How does Cuorips make money?

３【事業の内容】

　当社は、ヒトiPS細胞由来の再生医療等製品の実用化、並びに当社独自の設計コンセプトに基づくラボ一体型の商業用細胞培養加工施設「CLiC-1」を利用した製造開発受託（CDMO）事業（以下「CDMO事業」という。）等を通じ、世界中のひとびとの健康と人生に貢献する新たな医療を創り出すことを経営理念として2017年３月に設立されました。

　ヒト（同種）iPS細胞由来心筋細胞シート（以下、「心筋細胞シート」という。）（販売名：リハートⓇ（以下「リハート」という。））は、拡大培養したiPS細胞から心筋細胞への分化誘導（※１）を経て、シート化等の独自技術を用いて作製するもので、現在の標準的な内科的治療や侵襲的治療では治癒しない重症心不全治療を目的とした再生医療等製品です。また、リハートは、他の再生医療等製品（研究開発中の再生医療等製品を含む）と比べ、構成する細胞数が多いため、iPS細胞を心筋細胞へ大量にかつ同時に分化誘導する高い技術が要求されます。当社は、iPS細胞を大量の心筋細胞に分化誘導する技術と、残存する未分化の細胞を定量限界未満のレベルまで除去することにより心筋細胞を高純度に精製する技術を有しています。

　なお、当社グループの行う事業は、再生医療等製品事業の単一セグメントであるため、セグメント情報の記載を省略しております。

(1) 事業モデル

当社グループは、ヒトiPS細胞由来の再生医療等製品の研究開発及び製造販売、並びに当社独自の設計コンセプトに基づくラボ一体型の商業用細胞培養加工施設「CLiC-1」を利用したCDMO事業を主たる事業としております。

当社グループの再生医療等製品の研究開発及び販売に関連する事業は、大学や大手製薬企業との共同研究開発を通じて得られた発明、ノウハウ等の成果物に対して、当社が実施権の許諾を受け事業展開を行うものです。

　CDMO事業は、当社が保有するヒトiPS細胞の培養技術やヒトiPS細胞由来心筋細胞の製造・精製技術等で培った知見と経験を活かし、顧客に対する製造プロセス開発の支援に加え、受託製造による細胞及び原材料としての各種細胞を提供するものです。

(2) 当社事業モデルの特徴

　当社は、(ⅰ)大阪大学との共同研究開発により培った再生医療等製品の開発ノウハウ、(ⅱ)大手製薬企業や医療機器メーカー等との共同研究開発アライアンス、(ⅲ)高度な管理技術に基づく細胞製品の製造施設、(ⅳ)シーズから商用生産レベルまで一貫して開発された細胞製造、加工、評価に関する技術ノウハウ、という４点を強みとしております。

(ⅰ) 大阪大学との共同研究開発により培った再生医療等製品の開発ノウハウ

　当社は2017年の会社設立後、大阪大学に最先端再生医療学共同研究講座を設置し、ヒトiPS細胞を用いた重症心不全治療の実用化を目的とした共同研究開発を進めてまいりました。

　大阪大学は日本有数の心臓移植手術実績を有しており、当社取締役 最高技術責任者であり同大学大学院医学系研究科において長年にわたり心臓血管外科領域で教授を務めた澤芳樹名誉教授は、これまでに心臓手術数1,000例超、心臓移植数100例超、人工心臓手術数400例超の実績を有します。また基礎研究から臨床応用まで20年以上にわたる実績と幅広いノウハウを有しており、骨格筋芽細胞（※２）シートの発明や開発にも携わっていました。大阪大学や澤芳樹最高技術責任者の豊富な経験と確かな技術を基盤とし、スムーズな応用研究及び臨床開発の推進を可能としました。これらの成果として、2026年３月に厚生労働省よりリハートにおける日本での条件及び期限付き製造販売承認を取得するに至りました。

(ⅱ) 大手製薬企業や医療機器メーカー等との共同研究開発アライアンス

　当社は、2017年９月に第一三共株式会社と共同研究開発契約を締結しました。本共同研究開発の目的は、大阪大学大学院医学系研究科において開発されたヒトiPS細胞由来心筋細胞の製造及びシート作製技術と、第一三共株式会社が有するヒトiPS細胞由来心筋細胞の精製技術を融合した再生医療等製品を製品化することであり、虚血性心筋症（ICM）患者を治療対象とした心筋細胞シートの共同研究開発を行ってまいりましたが、2026年３月に厚生労働省から国内における条件及び期限付き製造販売承認を取得しました。（なお、第一三共株式会社との共同研究開発契約は、2026年３月にリハートが国内における条件及び期限付き製造販売承認を取得したことにより、契約の目的が達成されたため、2026年３月末をもって終了しております。）

　また、朝日インテック株式会社とは、次世代の治療モダリティ（※３）の共同開発を行っています。リハートの適応疾患よりも軽度の心疾患に対応するパイプラインとして、カテーテルによる新たな血管内アプローチによりヒトiPS細胞由来細胞を心臓へ移植する治療技術の開発を進めております。同社が有するカテーテル製品開発技術と当社のヒトiPS細胞由来細胞の開発を組み合わせることにより、新しい治療技術を創出します。

さらに、中之島未来医療国際拠点（Nakanoshima Qross）において細胞大量培養システムに係る技術、ノウハウ及び知見を呼び込み、そのバリューチェーンを構築することを目的としたオープンイノベーションとして、細胞を用いた次世代モダリティの開発を促進する細胞大量製造システムを開発するための開発共同体（VMaCS）を組織し、2026年３月末時点で計14の会員と開発活動を行っております。

(ⅲ) 高度な管理技術に基づく細胞製品の製造施設

　当社は、リハートで使用する心筋細胞の製造やシート作製工程及びCDMO事業の拠点として、大阪府箕面市に研究施設を一体化した商業用細胞培養加工施設「CLiC-1」を設置し、2020年８月に稼働を開始しました。

　本施設は、清浄度が同一グレードのクリーンブースを複数並列化する等の独自の設計コンセプトに基づく局所制御技術（※４）を活用することにより大幅なキャパシティ増加を実現した効率的かつ実効的な最先端の細胞培養加工施設です（日本（特許第7609440号）、米国（特許No.12455083）及び欧州（特許No.4079376）で特許取得済。）。製造プロセス開発から商用生産まで一貫して対応可能なワンストップな施設であり、2021年９月に再生医療等安全性確保法に基づく「特定細胞加工物製造許可」を取得し、2026年５月に改めて「特定細胞加工物等製造施設」として届出（施設番号：FC5260014）しています。さらに、2024年８月に再生医療等製品の製造販売業許可、2025年４月に再生医療等製品の製造業許可を取得しております。製造販売承認後に保険収載申請を行っており、商用生産した製品の出荷を保険収載後に開始する予定です。

　本施設では、主にリハートで使用する心筋細胞製造やシート作製を行っておりますが、CDMO事業においても同時利用可能な細胞培養加工施設です。

(ⅳ) シーズから商用生産レベルまで一貫して開発された細胞製造、加工、評価に関する技術ノウハウ

当社は、大阪大学との共同研究開発を通じて、リハートをはじめとする再生医療等製品の開発と商業化に不可欠な以下の技術を有しております。

これらの技術には、自社特許に加え、大阪大学より独占的実施権を受けた特許権（「未分化細胞が除去された分化誘導細胞集団、その利用及びその製造方法」（特許第6938154号、権利者：大阪大学、存続期間満了日：2035年11月６日））及びノウハウ、並びに当社と大阪大学が共有するノウハウが含まれています。特許権及びノウハウの主な内容は以下のとおりです。

・ヒトiPS細胞の安定的な未分化継代培養方法

・ヒトiPS細胞の分化誘導及び分化細胞作製方法（主に心筋細胞）

・ヒトiPS細胞及びiPS細胞由来細胞の大量製造方法

・ヒトiPS細胞由来心筋細胞の高純度精製及び未分化細胞除去方法

・ヒトiPS細胞由来細胞の高効率凍結融解方法

・ヒトiPS細胞由来細胞の加工技術

・ヒトiPS細胞及び分化細胞の分析、特性評価解析法

(3) 当社技術の特徴

① iPS細胞について

　iPS細胞は、英語では「induced pluripotent stem cells」と表記され、その頭文字をとって「iPS細胞」と呼ばれています。世界で初めてiPS細胞の作製に成功しノーベル生理学・医学賞を受賞した京都大学の山中伸弥教授により名付けられ、日本語名では「人工多能性幹細胞」と称されます。iPS細胞は、ヒトの体細胞に複数の多能性誘導因子を導入し培養することで作製でき（図１）、ほぼ無限に増殖する能力を持つとともに、様々な組織や臓器の細胞に分化する能力を有します。

図１　iPS細胞の作製の過程

(出所：京都大学物質－細胞統合システム拠点（iCeMS）iPS 細胞研究センター（（現）iPS細胞研究所（CiRA））発行　「幹細胞ハンドブック ̶ からだの再生を担う細胞たち」より当社作成）

② 研究開発の経緯

　大阪大学大学院医学系研究科の澤芳樹名誉教授（当社取締役 最高技術責任者）らの研究グループは、京都大学の山中伸弥教授と2008年から共同研究を開始し、ヒトiPS細胞を用いた重症心筋症患者の治療法について研究開発を進めてきました。

　その間、ヒトiPS細胞由来心筋細胞を用いて、ブタの虚血性心疾患モデルの心機能を改善させることに成功し、ヒトiPS細胞由来心筋細胞のサイトカイン（※５）の解析や、レシピエント心筋（※６）との電気的・機能的結合による同期拍動等、心機能の改善に関するメカニズムの解析を行ってきました。

　そして、京都大学iPS細胞研究所（CiRA）から提供される医療用ヒトiPS細胞ストックを用いて心筋細胞の製造方法を改良することにより、安全性の高い心筋細胞の大量作製及びそのシート化に成功しました。

　リハートの臨床研究は、大阪大学による医師主導治験（※７）により行われ、2020年１月に１例目の移植が行われ、計８例の患者に移植が行われました。2025年４月に厚生労働省に対してリハートの製造販売承認申請を行い、2026年３月に厚生労働省より日本での条件及び期限付き製造販売承認を取得しました。

③ 心筋細胞シート（販売名：リハート）について

　リハートとは、ヒトiPS細胞から作製した心筋細胞を主成分とした他家細胞（※８）加工製品であり、シート状に加工された心筋細胞を心臓に移植します。薬物治療や手術等の標準的な治療を施しても十分に回復しない虚血性心筋症による重症心不全の患者を対象としたものであり、補助人工心臓装置（VAD）（※９）の装着又は心臓移植に至る前の患者が対象になります。

　具体的には、京都大学iPS細胞研究所（CiRA）から提供されたヒトiPS細胞を心筋細胞に分化誘導した後に精製を行い、未分化iPS細胞を除去した上で凍結保存します。患者への移植スケジュールに合わせてヒトiPS細胞心筋細胞を解凍し、シート化したものを病院へ輸送し、患者の心臓に直接貼付します（図２）。移植されたシートから分泌されるサイトカインと呼ばれる特有の因子を産出することにより、心筋梗塞部位近傍の血管新生を促進し、虚血部位を修復することで（パラクライン効果）、患者自身の心筋の状態を改善させ、心機能や運動耐容能を改善・維持することが期待されます。詳細な作用メカニズムは、「④リハートの作用メカニズム」をご参照ください。

　現在、薬剤等による内科的治療では回復が見込めない虚血性心筋症による重症心不全患者への治療法は確立されていないため、時間の経過とともに症状が悪化し、最終的な治療手段として補助人工心臓装置の装着又は心臓移植に至ります。しかしながら、心臓移植は深刻なドナー不足や年齢制限があり、補助人工心臓においても感染症や脳神経障害のリスク、また生涯にわたるQOL（生活の質）の課題が伴います。

　リハートは、従来の内科的治療や手術では改善が見込めない患者に対して、補助人工心臓装置の装着又は心臓移植が必要な状態となるまでの病態の進行を抑制することを期待したものであり、従来の製品ではカバーできないアンメットメディカルニーズ（有効な治療方法がない疾患に対する医療ニーズ）に応える日本発、そして世界初のiPS細胞による再生医療等製品です（図３）。

図２　リハートの作製手順

（出所：大阪大学提供資料をもとに当社作成）

図３　リハートの期待される効果（イメージ）

（出所：当社作成資料）

④ リハートの作用メカニズム

　リハートの作用メカニズムは、これまでに実施されたin vitro（試験管内）実験及び大小動物を用いたin vivo（生体内）実験に基づく数多くの基礎的研究から、以下のように推定されています。

・移植した細胞から分泌されるサイトカインと呼ばれる特有の因子を産出することにより、心筋梗塞部位近傍の血管新生を促進し、虚血部位を修復することで（パラクライン効果）、患者自身の心筋の状態を改善させ、心機能や運動耐容能を改善・維持することが期待されます。

・心筋細胞を主構成体とするリハートが、移植後に患者の心臓と機能的及び電気的に結合し、患者の心臓と同期して収縮弛緩することにより、患者の心臓の機能を力学的にサポートする。

　これらの作用により、虚血等で休眠している患者の心筋細胞を刺激して活性化させ、心筋細胞の再生を目指すものです（図４）。

図４　リハートの作用メカニズム

（出所：当社作成資料）

　上記の期待される効果を得るためには、移植後一定期間（約３か月）、患者の免疫拒絶を回避し、移植したシート内の細胞を生存させるため、免疫抑制剤を投与し、一時的に拒絶反応を抑制する必要があります。しかし、大阪大学では免疫抑制剤を漸減させながら治療効果を維持する方法を開発しました。これにより、免疫抑制剤による腎臓障害等を最小限に抑え、移植後に残存する細胞に起因する腫瘍化リスクを低減できるとともに、患者が生涯にわたって免疫抑制剤を投与される必要がなくなります。特に新型コロナウイルス感染症のような感染症流行時には、免疫抑制剤使用による免疫機能低下がもたらす感染及び重症化リスクを軽減できる点で大きな利点があります。

⑤ 他家細胞であるiPS細胞の特徴

a．他家のヒトiPS細胞を用いることのメリット・デメリット

（メリット）

・自家移植の場合には患者から細胞を採取するための外科的侵襲（※10）を伴いますが、他家移植の場合には細胞を採取する必要がなく、患者の負担がより小さくなります。

・自家移植は、患者自身の細胞を採取し、その細胞を細胞培養施設で培養して初めて移植することができるため 、採取から移植可能となるまでに時間を要します。一方、他家移植である心筋細胞シートの場合は、事前に健康なボランティアより血液の提供を受け、細胞培養施設において再生医療用のiPS細胞を作製しストックしています。その後、心筋細胞への分化のし易さを確認し、対象疾患に対する有効性及び安全性の確認を厳重に済ませたiPS細胞だけを増やしてバンク化しておき、事前に細胞培養施設で心筋細胞を培養して保管しておくことで、急な移植スケジュールであっても、速やかにシートの製造を行い、医療機関や研究機関に迅速に製品を提供できます。

・自家移植の場合、患者から細胞を採取するため、患者の年齢や容体によって細胞の状態が大きく異なり、必要な質で必要な数の細胞を得ることが困難な場合があります。一方で、他家細胞であるiPS細胞を用いることで、一定の品質で大量の細胞を治療に用いることができます。

・自家移植の場合、作製した細胞は患者本人にしか用いることができないため、その有効性や安全性の確立には多くの症例が必要で、多大な労力と時間を要します。一方、他家移植では、作製した細胞を多くの患者に使用することが可能となり、自家細胞と比較して有効性と安全性の確立を進めやすいと言えます。

・総じて、他家移植とすることで、自家移植に比べて、広く多くの患者を対象にすることができ、まとめて輸送出来るメリットを活かして国内だけでなく海外への展開も期待できます。

（デメリット）

・他家移植の場合、自身の細胞に由来しない細胞を移植するため、患者の持つ免疫機能により拒絶反応が生じます。これを抑えるため、移植後一定期間は免疫抑制剤の投与が必要となり、その間、患者の免疫が低下し、疾病に罹患するリスクが上昇します。自家移植の場合は、患者自身の細胞由来であるため、このような問題は大幅に少なくなります。

b．当社技術の課題と対応

リハートによる再生医療

１【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】

当社グループの経営方針、経営環境及び対処すべき課題等は、以下のとおりであります。

なお、文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において当社グループが判断したものであります。

(1)経営方針

　当社グループは、『こころ　動かそう　いのち　つなごう』を標語として、ひとびとが、命ある限り、健康で幸せな生活を送るために、技術とこころ、科学と人間をつなぎ、世界中のひとびとの健康と人生に貢献する新たな医療を作り出していくことを経営理念としております。当社グループはヒトiPS細胞由来の細胞加工物の製造方法に関する研究開発を推進し、安定的かつ効率的で、安全で信頼性の高い細胞加工物を生み出す高レベルな生産技術を確立した上で再生医療等製品としての製造販売の承認を目指しております。また、ヒトiPS細胞由来の再生医療等製品に限らず、新しい細胞製品の製造・実用化にも取り組み、その周辺技術とともに次世代の革新的な細胞治療モダリティを提供してまいります。

(2)経営環境

　2026年３月期においては、依然続くロシアのウクライナ侵攻のみならず、アメリカのイラン攻撃に伴うホルムズ海峡の閉鎖による物流や資源輸送の停滞、世界各国での資源価格及び物価の上昇、並びに為替相場の円安継続等、当社グループを取り巻く経営環境においては依然として不確定要因が多い状況でありました。

　再生医療等製品の将来市場規模については、一般社団法人再生医療イノベーションフォーラムが作成した資料によれば、世界全体で2020年時点では約7,000億円と推計されているのに対し、2030年時点には6.9兆円、2040年時点には12兆円まで拡大すると推計されており、今後の拡大が見込まれます。

（https://www.cas.go.jp/jp/seisakukaigi/kenkouiryou/saisei_saibou_idensi/dai10/siryou1-5.pdf）

　また、再生医療について、国内外の数多くの企業や研究機関等により技術革新は急速に進んでおります。

日本では、2014年11月に施行された「再生医療等の安全性の確保等に関する法律」（以下、「再生医療等安全性確保法」）及び「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律」(以下、「医薬品医療機器等法」)により、再生医療分野の産業化が加速しておりますが、本格的な普及段階までには至っておりません。

(3)経営戦略

　当社グループの経営戦略は以下のとおりであります。

① 心筋細胞シート（リハート）による収益拡大及び収益力の向上：

・国内における登録施設数の拡大及び患者リクルートの推進

・海外病院等との提携を図ることによる海外売上の創出

・生産体制の強化による安定的な製品供給や原価低減

② 安定した収益基盤を確立するため、次なる成長ドライバーとなる製品開発の加速化：

・朝日インテック株式会社との共同開発品（カテーテル治療）の研究開発加速化

・体内再生因子誘導剤（YSシリーズ）の開発品（肝臓等）において医師主導治験準備の推進

③ 将来的な細胞治療の需要拡大による収益機会を捉え、原価低減を図るための大量培養技術の確立

④ 販管費等のコスト削減

(4)経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等

　当社グループは研究開発費が先行するタイプの企業であり、また過年度より損失を計上していることから、ROEやROA等の財務指標は、当面、当社グループの経営指標として馴染まないものと考えております。したがって、各パイプラインにおける研究開発の進捗状況を経営上の目標の達成状況を判断するための指標としております。

　なお、当社グループは、従来の創薬系バイオベンチャーが直面する、安定的な売上が計上されないまま研究開発費が先行する企業とは異なる経営戦略を採用しております。具体的には、製造拠点を自社で保有している強みを活かし、上市製品がなくてもCDMO事業で売上を安定的に獲得することや、共同研究パートナーから共同研究開発費を受領することにより、Cash burn rate（手元流動性が減る速度）を抑えており、今後はリハートの販売や、海外売上の創出による収益獲得により財務体質の強化を図ることで、投資家への収益還元を早期に実現することを目指しております。

(5)優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題

　当社グループはリハートの販売開始及びその他のパイプラインの事業化に向けて、下記の課題に対して経営陣、社員一丸となって取り組んでまいります。なお、現時点で当面の運転資金は確保していることから、優先的に対処すべき財務上の課題で特筆すべきものはありません。

［短期的な課題］

① リハートの製造販売開始に向けた準備：

・物流体制の構築：

当社は、「薬物治療や侵襲的治療を含む標準治療で効果不十分な虚血性心筋症（ICM）による重症心不全の治療」を効果・効能として、リハートの条件及び期限付き製造販売承認を2026年３月に取得しておりますが、薬価基準収載・保険適用後の販売開始に向けて、流通のための物流体制を構築してまいります。

・製造販売後調査に向けた対応：

　当社は、リハートの市販後調査のための体制の整備等に引き続き取り組んでまいります。

② 海外展開：

　当社は、リハート及びその他の製品等について、海外展開におけるパートナー探索や体制の構築を行い、事業化を目的とした取り組みを進めてまいります。

③ 細胞の大量培養システムの開発に向けた取り組み：

　当社製品の将来的な需要増及び海外での販売を見据えて当社がパートナー企業と設立したコンソーシアム（「次世代再生医療モダリティの開発と実用化を可能とする細胞大量製造バリューチェーン開発コンソーシアム」（VMaCS））にて、細胞の大量製造及び省力化を目的とした研究を進めてまいります。

④ 新たなパイプラインへの対応：

　ヒトiPS細胞由来細胞をカテーテルによる新たなアプローチで心臓へ移植する治療技術や、体内再生因子誘導による治療薬のみならず、新規開発パイプラインの拡充を図るべく、心筋細胞シートに続くパイプラインの試作品の開発や治験準備等、製品化に向けた取り組みを推進してまいります。

⑤ 社内管理体制等の強化：

　制定した社内規程の定着化に向け社内研修・啓発に努めてまいります。また、内部監査を継続的に実施し、内部監査室、監査役会及び会計監査人の三者間で緊密な連携を図ることにより社内管理体制及びコーポレート・ガバナンスの強化を進めてまいります。

［中期的な課題］

① 販売流通及び情報提供等の体制の整備：

　基幹業務システムの導入、並びにロジスティクス、適正使用に必要な情報提供及び製造販売後調査に係る体制の整備・構築に取り組んでまいります。また、リハートの国内販売については、当社自身での販売及びプロモーション活動を行う方針であります。医療機関との交渉を開始しており、リハートの移植を行うことのできる登録施設の確保及び拡大に取り組んでまいります。

② 人材の確保及び獲得：

　当社グループは、社歴が浅く小規模な組織であるため、今後の企業価値向上に向けては、研究開発活動のみならず全社的に人材の確保及び拡充が重要な課題であると認識しております。当社グループは、次世代の治療技術の開発に従事できる点や、様々な研究開発パイプラインを有する点では、従業員に様々なキャリアプランを提供できると考えております。この優位性を人材の育成及び採用に活かすことで、優秀な人材の確保及び拡充を図ってまいります。

③ 知財戦略：

　当社グループの研究開発活動（第三者との共同研究開発を含む）により獲得した知的財産についてそれらの権利を確保し、また第三者の知的財産権を侵害しないための体制整備を構築していることが将来の事業活動を推進していく中で重要な課題であると認識しています。そのため、当社グループの知的財産権を維持及び確保し、また第三者の知的財産権を侵害しないよう、顧問弁理士と緊密な連携を図り知的財産管理を行ってまいります。

④ Cash burn rate（手元流動性が減る速度）を抑える取り組み：

　当社グループは、研究開発型の企業であり、研究開発にかかる先行投資として長期にわたり多額の資金を必要とするため、営業活動によるキャッシュ・フローがマイナスとなる状況が継続しております。当社グループは営業活動によるキャッシュ・フローの早期でのプラス転換に向け、国内におけるリハートの登録施設数の確保及び拡大を推進するだけでなく、海外売上の創出、コスト削減及び大量培養技術の開発による単位当たり製造原価の低減等にも取り組み、Cash burn rateを抑える取り組みを行ってまいります。

３【事業等のリスク】

　当社グループの事業運営及び展開等について、リスク要因として考えられる主な事項を以下に記載しております。また、投資判断上、当社グループの事業活動を十分に理解する上で重要と考えられる事項についても、投資家や株主に対する積極的な情報開示の観点からリスク要因として挙げております。ただし、これらは投資判断のためのリスクを全て網羅したものではありません。

当社グループはこれらのリスクの発生可能性を十分に認識した上で、発生の回避及び発生した場合の適切な対応に努める方針ですが、当社株式に関する投資判断は、本項及び本項以外の記載も併せて、慎重に検討した上で行われる必要があると考えます。当社グループは再生医療等製品及び医薬品、バイオ原料及びバイオ製品並びにその他の製品（以下本項目において、総称して「再生医療等製品等」という。）の研究開発を行っておりますが、それらの研究開発には長い年月と多額の費用を要し、またすべての研究開発が成功するとは限りません。特に研究開発段階のパイプラインを有する製造・開発型バイオベンチャー企業は、事業のステージや状況によっては、投資家の投資対象として相対的にリスクが高いと考えられており、当社株式への投資はこれに該当します。

　なお、文中の将来に関する記載は、当連結会計年度末現在において当社グループが判断したものであり、不確実性を内包しているため、実際の結果とは異なる可能性があります。

(1) 再生医療等製品等の研究開発及び製造販売に関するリスク

① 医薬品医療機器等法及び再生医療等安全性確保法等の法的規制について

（発生可能性：小、発生する可能性のある時期：特定時期なし、影響度：大）

　当社グループは、心筋細胞シート（販売名「リハート」）を始めとする再生医療等製品等の開発、製造及び販売を行うため、「医薬品医療機器等法」、「再生医療等安全性確保法」、「製造物責任法」及び「廃棄物の処理及び清掃に関する法律」等、多数の国内外の法的規制を受けております。

　当社グループは、事業に関連する法規制について、業界団体等を通じた情報収集、社内チームでの検討や、専門家からの助言に基づき、関連法令等の遵守の徹底と管理体制の構築を図っておりますが、当社グループが法規制に抵触しているとして、法令等に基づく許可・登録の取り消し処分等を受けた場合、事業の停止や当社グループに対する社会的信用の失墜により、当社グループの経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。

　また、当社グループに関連する法令等の改廃や新規の法的規制の制定により、事業の継続が困難になる場合や、多額の追加コストが発生する場合には、当社グループの経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。

② 薬価制度と医療費抑制政策について

（発生可能性：中、発生する可能性のある時期：特定時期なし、影響度：大）

　当社グループは、リハートについての日本国内での製造販売承認の取得を最優先に取り組んでまいりましたところ、2026年３月６日付で「薬物治療や侵襲的治療を含む標準治療で効果不十分な虚血性心筋症による重症心不全の治療」を効果・効能として、日本での条件及び期限付きでの製造販売承認を取得いたしました。

　リハートについては日本で保険適用を受けるための手続を進めておりますが、日本においては、増嵩する医療費を抑制するため、定期的な薬価の引き下げや後発医薬品の使用促進等が進んでいます。リハートを日本国内で製造販売する場合、また当社の他の再生医療等製品及び医薬品が国内での製造販売承認を取得した場合には、当然ながら薬価政策の影響を受けることになりますが、将来的に薬価が大きく引き下げられる場合には、収益性の低下により当社グループの経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。

③ 製品の安全性について

（発生可能性：小、発生する可能性のある時期：特定時期なし、影響度：大）

　再生医療等製品等の研究開発においては、新しい研究開発成果や安全性及び有効性に関する知見が日々発見されております。

　これまで、治験などの研究開発活動を通じてリハートの安全性を慎重に確認しておりますが、現時点では重大な健康被害につながる顕在化したリスクとしては確認されたものはありません。

　しかしながら、今後、研究開発段階又は製造販売承認時には想定できなかった又は発見できなかった事由による健康被害が発生する可能性は否定できません。また、多様な再生医療等製品においては、製品ごとに安全性に関する懸念事項は異なることもあり、現段階では再生医療等製品として安全性が一般的に確立された状況ではありません。

　同様に、リハート以外の研究開発中の再生医療等製品等についても、その安全性及び有効性を慎重に確認しておりますが、研究開発段階には想定できなかった又は発見できなかった事由による健康被害が発生する可能性は否定できません。

　そのため、そのような健康被害が発生した場合には、販売停止による売上高の減少等により、当社グループの経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。

④ 研究開発の不確実性について

（発生可能性：中、発生する可能性のある時期：特定時期なし、影響度：大）

　当連結会計年度末現在、当社グループはリハートの条件及び期限付きでの製造販売承認を取得しましたが、未だ販売開始には至っておりません。また、その他に複数の製品の研究開発を行っておりますが、いずれも継続的な売上高を獲得できる段階には至っておりません。当社は引き続き製品の研究開発を進めてまいりますが、それらの研究開発には不確実性が伴うため、開発活動が想定どおり進まない、又は承認の取得に想定以上の時間を要することで、製品の上市時期に遅れが生じた場合には、売上高の獲得の開始時期が遅れ、当社グループの経営成績及び財政状態に影響を及ぼします。

　また、リハートについて条件及び期限付きでの製造販売承認が取消しとなった場合若しくは最終的に本承認を取得できない場合、又はリハート以外の製品について安全性や有効性が認められず、当該製品の開発を中止する場合、製造販売承認が取得できない場合、若しくは適応対象の限定など当初想定どおりの内容の承認を取得できない場合には、売上高の全部又は一部を獲得できず、当社グループの経営成績及び財政状態に影響を及ぼします。承認が下りた後においても、再審査の結果、承認が取り消される可能性や、追加調査に伴うコストが発生する可能性があります。

　さらに、リハートの製造販売が順調に推移した場合であっても、複数のパイプラインによる収益の多角化を進め、特定のパイプラインによる収益の依存度を低減する必要があると考えておりますが、特定の製品に依存するビジネスモデル下において、当該製品の収益性を損なうような事象が発生した場合には、当社グループの経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。

⑤ 技術革新と競合について

（発生可能性：中、発生する可能性のある時期：特定時期なし、影響度：大）

　国内外の数多くの企業や研究機関等により、再生医療領域に限らず、新たな再生医療等製品等に関する研究開発が行われており、技術革新は急速に進んでいる状況にあります。したがって、当社グループがこれからも優位性をもって事業を継続できるとは限らず、競合相手の研究開発の成果、新たな製造方法の確立、競合製品の安全性・有効性によっては当社グループの優位性が損なわれ、売上高が減少することで、当社グループの経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。

　さらに、当社グループは、製造販売承認された再生医療等製品及び医薬品等については、販売先となる医療機関等との交渉を進め、またバイオ原料及びバイオ製品並びにその他の製品についても積極的に販売先を確保する方針ですが、競合製品の台頭等により当社グループの事業計画を達成するための販売先の確保ができない場合や各販売先への販売数量が当社グループの想定する需要を下回った場合、販売先及び販売数量の確保が計画どおりに進まず、当社グループの経営成績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。

⑥ 製造販売体制について

（発生可能性：中、発生する可能性のある時期：２年以内、影響度：大）

　当社グループは、再生医療等製品等に関する研究開発のみならず、その製品化並びに製造及び販売も事業の目的としております。そのため、当社グループでは、自社で商業用細胞培養加工施設を保有するなど、製品の製造及び販売に向けた体制の確立に向けて注力しております。しかしながら、製造及び販売に従事する人材の確保が計画どおりに進まない場合や、また、原材料等及び製品に係るロジスティクスの構築が想定どおり進まない場合若しくは想定以上のコストを要する場合等には、当社グループの経営成績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。

　さらに、リハートの製造販売やCDMO事業の受託が順調に拡大した場合には、将来的に当社の商業用細胞培養加工施設の製造能力では需要を満たせないことが予想されるところ、当社では細胞の大量製造技術の確立に向けてコンソーシアムを設立して、参加企業と共同で研究開発を進めております。しかしながら、大量製造技術の研究開発や大量製造を行うための体制構築が想定どおり進まない場合、当社の再生医療等製品等の供給が制約され、当社グループの経営成績及び今後の事業活動に重大な影響を及ぼす可能性があります。

⑦ 製造物責任について

（発生可能性：中、発生する可能性のある時期：特定時期なし、影響度：大）

　当社グループがリハートその他の当社グループの再生医療等製品等の製造販売を行うに当たっては、製造物責任賠償のリスクが存在しております。当社グループは、必要に応じて製造物責任保険を付保する予定でおりますが、最終的に当社グループが負担すべき全額を補填できるとは限りません。

　そのため、リハートその他の当社グループの再生医療等製品等が患者又は消費者への健康被害を引き起こし、当社グループが製造物責任を負う場合には、売上高の減少、賠償額の支払、販売製品の回収の他、当社グループの信用失墜を招くことになり、当社グループの経営成績及び財政状態に影響を与える可能性があります。

⑧ 知的財産権について

（発生可能性：中、発生する可能性のある時期：特定時期なし、影響度：大）

　当社グループは、研究開発活動等により獲得した技術・ノウハウ等について、顧問弁理士等の助言に基づき、日本国内外での特許権等をはじめとした知的財産権を確保するよう努めております。また、当社グループが第三者の知的財産権を侵害しないよう顧問弁理士等に調査を依頼しております。

　しかしながら、第三者により当社グループの知的財産権が侵害された場合や当社グループが第三者の知的財産権を侵害したことにより差止命令・処分を受け又は損害賠償を支払う場合には、当社グループの経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。

　また、当社グループは職務発明規程その他の社内規程を制定しており、役員及び従業員等の職務発明等の譲渡を受ける体制を整えておりますが、特許法等の定めにより、それらの譲渡を受けるに当たっては「相当の対価」を支払う必要があるとされています。これまで発明者等との間で問題は生じておりませんが、将来において発明者等との間で対価についての紛争が生じた場合には、当社グループの経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。

　さらに、当社グループが日本及びその他の国において出願した知的財産権が拒絶査定により登録されなかった場合、又は競業他社が先んじて出願し権利を取得した場合には、当社グループが当該知的財産権について法的保護を受けることができない状況、又は当該知的財産権を使用できない状況となり、当社グループの事業活動に影響を及ぼす可能性があります。

　また、製品の開発及び製造等の当社グループの事業活動において、他社の知的財産権を利用する必要がある場合には、当該他社との交渉等を行いますが、他社から知的財産権の利用の許諾を得られない場合、又は交渉の過程で想定を上回る利用料を提示された場合は、当社グループの事業活動に支障が生じ、経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。

(2) 事業活動に関するリスク

① 小規模組織及び少数の事業推進者への依存について

（発生可能性：中、発生する可能性のある時期：特定時期なし、影響度：大）

　当社グループは、従業員51名(臨時雇用者除く)の小規模組織であり、現在の内部管理体制はこのような組織規模に応じたものとなっています。今後、業容拡大に応じて内部管理体制の拡充を図る方針であります。

　また、当社グループの事業活動は、経営者、各部門責任者及び特定の研究開発要員に強く依存するところがあります。特に、リハートの主たる開発者であり、当社の取締役 最高技術責任者でもある澤芳樹大阪大学大学院医学系研究科名誉教授は、その経験、見識及び人脈等を含め当社グループの事業活動において非常に重要な役割を果たしています。そのため、常に優秀な人材の確保と育成、経験、見識及び人脈等の承継に努めてまいりますが、人材の確保や育成が順調に進まない場合、また人材の流出が発生した場合には、研究開発活動や製造活動等に遅延が生じるため、当社グループの事業活動に支障が生じる可能性があります。

② 特定の取引先への依存について

（発生可能性：小、発生する可能性のある時期：特定時期なし、影響度：大）

　当社は、2017年９月に第一三共株式会社と「共同研究開発契約」を締結し、心不全治療に用いるヒトiPS細胞由来心筋細胞製造法及びシート化技術の確立、製造販売承認申請に必要な非臨床及び臨床試験の実施、当該製品の製造販売承認の取得を目的とした共同研究開発を行ってまいりました。

　これにより、当該共同研究開発に関して、当社は第一三共株式会社から知的財産権等のライセンスの供与を受けております。

　当社は、今後も第一三共株式会社とは良好な関係を維持していく方針でありますが、当社にとって不利な条件でライセンス条件が改定され又はライセンスが終了した場合には、研究開発活動の遅延、販売計画の未達等、当社グループの経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。

③ 特定団体への依存について

（発生可能性：小、発生する可能性のある時期：特定時期なし、影響度：大）

　当社は、国立大学法人大阪大学大学院医学系研究科 心臓血管外科の研究成果である心筋細胞シートを再生医療等製品として製造及び販売することを目的として設立した企業であります。大阪大学とは、2016年９月に「共同研究講座設置契約書」を締結し、iPS細胞を用いた重症心不全治療の実用化に向け研究を進めてまいりました。同講座は2025年９月に終了しましたが、現在においても大阪大学とは様々な共同研究を実施しており、当社グループの研究開発活動において重要なパートナーであります。

　また、当社グループが使用しているiPS細胞に直接関連する特許は、iPS細胞と同様、国立大学法人京都大学のiPS細胞研究所において確立されたものであり、同大学より当該特許権の実施許諾事業を任されているiPSアカデミアジャパン株式会社との間で特許ライセンスに係る契約を、iPS細胞を管理する公益財団法人京都大学iPS細胞研究財団とはiPS細胞の使用に関する契約をそれぞれ締結しております。

　当社グループは、今後も大阪大学、iPSアカデミアジャパン、京都大学iPS細胞研究財団等とは良好な関係を維持し、共同研究開発及びライセンス契約等を継続していく方針でありますが、当社グループにとって不利な条件での契約改定又は契約が更新されなかった若しくは解除に至った場合には、研究開発活動の遅延等、当社グループの経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。

④ 風評被害の発生について

（発生可能性：小、発生する可能性のある時期：特定時期なし、影響度：中）

　当社グループや当社グループが属する業界に対する否定的な風評が、マスコミ報道やインターネット上の書き込み等により発生・流布した場合、それが正確な事実に基づくか否かに関わらず、当社グループの社会的信用に影響を及ぼすため、売上高の減少や取引先との契約解消等、当社グループの経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。

⑤ 情報管理について

（発生可能性：中、発生する可能性のある時期：特定時期なし、影響度：大）

　当社グループの事業において、研究又は開発途上の知見、技術、ノウハウ等は非常に重要な秘密情報で

（２）【役員の状況】

①　役員一覧

a. 2026年６月24日（有価証券報告書提出日）現在の当社の役員の状況は、以下のとおりであります。

男性9名　女性－名　（役員のうち女性の比率 －％）

役職名

氏名

生年月日

略歴

任期

所有株式数

（株）

代表取締役社長

最高経営責任者

草薙　尊之

1958年12月17日

1981年４月　株式会社日本興業銀行（現　株式会社みずほ銀行）入行

1999年11月　興銀証券株式会社（現　みずほ証券株式会社）エクイティ調査部副部長

2000年７月　興銀第一ライフアセットマネジメント株式会社日本株シニアファンドマネージャー

2005年９月　みずほ証券株式会社IBPGグループ営業部長

2008年７月　YMRアセットマネジメントCIO

2013年１月　エントラスト株式会社経営企画部長

2020年６月　当社取締役

2020年８月　当社代表取締役社長 最高経営責任者（現任）

（注）３

61,250

取締役副社長

谷村　忠幸

1981年９月29日

2007年４月　旭中央病院入職

2009年４月　厚生労働省保険局医療課、健康局臓器移植対策室

2012年４月　世界保健機関（WHO）本部HIV/AIDS、Tuberculosis、Malaria and Neglected Tropical Diseases局

2014年４月　厚生労働省医政局医療国際展開推進室

2018年１月　WHO本部Health Systems and UHC局

2020年８月　厚生労働省医政局保健医療技術調整官

2021年４月　ロシュ・ダイアグノスティックス株式会社ヘルスケアエクセレンス本部本部長

2024年４月　当社執行役員（薬事申請関連等担当）

2024年６月　当社取締役副社長（現任）

（注）３

2,200

役職名

氏名

生年月日

略歴

任期

所有株式数

（株）

取締役

最高技術責任者

澤　芳樹

1955年７月３日

1980年４月　大阪大学医学部第一外科入局

1989年10月　ドイツMax- Planck研究所心臓生理学部門、心臓外科部門留学（フンボルト財団奨学生）

2006年１月　国立大学法人大阪大学大学院医学系研究科心臓血管・呼吸器外科（第１外科）主任教授

2015年３月　一般社団法人日本再生医療学会理事長

2015年４月　国立大学法人大阪大学大学院医学系研究科研究科長・医学部長

2019年11月　一般社団法人日本胸部外科学会理事長

2020年10月　日本学術会議会員

2021年４月　国立大学法人大阪大学大学院医学系研究科保健学専攻未来医療学寄附講座　寄附講座教授

2021年８月　同講座　特任教授（現任）

2021年８月　当社取締役 最高技術責任者（現任）

2021年９月　社会医療法人警和会大阪警察病院（現　社会医療法人大阪国際メディカル＆サイエンスセンター大阪けいさつ病院）院長

2023年４月　同法人理事長（現任）

2026年４月　大阪けいさつ病院総長（現任）

（注）３

123,000

取締役

最高ビジネス

責任者

平尾　和義

1962年２月11日

1984年４月　富士写真フイルム株式会社（現　富士フイルム株式会社）入社

2013年５月　同社医薬品事業部マネージャー

2015年６月　Cellular Dynamics International, Inc.（現　FUJIFILM Cellular Dynamics, Inc.）Chairman & CEO

2015年９月　セルラー・ダイナミクス・インターナショナル・ジャパン株式会社取締役

2017年５月　Opsis Therapeutics, LLC President & CEO

2018年２月　FUJIFILM Cellular Dynamics, Inc.

President & COO

2019年６月　富士フイルム株式会社再生医療事業部次長

2019年６月　セルトラスト・アニマル・セラピューティクス株式会社取締役

2019年６月　株式会社ジャパン・ティッシュエンジニアリング取締役

2020年６月　同社取締役常務執行役員営業推進本部長

2021年６月　富士フイルムビジネスイノベーション株式会社常勤監査役（現任）

2025年６月　当社取締役最高ビジネス責任者（現任）

（注）３

800

取締役

鮫島　正

1960年３月24日

1983年４月　テルモ株式会社入社

2000年４月　同社主任研究員　再生医療分野開発責任者

2012年４月　同社主席研究員　再生医療等治験製品製造責任者

2016年４月　同社執行役員　ハートシート事業室長

2017年４月　一般社団法人未来学研究会理事

2018年６月　一般社団法人再生医療イノベーションフォーラム理事

2020年４月　テルモ株式会社理事

2020年11月　公益財団法人京都大学iPS細胞研究財団商用製造委員会委員

2021年５月　当社技術アドバイザー

2021年６月　一般社団法人再生医療イノベーションフォーラム監事

2021年６月　C4U株式会社社外取締役

2022年６月　当社社外取締役（現任）

（注）３

－

役職名

氏名

生年月日

略歴

任期

所有株式数

（株）

取締役

吉田　憲一郎

1963年３月９日

1985年４月　日興証券株式会社（現　SMBC日興証券株式会社）入社

1996年８月　ソロモン・ブラザーズ・アジア証券株式会社（現　シティグループ証券株式会社）入社

2006年３月　ゴールドマン・サックス証券株式会社投資調査部マネージングディレクター

2010年８月　日興コーディアル証券株式会社（現　SMBC日興証券株式会社）株式調査部長

2014年１月　いちごアセットマネジメント株式会社副社長

2014年５月　いちごグループホールディングス株式会社（現　いちご株式会社）社外取締役

2021年４月　株式会社ウフル取締役CFO

2022年10月　株式会社あおぞら銀行エンゲージメント投資部アドバイザー

2023年４月　当社アドバイザー

2024年６月　当社社外取締役（現任）

2025年６月　株式会社IHI社外取締役（現任）

2026年４月　いちごアセットマネジメント株式会社会長 パートナー（現任）

（注）３

1,100

常勤監査役

芦田　典裕

1954年12月22日

1977年４月　株式会社日本興業銀行（現　株式会社みずほ銀行）入行

2003年４月　大塚製薬株式会社執行役員

2003年６月　同社常務執行役員

2004年３月　MicroPort Scientific Corporation社外取締役

2007年６月　大塚製薬株式会社専務執行役員

2008年６月　大塚ホールディングス株式会社専務執行役員

2011年２月　大塚メディカルデバイス株式会社取締役

2019年６月　KiSCO International CEO

2021年６月　ジェイファーマ株式会社CFO

2021年６月　大塚メディカルデバイス株式会社顧問

2023年８月　ヘカバイオ株式会社CFO

2024年６月　当社社外監査役（現任）

2025年７月　Shanghai MicroPort MedBot (Group) Co., Ltd.非常勤取締役（現任）

（注）４

－

役職名

氏名

生年月日

略歴

任期

所有株式数

（株）

監査役

山本　光太郎

1955年10月19日

1985年４月　弁護士登録（第一東京弁護士会）

1985年４月　山下大島法律事務所勤務

1989年９月　Shearman & Sterling事務所勤務

1991年９月　ニューヨーク州弁護士登録

1994年１月　山本綜合法律事務所（現　山本柴﨑法律事務所）代表弁護士

2002年４月　一橋大学大学院国際企業戦略科講師（経営組織法Ⅰ）

2003年４月　最高裁判所司法研修所民事弁護教官

2009年４月　旧司法試験第二次試験考査委員（民事訴訟法）

2012年４月　第一東京弁護士会副会長

2014年４月　日本弁護士連合会司法修習委員会委員長

2014年４月　日本知的財産仲裁センター運営委員長

2015年４月　日本知的財産仲裁センターセンター長

2015年４月　関東弁護士会連合会常務理事

2016年４月　第一東京弁護士会国際交流委員会委員長

2018年４月　最高裁判所司法修習委員会幹事

2018年６月　株式会社ケーヒン社外取締役

2020年３月　サッポロホールディングス株式会社社外取締役

（監査等委員）

2020年12月　当社社外監査役（現任）

（注）４

100

監査役

阿部　慎史

1979年５月21日

2003年10月　公認会計士試験2次試験合格

2003年10月　新日本監査法人（現　EY新日本有限責任監査法人）入所

2006年10月　弁護士法人キャスト糸賀(現　弁護士法人瓜生・糸賀法律事務所)入所

2007年５月　公認会計士登録

2007年５月　阿部慎史公認会計士事務所代表（現任）

2007年７月　税理士登録

2007年７月　阿部慎史税理士事務所（現　ブレイクスルーパートナー税理士法人）代表（現任）

2012年４月　特定非営利活動法人アオダモ資源育成の会監事

2014年４月　一般社団法人全日本女子野球連盟監事

2018年３月　株式会社エードット（現　株式会社Birdman）社外取締役（監査等委員）

2020年12月　当社社外監査役（現任）

2021年１月　ジャパンM＆Aソリューション株式会社監査役

2025年１月　同社社外取締役（監査等委員）（現任）

（注）４

100

計

188,550

　（注）１．取締役　鮫島正及び吉田憲一郎は、社外取締役であります。

２．監査役　芦田典裕、山本光太郎及び阿部慎史は、社外監査役であります。

３．取締役の任期は、2025年６月19日開催の定時株主総会の終結時から選任後１年以内に終了する事業年度のうち、最終のものに関する定時株主総会終結の時までであります。

４．監査役の任期は、2023年３月29日開催の臨時株主総会の終結時から選任後４年以内に終了する事業年度のうち、最終のものに関する定時株主総会終結の時までであります。

② 社外役員の状況

当社の取締役６名のうち社外取締役は２名、監査役３名のうち社外監査役は３名であります。

社外取締役の鮫島正は、医療・製薬業界における製品開発に係る実務専門家として、特に第三者との共同研究開発について専門的な立場から監督、助言等を行うなど、取締役会の意思決定の妥当性・適正性を確保するための適切な役割を果たしております。これらの経験と実績を踏まえて、引き続き当社の経営を監督することを期待できることから、当社の社外取締役として適任であると判断しております。同氏と当社との間には、人的関係、資本的関係又は取引関係その他の利害関係はありません。

社外取締役の吉田憲一郎は、金融業界及び投資業界に長年にわたって従事しており、また上場会社を含む複数の投資会社の役員を歴任しております。これらの豊富な経験と高い見識・専門性をもとに経営、財務の専門家として当社の経営を監督することを期待しており、当社の社外取締役として適任であると判断しております。なお、同氏は、当社株式を1,100株保有しておりますが、その他に同氏と当社との間には、人的関係、資本的関係又は取引関係その他の利害関係はありません。

社外監査役の芦田典裕は、金融業界及び投資業界に長年にわたって従事しており、また大手製薬企業グループにおいて長年経営に関与したほか、製薬ベンチャー企業における財務責任者としての経験と実績を有しております。これらの分野における豊富な経験と高い見識・専門性をもとに取締役の執行を監査することを期待しており、当社の社外監査役として適任であると判断しております。同氏と当社との間には、人的関係、資本的関係又は取引関係その他の利害関係はありません。

社外監査役の山本光太郎は、日本及び米国の弁護士資格、さらに日本の弁理士資格を取得し、法律及び知的財産に関する高度な知識と豊富な経験を有しており、当社の社外監査役として適任であると判断しております。なお、同氏は、当社株式を100株保有しておりますが、その他に同氏と当社との間には、人的関係、資本的関係又は取引関係その他の利害関係はありません。

社外監査役の阿部慎史は、公認会計士として長年にわたり企業の会計監査に従事し、財務・会計に関する高度な知識と幅広い経験を有しており、当社の社外監査役として適任であると判断しております。なお、同氏は、当社株式を100株保有しておりますが、その他に同氏と当社との間には、人的関係、資本的関係又は取引関係その他の利害関係はありません。

当社においては、社外取締役又は社外監査役を選任するための独立性に関する基準又は方針は定めておりませんが、株式会社東京証券取引所が定める独立役員の独立性の判断基準等を参考にしており、経歴や当社との関係も踏まえて、社外役員を選任しております。

③ 社外取締役又は社外監査役による監督又は監査と内部監査、監査役監査及び会計監査との相互連携並びに内部統制部門との関係

　社外取締役は、専門的な見識を有した外部者としての立場で、取締役会を通じて会社の重要な業務執行の決定と取締役の職務の監督を行っております。また、監査役と独立社外取締役による意見交換会を定期的に開催し、相互の情報連携を図っております。

　社外監査役は、会計監査人から監査の計画と結果について報告を受ける他、情報交換により相互連携を図り、重ねて調査することが必要と認められる案件、迅速に対処すべき案件等を見極め、効果的かつ効率的な監査に努めております。また、監査役、内部監査室長及び会計監査人が参加する三様監査会合を定期的に開催し、相互の情報連携を図っております。

２【沿革】

年月

概要

2017年３月

国立大学法人大阪大学（以下「大阪大学」という。）の発明（主に再生医療）を実用化・事業化する目的で設立された株式会社セルキューブが、ヒト（同種）iPS細胞由来心筋細胞シート（以下、「心筋細胞シート」という。）の事業化のために、神奈川県横浜市西区において株式会社Cuore（当社）を創業・設立

2017年６月

株式会社セルキューブより、心筋細胞シートに関する事業譲渡を受け、大阪大学との産学連携の共同研究講座「最先端再生医療学共同研究講座」を承継

（2025年９月末をもって終了）

2017年６月

商号を株式会社Cuoreからクオリプス株式会社に変更

2017年９月

心筋細胞シートの製造販売承認の取得を目的として第一三共株式会社と共同研究開発契約を締結（2026年３月末をもって終了）

2018年２月

大阪大学吹田キャンパス内に研究施設（共同研究講座）を開設（当社大阪ラボ）

2018年３月

大阪大学の研究チームが心筋細胞シートを用いた虚血性心疾患に関する臨床研究の試験計画を大阪大学内で申請

2018年６月

東京都中央区に本店を移転

2019年10月

心筋細胞シートを用いた虚血性心疾患に関する医師主導治験の治験届を大阪大学が独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）に提出（当社は同医師主導治験を支援）

2020年１月

同医師主導治験の開始（１例目の移植）

2020年８月

大阪府箕面市において自社研究施設を兼ね備えた商業用細胞培養加工施設「CLiC-1」（Cuorips Labo-integrated Cell Processing Facility for Advanced Therapy 1st）の稼働を開始

2021年９月

CLiC-1が厚生労働省近畿厚生局より「再生医療等の安全性の確保等に関する法律（再生医療等安全性確保法）」第35条第１項に基づく「特定細胞加工物製造許可」を取得

2022年４月

朝日インテック株式会社と共同研究契約を締結

2023年３月

同医師主導治験終了（合計８例の移植完了）

2023年６月

東京証券取引所グロース市場に株式を上場

2023年10月

国立大学法人新潟大学大学院医歯学総合研究科消化器内科学分野と、体内再生因子誘導剤を用いた非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）や肝硬変等の肝疾患の治療に係る共同研究契約締結

2023年11月

経済産業省が米国・シリコンバレーに開設したビジネス拠点「ジャパン・イノベーション・キャンパス」への入居決定

2023年12月

東京都中央区に連結子会社としてクオリプスヘルスケアサイエンス株式会社を設立

2024年５月

「次世代再生医療モダリティの開発と実用化を可能とする細胞大量製造バリューチェーン開発コンソーシアム」（VMaCS）発足

2024年６月

米国に連結子会社としてiReheart Inc.を設立

2024年12月

米国・スタンフォード大学心臓胸部外科と共同研究契約を締結

2025年４月

厚生労働省に対して心筋細胞シートの製造販売承認を申請

2025年４月

「2025年日本国際博覧会」（大阪・関西万博）において当社が開発・製造したiPS心臓及び心筋細胞シートの展示を開始（2025年10月まで）

2025年７月

経済産業省の「再生・細胞医療・遺伝子治療製造設備投資支援事業補助金」に採択

2025年10月

厚生労働省が当社の心筋細胞シートについて虚血性心筋症による重症心不全を対象とした希少疾病用再生医療等製品に指定

2026年３月

厚生労働省から心筋細胞シート（販売名「リハートⓇ」）について「薬物治療や侵襲的治療を含む標準治療で効果不十分な虚血性心筋症による重症心不全の治療」を効果・効能として日本での条件及び期限付き製造販売承認を取得