕組みや法制度が導入されており、国として再生医療の開発を支援している状況にあります。2014年11月には薬機法が改正され、再生医療等製品では、有効性が推定され安全性が確認されれば、条件及び期限付きで特別に早期に承認できる仕組みが導入されました。また、2015年４月には、「画期性」「対象疾患の重篤性」「極めて高い有効性」「世界に先駆けて日本で申請」を満たす臨床開発中の医薬品及び医療機器に対して、審査期間の早期化や当局との事前相談に関する優先的支援などを提供する「先駆け審査指定制度」が試行的に運用開始されました。その後、2019年11月には更に薬機法が改正され、恒常的な活用のために「先駆的医薬品等指定制度」として法制化されています。革新的な医薬品に対する臨床開発上の優遇措置を、日本政府は強化しています。

　このような環境のもとで、2014年以降13品目の再生医療等製品が日本において承認されています。そのうち2022年には、角膜上皮幹細胞疲弊症に向けた細胞シートに加え、難治性の多発性骨髄腫向けの製品、合計２品目が承認されています。iPS細胞を活用した再生医療等製品の開発においても、まだ承認事例はないものの、国内では、国立研究開発法人理化学研究所が2014年に世界で初めてiPS細胞を使う臨床研究を実施したほか、2018年には京都大学がパーキンソン病患者さんに対してiPS細胞を使った治療の医師主導治験、2019年には指定国立大学法人大阪大学（以下「大阪大学」という。）がiPS細胞から作製した角膜上皮細胞シートの臨床研究、2020年には重症心不全患者さんに対して大阪大学がiPS細胞から作製した心筋シートの医師主導治験、2021年には慶應義塾大学が脊髄損傷患者に対するiPS細胞由来神経前駆細胞の臨床研究、さらには2022年に京都大学においてiPS細胞由来HLAホモ型血小板の企業治験が実施されるなど、治療法の確立に向けて臨床開発が進んでいます

(２）経営方針・経営戦略

　当社は、世界の死因の第一位を占める心臓病に焦点を当て、「再生医療で心臓病治療の扉を開く」ことをミッションとして重症心不全の抜本的治療法の開発を進めております。当社の心筋再生医療は、これまでの細胞治療とは一線を画す、弱まった心臓を再生心筋で置き換える、”Remuscularization（心筋補填療法）”と呼ばれるものです。投与した心筋細胞が患者さんの心臓の中に生着して長期間機能することを期待する治療法であるがゆえに、投与細胞の製造には高い安全性が要求され、サイエンス・技術面での参入障壁が非常に高い領域ともいえます。当社は、本領域の治療法として非臨床試験を完了させ患者投与での検証に入っている世界的にも先駆的な事例となっております。

　このような競争環境の中で、まず現在実施中のLAPiS試験を完了させて、HS-001において日本での条件及び期限付き承認を目指して販売収益が上がる体制にすること、同時により低侵襲な手法であるカテーテル投与によるHS-005の開発を当社のグローバルパートナーであるノボノルディスク　エー・エスと進め、重症心不全に苦しむ日本の患者さんのみならず、世界の患者さんにも当社の心筋再生医療を届けることを目指しております。

(３）経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標

　当社は現在、研究段階の企業であり販売承認を取得した製品群を保有しておらず、また、開発段階の進捗によりノボノルディスク　エー・エスから取得する開発マイルストン収入が売上高に計上されてはおりますが不確実性が高いため、目標となる経営指標等は定めておりません。そのため、現段階においては、リードパイプラインを中心とした早期の上市を目指し、研究開発及び臨床試験の進捗状況及び研究開発資金と費用のバランス等を注視しながら、事業を推進しております。

(４）優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題

① 臨床応用の加速

＜HS-001について＞

当社は、虚血性心疾患者さんを対象としたLAPiS試験を独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）に受理された治験計画に基づき、治験参加施設における患者さんのリクルートメントを継続しております。委託先や治験参加施設との連携を強化し本治験の着実な実行を図ってまいります。

＜HS-005について＞

2021年６月に発表しましたグローバル大手製薬企業であるノボノルディスク　エー・エスとの全世界を対象とする独占的技術提携・ライセンス契約を基に、海外市場向け導出品として主に活用される想定である低侵襲的投与手法の開発などを進めてまいります。

② 中長期的事業基盤構築に向けた取り組み

大量生産を目的とした製造技術開発に加えて、当社が保有するプラットフォーム技術・知財に関する他社との提携などを進めることで、将来収益の極大化に向けた事業基盤を固め、世界市場においても競争力の獲得を図っていく方針であります。

③ 財務基盤の強化

当社は、リードパイプラインであるHS-001での早期収益化を目指す中、2024年10月末時点の現預金残高は5,297,166千円、純資産額は6,623,249千円です。中長期的に事業を拡大していくために資金を外部から調達する必要があることから、今後も一層の事業の促進と並行して株式市場からのみならず、銀行からの融資、補助金等を通して、研究開発に必要な資金調達の多様化を図り、財務基盤の強化を進めてまいります。

④ 組織体制の整備及び人材育成

持続的な成長と中長期的な企業価値向上のため、優秀な人材を確保し定着を図るべく、組織体制を整備し、従業員のモチベーションの維持・向上に努めていくとともに、一人ひとりの従業員の能力開発や働きやすい環境を構築してまいります。

⑤ コーポレート・ガバナンス体制の強化

　持続的な成長と中長期的な企業価値向上のため、経営の公正性・透明性を確保するとともに、「内部統制に関する基本方針」に沿って内部統制を整備・運用すること、並びに、コンプライアンス・リスク管理委員会を中心として役職員が倫理・コンプライアンスに関して共通認識を保持し、公正で的確な意思決定を行う風土を醸成する仕組みの構築に加えて、透明性のある内部管理体制を整備・維持することで、内部管理体制の強化及びコーポレート・ガバナンスの充実に努めます。

３【事業等のリスク】

　当社の事業運営及び展開等について、リスク要因として考えられる主な事項を以下に記載しております。中には当社として必ずしも重要なリスクとは考えていない事項も含まれておりますが、投資判断上、もしくは当社の事業活動を十分に理解する上で重要と考えられる事項については、投資家や株主に対する積極的な情報開示の観点からリスク要因として挙げております。

　当社はこれらのリスクの発生の可能性を十分に認識した上で、発生の回避及び発生した場合の適切な対応に努める方針ですが、当社株式に関する投資判断は、以下の事項及び本項以外の記載もあわせて、慎重に検討した上で行われる必要があると考えます。

　また、当社は、再生医療等製品の開発を行っております。一般的に再生医療等製品を含む医薬品等の開発には長い年月と多額の研究費用を要し、パイプラインの開発が必ずしも成功するとは限りません。特に研究開発段階のパイプラインを有する製品開発型バイオベンチャー企業は、事業のステージや状況によっては、一般投資者の投資対象として供するには相対的にリスクが高いと考えられており、当社への投資はこれに該当します。

　なお、文中の将来に関する事項は、当事業年度末現在において当社が判断したものであり、将来下記に挙げたリスク以外で当社に関する重要なリスクが発生する可能性があります。また、当社はこれら事業等のリスクを認識した上で、発生の回避及び発生した場合の対応を図り事業活動を行っておりますが、このような諸策の成否には不確実性が存在します。

(１）技術革新及び競合に関するリスク（発生可能性：低、発生する可能性がある期間：中長期、影響度：大）

　再生医療分野及びiPS細胞等の分野では、世界中で研究競争が盛んに行われており、飛躍的な技術革新が短期間で進んでいます。今後、革新的な技術が開発された場合、既存技術の大幅な改善がされた場合、遺伝子治療等新規の治療法について技術革新が生じた場合及び新規参入等の状況によっては、従来の技術が陳腐化するリスクがあります。このため、当社は、大学や公的研究機関と連携し、最先端技術の開発に先行して取り組むとともに、常に最新の技術動向の把握に努めております。

　競合につきましては、大手企業を中心に、新興企業、研究機関等が増加傾向にあるほか、今後の市場拡大を見込み、参入機会を窺っている企業も存在すると思われます。このような競合相手が新たな技術を開発し、当社の技術を上回った場合、あるいは関連特許を取得した場合及び当社より先に上市した場合等には、当社の開発する製品の販売が行えない可能性、あるいは市場において他社が優位を確立しており、当社の製品のマーケティングが困難となる可能性または当社が事業計画において想定していた売上を達成できず、研究開発費用を賄うことができない等の可能性があります。かかる事象が生じた結果、当社の経営成績及び事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(２）再生医療ビジネスに関する想定外のリスク（発生可能性：低、発生する可能性がある期間：特定時期なし、影響度：中）

　当社は、「薬機法」等の関連法令に準拠し、再生医療等製品の臨床試験を進めてまいります。リードパイプラインであるHS-001は低用量では0.5億個、高用量では1.5億個の心筋細胞を投与するため、事前にサルや小動物を用いた非臨床試験において有効性及び十分な安全性マージンを確認して第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験（LAPiS試験）を開始しております。また、LAPiS試験開始後に開示した試験結果等においても、有効性及び安全性を示すデータを取得しております。しかしながら、今後LAPiS試験高用量移行後や、今後実施する心筋細胞に関連する治験において、事前に想定していなかったような予期せぬ安全性懸念が発生する可能性は現時点で完全には否定することはできません。また患者リクルーティングが難航することなどによる臨床試験の遅延、承認申請及び審査過程での遅延に加え、場合によっては臨床試験の中止や承認が得られず、製品の上市に至らないリスクがあるほか、臨床試験進捗の遅延や予期しない問題点への対応により研究開発費が見込みより増大するリスクがあります。各治験施設の責任医師や、関連するステークホルダーとの連携を密にするように心がけることなどでリスクの低減を図っておりますが、当社の製造する製品の上市や研究開発活動が当初の予定どおり進まない場合、当社が想定する売上や、マイルストン収入及びロイヤルティ収入の獲得が遅延・減少・喪失などする可能性があり、当社の経営成績及び事業展開に影響を及ぼす可能性があります。

(３）再生医療等製品に関連する法規制のリスク（発生可能性：低、発生する可能性がある期間：中長期、影響度：中）

　当社が規制を受けている再生医療等製品に関する法規制については、技術革新や想定外の事態の発生等に対応し、継続的に見直しがなされる可能性があります。当社が戦略的に依拠している薬機法による条件及び期限付承認制度に、審査期間の長期化、必要とされる臨床試験数の増加等の変更が生じて当社製品の上市時期または上市に必要な臨床開発に大きな変更がある場合や、当社の想定した内容での承認がなされない場合があります。また、日本では厚生労働省の薬価に対する考え方の見直しに伴い、薬価制度が変更になり、当社が将来想定している収益見通しに大きな影響がある可能性があります。医療費の引下げ圧力が年々強まる傾向にあることから、当社の製造する製品においても上市後の薬価に影響が生じる可能性があります。

　当社は、そうした見直しにいち早く対応すべく体制の整備に努めております。しかしながら、今後これらの法令等に重大な改廃があり当社の開発想定に影響がある場合には、研究開発進捗の大幅な遅延、研究開発費用の増大、あるいは当社が想定している製品価値よりも低い薬価となる可能性があります。かかる事象が生じた結果、当社の経営成績及び事業展開に影響を及ぼす可能性があります。

(４）条件及び期限付承認取得後のリスク（発生可能性：低、発生する可能性がある期間：中長期、影響度：大）

　日本では2014年11月の薬機法の改正に伴い、再生医療等製品にて有効性が推定され安全性が確認されれば、対象とする医療機関等の限定や追加の臨床試験等の条件を付し、承認に有効期限を設けることで早期に承認を取得できる条件及び期限付承認制度が導入され、当該制度の導入後多くの再生医療等製品が上市されております。そのため、当該制度によって可能な限り条件及び期限付承認を取得して開発中の再生医療等製品の早期実用化を目指すことを、当社では最重要戦略として位置付けて臨床開発を進めており、第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験（LAPiS試験）においても、当該制度の活用を念頭に置いての臨床試験デザインを立案しております。

　他方で、条件及び期限付承認制度では、通常の医薬品開発では承認申請時に求められる大規模臨床試験による安全性や有効性の確認を上市後に行うという制度要件となっています。そのため、当社再生医療等製品の条件及び期限付承認後には、一定期間にわたり製造販売後調査を課されることが予見されます。

　当社では各治験施設の責任医師や規制当局など関連するステークホルダーと連携しており、リスクの低減を図っておりますが、当該製造販売後調査の開始後、当社製品の有効性や安全性が不十分である場合、予期せぬ副作用が発生する場合、調査の結果に関する当社と当局との間の見解の相違が生じる場合、または要請された症例数や承認要件を満たせない場合には、本承認を取得できない可能性や条件及び期限付承認が取り消される等の可能性が存在しております。かかる事象が生じた結果、当社の経営成績及び事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(５）特定のパイプラインへの依存について（発生可能性：中、発生する可能性がある期間：特定時期なし、影響度：中）

　当社は、虚血性心疾患を原疾患とする心不全への適用を目指して、リードパイプラインであるHS-001を中心に現在複数のパイプラインを推進しているほか、新規のパイプラインの開発にも注力しております。当社は、HS-001での技術を基礎として、HS-001の拡張型心筋症への適用拡大及びHS-005の非臨床試験に向けての検討並びにヒト白血球抗原（HLA）の発現をなくした他家iPS細胞由来心筋球による治療プログラム（HS-030）の基礎研究を開始しております。将来的には、心筋再生医療の実現に向けた研究開発の過程で開発した高性能iPS細胞作製技術（H1foo）及び残存未分化iPS細胞の除去技術を用い、iPS細胞を用いた治療の可能性を心筋再生医療以外にも拡げることを期待しております。

しかし、これらの新規パイプラインについては、いずれも適用拡大の検討又は基礎研究の初期段階にあります。当社は上記のパイプラインや今後検討を開始する製品等について、製品化及び収益化に至るかは非常に不確実であり、仮に製品化が可能である場合においても、相当程度の期間及び費用を要するものと考えております。さらに技術的な困難、競合による開発の先行及び技術革新、法規制、当社の人材の不足並びにサプライチェーン構築の不確実性などの制約要因により、研究開発、非臨床試験、治験の実施並びに製品化及び収益化に当社が想定した以上に時間もしくは費用を要する可能性または想定した進捗及び成果が得られない可能性があると考えております。仮に研究開発に成功した場合であっても、臨床試験段階及び上市後において、予期せぬ品質問題や副作用等が発生する可能性があります。

　当社は、アカデミアとの連携や業界イベントへの参加を通じて、次世代再生医療技術に関する情報を継続的に収集し事業提携の機会を模索することなどによりリスクの低減を図っておりますが、これらの問題が生じた場合には、新規パイプラインによる収益が見込めなくなるほか、リードパイプラインであるHS-001への依存度が増し、HS-001の開発、治験の進捗及び販売等の状況の影響を強く受けることとなる結果、当社の経営成績及び事業展開に影響を及ぼす可能性があります。

(６）製造・輸送・販売体制の構築に関する不確実性について（発生可能性：中、発生する可能性がある期間：特定時期なし、影響度：中）

　当社は、研究開発活動において成果をあげることにとどまらず、その後の製造、輸送及び販売についても事業として展開していくことを視野に入れており、パートナー企業等とともに細胞の大量培養技術の開発等製造方法の確立に向けて注力しております。しかしながら、医薬品の開発には多種多様な技術が必要であるため、今後、何らかの理由で製造、輸送及び販売体制の構築等が困難になった場合には、臨床試験用や承認後の製品供給が遅れ、またこうした供給遅れに伴い、臨床試験の実施が中止・撤回されるリスクや構築した製造・輸送・販売体制を再構築する必要が生じるリスクが想定されます。

　また、特にサプライチェーンにおいて、製造場所、原材料または製造プロセスの変更が生じた場合、もしくは製造の為に提出していた各種データ及び当社体制などに関連する充分性や信頼性について当局が疑義を持つ場合など、当局から追加の説明及びデータの提出等を求められ、再度の非臨床試験及び臨床試験を求められる可能性や、臨床試験、承認申請、もしくは販売について、中止・撤回を要請される可能性もあります。

　さらに、販売承認後、先端的な技術を活用した製品であるがゆえに需給予測が困難な場合、想定していた投与や費用対効果が達成できない場合、新規性が高い製品であるがゆえに患者さんからの忌避感が当社の想定する以上である場合、国内外におけるプロモーション等営業活動に関する規制に違反し、訴訟や罰金の対象となる場合等には、想定していた売上計上につながらない可能性があります。

　当社では、製造拠点、原材料、輸送体制などサプライチェーンを担当して頂いている各企業様と連携しており、リスクの低減を図っておりますが、上記のリスクにより、当社の経営成績及び事業展開に対して影響を及ぼす可能性があります。

(７）他社からの原材料供給（発生可能性：低、発生する可能性がある期間：特定時期なし、影響度：大）

　再生医療等製品の開発や販売開始後の安定供給について、当社は多くの協力企業との取引によって、必要な原材料や資材等の調達を受けております。特に、製造プロセス中に用いる原材料や試薬、投与に活用する針やカテーテル等は代替性が乏しく、仮に代替品に変更できたとしても現状の開発スケジュールを大きく遅延させる可能性があります。この点、当社はそうした外注先と供給契約を締結し安定供給を確保できるように努めております。

　外注先の取引方針の変更、供給能力の低下もしくは品質の低下、または自然災害及びこれに起因する事象等により現在の外注先への委託が困難になった場合、当社は代替外注先探索などの対応を行います。しかし、適切な企業の発見が困難である可能性に加えて、仮に適切な企業を発見できたとしても製造体制再構築に相応の時間及び費用を要する場合、あるいは当社に不利な内容での契約締結を余儀なくされる場合等が発生した場合は、当社事業に大きな影響を及ぼす可能性があります。

(８）予期せぬ副作用及び製造物責任等の発生について（発生可能性：低、発生する可能性がある期間：特定時期なし、影響度：大）

　当社の開発品である再生医療等製品を含む製品には、臨床試験段階及び上市後においても、予期せぬ品質問題や副作用等が発生する可能性があります。

　そうした事態に備え、当社では、入念な製造方法の移管プロセスを経た上で、現在進捗中の臨床試験製品を再生医療等製品の製造や品質管理に実績のある製造開発委託機関（CDMO）に委託しております。また、医薬品開発上求められる安全管理に関しても臨床開発や販売停止・中止に関して独立した権限を持つ信頼性保証部を社長直下に組成し、不測の事態に対応できる体制を整備しております。さらに、実施中の臨床試験においても、製造物責任を含めた各種賠償責任に対応するための適切な保険に加入する予定です。

　しかしながら、こうした安全管理が何らかの理由や事象で十分でなかった場合、当社の賠償責任が保険金額を上回る場合、あるいは当社に対する損害賠償の請求が認められずとも製造物責任請求等がなされたこと自体によるネガティブ・イメージを受けた場合には、当社及び当社の製品に対する信頼に悪影響が生じる可能性があります。

　さらに、当社の治療法に品質問題や予期せぬ副作用発現等の問題が発生した場合には、製品回収もしくは販売中止、医療機器の仕様変更等の対策の実施もしくは臨床試験の中止、製品の安全性に関する追加データの当局への提出、または再度の試験の実施もしくは罰金の命令等により、医薬品の売上の減少及び多額の費用が発生する可能性があります。

　かかる事象が生じた結果、当社の経営成績及び事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(９）知的財産権に関するリスク（発生可能性：低、発生する可能性がある期間：特定時期なし、影響度：大）

　知的財産権に関しては、当社の特許権が他社により侵害されるリスク及び当社が他社の特許権を侵害するリスクがあります。

　当社は知的財産権に関する管理体制をより強化していく方針であります。しかし訴訟等が提起され、当社の主張が認められない場合、または想定以上の費用もしくは時間が必要となる場合には、当社の事業計画に大きな支障をきたす可能性があります。

　秘密裏に当社の特許が侵害された場合や当社の調査範囲の及ばない抵触特許が存在した場合等には、当社の技術の優位性が損なわれる、あるいは多額の損害賠償を請求されるリスクとなる可能性があります。

　また、現在出願中の特許が全て成立するわけではありません。さらに、特許が成立した場合でも当社技術を超える優れた研究開発が行われ、当社の特許に含まれる技術が淘汰される可能性は常に存在しております。なお、現在までに、知的財産権に関して第三者との間で訴訟が発生した事実や特許権侵害の警告書を受領した事実はありません。

　当社の特許権が他社により侵害されるリスクに関しては、各種データベースや特許事務所を活用して情報収集を行い、研究開発で得られた成果は必要に応じて迅速に特許出願等を行っております。他社による特許侵害が考えられた場合には、当社の知的財産権保護のために必要な法的措置を検討していく方針ですが、当社が保有する特許権の範囲が必ずしも当社の事業の保護のために十分でない可能性があります。また、費用対効果や第三者から特許無効審判等を提起される可能性等も勘案し

（２）【役員の状況】

①　役員一覧

男性　10名　女性　1名（役員のうち女性の比率9.1％）

役職名

氏名

生年月日

略歴

任期

所有株式数

（株）

代表取締役社長

福田　惠一

1957年５月23日生

1987年４月　慶應義塾大学助手

1991年６月　国立がんセンター研究所に留学

1992年８月　米国ハーバード大学ベスイスラエル病院分子医学教室に留学

1994年８月　米国ミシガン大学心血管研究センターに留学

1995年１月　慶應義塾大学医学部循環器内科助手

1999年４月　同大学医学部講師

2005年４月　同大学医学部再生医学教授

2010年３月　同大学医学部循環器内科教授

2016年９月　当社　取締役

2017年１月　当社　代表取締役社長（現任）

2023年４月　同慶應義塾大学医学部循環器内科名誉教授（現任）

2023年５月　医療法人社団　健育会　湘南慶育病院　非常勤医師（現任）

（注）３

3,200,000

取締役COO兼

経営企画室長

安井　季久央

1981年１月31日生

2005年４月　ベイン・アンド・カンパニー　インコーポレイティド　入社

2009年５月　ヤンセンファーマ㈱　入社

2010年６月　アボットジャパン㈱（現アッヴィ合同会社）　入社

2019年１月　当社　取締役

2020年９月　当社　取締役COO兼経営企画室長（現任）

（注）３

17,600

取締役CMO兼

研究開発本部長

金子　健彦

1977年４月６日生

2002年４月　慶應義塾大学及び関連医療施設にて勤務

2007年４月　ブリストルマイヤーズ㈱　入社

2009年９月　ファイザー㈱　入社

2013年３月　ノバルティスファーマ㈱　入社

2015年10月　サンバイオ㈱　入社

2020年４月　東北大学特任教授（現任）

2020年６月　当社　取締役CMO

2020年７月　当社　取締役CMO兼研究開発本部長（現任）

（注）３

－

取締役CFO兼戦

略ファイナンス・ＩＲ室長

高野　六月

1979年６月８日生

2004年４月　三井物産㈱　入社

2018年７月　Promethera Biosciences SA　入社

2020年４月　ジェネシスヘルスケア㈱　入社

2020年８月　当社入社

2020年９月　当社　取締役CFO

2021年９月　当社　取締役CFO兼戦略ファイナンス・ＩＲ室長（現任）

（注）３

9,600

取締役CAO

平野　達義

1959年４月６日生

1984年４月　信越化学工業㈱ 信越半導体㈱出向

1995年12月　日本トイザらス㈱入社

2004年４月　同社 取締役CFO 財務本部長 兼 経営企画室長

2006年４月　同社 代表取締役 副社長兼CFO

2009年１月　㈱ＵＭＮファーマ 入社

2009年３月　同社 取締役 財務部長

2010年５月　㈱ＵＮＩＧＥＮ 代表取締役社長

2012年３月　㈱ＵＭＮファーマ 代表取締役社長

2013年８月　同社 代表取締役 会長兼社長

2020年３月　同社 取締役会長

2021年６月　当社　取締役CAO（現任）

（注）３

2,400

役職名

氏名

生年月日

略歴

任期

所有株式数

（株）

取締役

河西　佑太郎

1980年５月７日生

2005年４月　ゴールドマン・サックス証券㈱入社

2006年６月　ベインキャピタル・プライベート・エクイティ・ジャパン・ＬＬＣ入社

2011年９月　ユニゾン・キャピタル㈱入社

2015年10月　Angel Bridge㈱設立　代表取締役（現任）

2015年10月　㈱革新技術推進機構　代表取締役（現任）

2015年11月　当社設立　代表取締役

2017年１月　当社　取締役（現任）

2021年３月　Angel Bridge Deal-by-Deal Fund５号㈱　代表取締役（現任）

（注）３

800,000

取締役

古川　俊治

1963年１月14日生

1999年４月　弁護士登録

1999年４月　ＴＭＩ総合法律事務所　入所（現任）

1999年10月　慶應義塾大学医学部外科助手

2004年５月　医療法人慈正会理事（現任）

2007年４月　慶應義塾大学法科大学院教授（現任）

 同大学医学部外科学教授（現任）

2007年７月　参議院議員（現任）

2016年６月　社会医療法人河北医療財団　理事（現任）

2017年１月　当社　社外取締役（現任）

2017年２月　医療法人社団軽井沢西部総合病院　理事（現任）

2020年１月　㈱iXgene　代表取締役（現任）

2022年３月　TMIヘルスケアコンサルティング㈱取締役（現任）

（注）３

1,120,000

取締役

出口　恭子

1965年12月12日生

1989年４月　ベイン・アンド・カンパニー・ジャパン・インコーポレイテッド入社

1998年２月　ディズニー・ストア・ジャパン㈱　入社

2001年３月　日本ＧＥプラスチックス㈱　取締役CFO

2004年４月　Janssen Pharmaceutica（現Ortho Neurologics）（米国）入社

2005年９月　Janssen-Cilag Pty Ltd.入社

2007年１月　ヤンセンファーマ㈱　入社

2009年８月　日本ストライカー㈱　取締役グローバルマーケティングバイスプレジデント

2012年１月　同社　代表取締役社長

2013年３月　㈱ベルシステム24　専務執行役社長室長兼経理財務本部管掌

2014年３月　アッヴィ合同会社　社長

2020年１月　当社　社外取締役（現任）

2021年６月　PHCホールディングス㈱　社外取締役

2024年４月　PHCホールディングス㈱　代表取締役社長CEO（現任）

（注）３

18,400

監査役

菊川　知之

1954年１月６日生

1979年４月　アンリツ㈱　入社

2005年９月　アンリツデバイス㈱　代表取締役社長

2013年６月　同社　常勤監査役

2015年６月　同社　取締役常勤監査等委員

2015年11月　公益社団法人日本監査役協会　理事

2018年９月　当社　常勤監査役（現任）

（注）４

21,600

役職名

氏名

生年月日

略歴

任期

所有株式数

（株）

監査役

藤吉　彰

1954年３月19日生

1976年４月　エーザイ㈱入社

2009年６月　同社　取締役（監査委員）

2011年４月　公益社団法人日本監査役協会　理事

2019年10月　当社　非常勤監査役（現任）

2020年６月　栄研化学㈱　社外取締役（現任）

（注）４

18,400

監査役

江戸川　泰路

1974年11月30日生

1997年４月　太田昭和監査法人（現EY新日本有限責任監査法人）入所

2010年７月　同法人　パートナー

2019年７月　江戸川公認会計士事務所代表パートナー（現任）

2019年12月　㈱産業革新投資機構　監査役（現任）

2020年２月　EDiX㈱代表取締役（現任）

2020年４月　㈱エニグモ　監査役

2021年１月　当社　非常勤監査役（現任）

2022年４月　㈱エニグモ社外取締役（現任）

（注）４

5,600

計

5,213,600

　（注）１．古川俊治及び出口恭子は、社外取締役であります。

２．菊川知之、藤吉彰、及び江戸川泰路は、社外監査役であります。

３．任期は2024年４月17日開催の臨時株主総会終結の時から、2025年12月期に係る定時株主総会の終結の時までとなります。

４．任期は2024年４月17日開催の臨時株主総会終結の時から、2027年12月期に係る定時株主総会の終結の時までとなります。

②　社外役員の状況

　当社の社外取締役は２名、社外監査役は３名であります。

　社外取締役を選任するに当たっては、会社経営に関する見識や専門的な見地に基づく客観的かつ的確な助言をいただけることを個別に判断し、また会社との関係、代表取締役その他取締役及び主要な使用人との関係において独立性に問題のない候補者から選任しております。

　社外取締役の古川俊治は、弁護士及び医師としての経験を有していることに加え、社外役員として経営に携わった経験もあることから、当社のガバナンス体制の強化に寄与していただけると判断し、社外取締役に選任しております。なお、同氏は当社の株式を1,120,000株保有しておりますが、当該関係以外に当社と同氏の間には、人的関係、資本的関係及び取引関係その他の利害関係はありません。

　社外取締役の出口恭子は、医療機器及び医薬品を含む経営全般の知識や、国際経験があることから、当社のガバナンス体制の強化に寄与していただけると判断し、社外取締役に選任しております。なお、同氏は当社の株式を18,400株保有しておりますが、当該関係以外に当社と同氏の間には、人的関係、資本的関係及び取引関係その他の利害関係はありません。

　社外監査役を選任するに当たっては、会社経営に高い見識を持ち、あるいは監査に必要な専門分野における豊富な実績を有する等、当該職務に精通しており、会社との関係、代表取締役その他取締役及び主要な使用人との関係において独立性に問題のない候補者から選任しております。

　社外監査役の菊川知之は、公益社団法人日本監査役協会の理事を務めていた経験を有しており、監査役業務に関する相当程度の知見を有していることから、当社の監査体制の強化に寄与していただけると判断し、社外監査役に選任しております。なお、同氏は当社の株式を21,600株及び新株予約権34個（新株予約権の目的となる株式27,200株）を保有しておりますが、当該関係以外に当社と同氏の間には、人的関係、資本的関係及び取引関係その他の利害関係はありません。

　社外監査役の藤吉彰は、国内大手製薬メーカーにおける新薬臨床開発及び、豊富な海外ビジネス経験に加えて取締役（監査委員）として執行役を監督する立場で会社経営全体を見渡すことの経験を有していることから、当社の監査体制の強化に寄与していただけると判断し、社外監査役に選任しております。なお、同氏は当社の株式を18,400株保有しておりますが、当該関係以外に当社と同氏の間には、人的関係、資本的関係及び取引関係その他の利害関係はありません。

　社外監査役江戸川泰路は、公認会計士の資格を有し、その専門的知識や経験を当社の監査体制に活かすことが期待できること、また大学発ベンチャー支援の経験も豊富で、当社のガバナンス体制の強化に寄与していただけると判断し、社外監査役に選任しております。なお、同氏は当社の株式を5,600株保有しておりますが、当該関係以外に当社と同氏の間には、人的関係、資本的関係及び取引関係その他の利害関係はありません。

　当社の社外取締役及び社外監査役は全員当該判断基準を満たしており、一般株主とは利益相反の生じるおそれのない人選をしております。

③　社外取締役または社外監査役による監督または監査と内部監査、監査役監査及び会計監査との相互連携並びに内部統制部門との関係

　社外取締役及び社外監査役は、取締役会を通じて取締役の業務執行状況、並びに内部監査及び内部統制の状況を把握し、必要に応じて意見を述べることにより経営の監督・監査機能を果たしております。社外監査役は、内部監査人及び会計監査人と、定期的に監査の実施状況等について情報交換を行うための会合を設けており、監査計画及び監査結果等について情報共有し、意見交換を行うなど、連携して監査の実効性及び効率性の向上を図っております。

　内部監査、監査役監査及び会計監査との相互連携の状況については、「(３）監査の状況」に記載のとおりです。

２【沿革】

　当社Ｈｅａｒｔｓｅｅｄ株式会社は、2015年11月に設立された学校法人慶應義塾（以下「慶應義塾大学」という。）発のバイオベンチャーで、世界の死因の第一位を占める心臓病にて、「再生医療で心臓病治療の扉を開く」をミッションとして、心臓病の重大疾患のひとつである重症心不全の抜本的治療法を目指した心筋再生医療の事業化に取り組んでおります。

　当社が再生医療等製品として開発している治療法は、iPS細胞（「３　事業の内容」＜用語解説＞※１）から心筋細胞（「３　事業の内容」＜用語解説＞※２）を作製し、それを凝集させた微小組織（心筋球）として重症心不全の患者さんに移植をする、慶應義塾大学と当社の独自技術を組み合わせたもので、本治療により心臓の収縮力と生活の質、生命予後を改善することが期待されます。当社の社名は、心筋球がフウセンカズラ（英名heartseed）という観葉植物の種に似ていることと、その心筋球が心臓の種（heart seed）となることで、重症心不全の患者さんを救う事を願って命名しております。

　当社の設立以降の経緯は、次のとおりであります。

年月

概要

2015年11月

東京都渋谷区にＨｅａｒｔｓｅｅｄ株式会社（資本金25,000千円、資本準備金25,000千円）を設立

2016年３月

心筋の純化精製に関する特許を慶應義塾大学より移管

2016年５月

移植可能なiPS細胞由来再生心筋細胞の製造方法に関する共同研究契約を慶應義塾大学と締結

2016年６月

高品質なiPS細胞の製造方法に関する特許を慶應義塾大学より移管

2016年10月

心筋再生医療の実用化に必要な関連４特許を慶應義塾大学より移管

未分化幹細胞除去剤及び未分化幹細胞除去方法に関する特許の独占的通常実施権を慶應義塾大学より取得

2017年11月

東京都港区に本店を移転

2018年３月

iPS細胞作製に関する特許を慶應義塾大学より移管

2018年９月

他家（「３　事業の内容」＜用語解説＞※３）iPS細胞由来再生心筋球移植療法が国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の「再生医療の産業化に向けた評価基盤技術開発事業」の補助対象先に選出

2018年10月

東京都新宿区に本店を移転

2018年12月

慶應義塾大学と特許出願譲渡契約及び特許実施許諾契約に基づき合計８特許に対する実施料の支払い料率を合意

2019年４月

iPSアカデミアジャパン㈱と、指定国立大学法人京都大学（以下「京都大学」という。）より実施許諾されているiPS細胞技術関連特許について、非独占的通常実施権を許諾する契約を締結

2020年３月

伊藤忠ケミカルフロンティア㈱と資本業務提携

2020年３月

㈱メディパルホールディングスと資本業務提携

2020年９月

川崎市のかわさき新産業創造センター（KBIC）内に研究スペースを増設

2021年３月

KBICでの心筋再生医療の研究開発事業が、内閣府が指定する「京浜臨海部ライフイノベーション国際戦略総合特区」の事業として川崎市より認定

2021年５月

ノボノルディスク　エー・エスと、全世界を対象とする独占的技術提携・ライセンス契約を締結

2022年３月

東京都が実施する「未来を拓くイノベーション TOKYO プロジェクト」に採択

2023年２月

虚血性心疾患に伴う重症心不全患者さんを対象とするHS-001の国内第Ⅰ/Ⅱ相治験（LAPiS試験）において、１例目投与完了を公表

2023年９月

東京都港区に本店を移転

2023年９月

自家iPS細胞由来再生心筋球移植療法が国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の「再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業」の補助対象先に選出

2023年９月

脂肪酸合成阻害法による未分化iPS細胞除去に関する知財のバイオテック企業へのライセンスアウトを発表

2023年11月

アイ・ピース㈱作製の複数ドナー由来のiPS 細胞を用い、高純度心筋の安定した作製に成功したことを発表

2024年７月

東京証券取引所グロース市場へ新規上場

2024年７月

国内第Ⅰ/Ⅱ相治験（LAPiS試験）において、低用量群（１例目から５例目）の安全性評価委員会によるレビューが完了し、高用量群（６例目から10例目）への移行が可能となったことを発表