How does SymBio Pharmaceuticals make money?

３ 【事業の内容】

１．当社グループの事業概要について

(1) 当社グループの概要
当社グループ（当社及び当社の子会社）は、当社とグローバルスペシャリティファーマの戦略拠点として設立された連結子会社１社（SyｍBio Pharma USA, Inc. ）と非連結子会社１社（SymBio Pharma Ireland Limited）で構成されております。
 SyｍBio Pharma USA, Inc.は本年度も引き続き経営体制の再構築・経営基盤の充実を行い、その戦略拠点としての役割がより従来に比べ重要性を増しております。
当社は、元米国アムジェン社(注1)本社副社長で、同社の日本法人であるアムジェン株式会社の創業期から約12年間社長を務めた吉田文紀が、2005年３月に設立した医薬品企業です。
経営理念は「共創・共生」（共に創り、共に生きる）で表され、患者さんを中心として医師、科学者、行政、資本提供者を「共創・共生」の経営理念で結び、アンメット・メディカル・ニーズ（Unmet Medical Needs）(注2)に応えていくことにより、社会的責任及び経営責任を果たすことを事業目的としています。
なお、当社の事業は、医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務の単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しています。

(注1) バイオ医薬品業界最大手。1980年、米国カリフォルニア州サウザンド・オークスにおいて、AMGen(Applied Molecular Genetics)として設立。日本においては、1993年５月にアムジェン株式会社として業務を開始しました。

(注2) アンメット・メディカル・ニーズ（Unmet Medical Needs）とは、未だ満たされない医療上の必要性を意味し、患者さんや医師から強く望まれているにもかかわらず有効な既存薬や治療がない状態を指します。

(2) 当社グループの事業の特徴
がん・血液及びウイルス感染症領域における希少疾病分野(注3)の研究開発の多くは、欧米を中心に、大手製薬企業よりもむしろ、多くの大学・研究所、バイオベンチャー企業により創薬研究・新薬開発が活発に行われ、海外では既に数々の有用な新薬が医療の現場に提供されています。しかし、これらの分野は開発に高度の専門性が求められることから、開発の難度も高く、また大手の製薬企業が事業効率の面、採算面で着手しにくいため日本を初めとして、世界各国において手掛けられていない空白の治療領域となっています。当社グループは、極めて医療上のニーズは高いものの、新薬の開発が遅れている空白の治療領域をビジネスチャンスと捉え、特に、高い専門性が求められ難度が高いために参入障壁の高いがん・血液及びウイルス感染症領域を中心とした日本初のスペシャリティ・ファーマ(注4)です。当社グループは、大型新薬（いわゆる売上高が1,000億円を超える「ブロックバスター」）の追求ではなく、マーケットは相対的に小規模でも医療ニーズの高い希少疾病分野を中心とした新薬開発に取り組み、これらの医薬品及び新薬候補品を数多く保有することにより、強固なパイプライン・ポートフォリオを構築し、高付加価値で高収益を達成し、持続性のある事業展開を行います。
当社グループは、このような空白の治療領域を埋めるための新薬の開発・提供を行うことを企業使命として設立されました。新薬が開発されないことで治療上の問題を抱えている患者さんに対して、短期間で開発をし、迅速に治療薬をお届けすることを最優先に考え、医療への貢献、そして医薬品業界の健全な発展に寄与することにより、持続的成長と安定への道を進んでまいります。

(注3) 希少疾病分野とは、患者数が少ない疾病分野のことで、この分野に対する医薬品は希少疾病用医薬品（Orphan Drug：オーファンドラッグ）と呼ばれます。厚生労働省はオーファンドラッグ制度を設定し、我が国において患者数が５万人未満の重篤な疾病であること、医療上特にその必要性が高いこと等をその指定の基準としています。当該指定を受けると、申請から承認までの期間が短縮され、再審査期間が最長10年になる等の優遇措置があります。
(注4) スペシャリティ・ファーマとは、得意分野において国際的にも一定の評価を得る研究開発力を有する新薬開発企業をいいます（2007年「新医薬品産業ビジョン」（厚生労働省）の定義による）。

(3) 当社グループの事業モデルについて
創薬系事業の特徴として、新薬の開発は長期間にわたり膨大な先行投資を強いられるものの、その研究開発の成功確率は極めて低いことが知られています。一般に、研究所において何らかの生物・生理活性(注5)が認められた化合物が新薬として承認にいたる確率は、２万分の１～２万５千分の１と言われています。また、承認を取得した新薬のうち、上市・販売後において採算が取れるのはそのうちの15～20％以下と言われています。当社グループは、このような創薬系事業の難しさを踏まえた事業モデルを構築しています。
当社グループでは、開発にかかる様々なリスクと費用を軽減するとともに、開発候補品の臨床試験を迅速・確実に進め、開始から承認取得までの期間を短縮するために、主として既にヒトでPOC(Proof Of Concept）(注6)が確立され、前臨床試験データと臨床試験データがある化合物を対象としております。これらの化合物の探索は当社グループ独自の探索ネットワークと評価ノウハウを活用して、当社グループ内の経験を有した専門スタッフによる第１次スクリーニングにより絞り込みを最初に行います。その後、科学的諮問委員会(Scientific Advisory Board：以下「SAB」といいます）(注7)において、第一線で関連分野における治療の研究に携わる経験豊かな社外専門家の厳密な評価を受けた上で、当社において最終的な導入候補品を決定いたします。
当社グループ内外の専門家による、こうした“目利き”のプロセスを経て、当社グループはがん・血液及びウイルス感染症領域を中心として、製薬企業、バイオベンチャー企業等から主にヒトでPOCが確立された開発品の日本並びにアジア諸国、さらには欧米を含むグローバルの開発・製造・販売権を継続的に確保することにより、持続性のある事業を展開しています。そのような、開発の成功確率が高く、事業性のある、魅力的な開発候補品を導入するためには、この“目利き”の力に加え、がん・血液及びウイルス感染症という開発の難度が高い治療領域における当社グループの開発力について、開発候補品の提供者であるライセンサーから高い評価を得ることも導入の成否を決める重要なポイントとなります。そのためには、①適切な治験計画の策定、②治療対象となる適切な治験患者の選定、③その領域における医学専門家と公正な関係を維持・構築できる、専門性の高い優秀な開発スタッフが必要となります。これらの総和が開発力となり、開発を着実に、かつ迅速に実行することが可能となります。がん・血液及びウイルス感染症分野で実績のある大手製薬企業の開発部門で経験を積んだ人材を中心に構築された当社グループの開発チームが導入から承認申請までを僅か４年間という短期間でなし得た、抗がん剤 SyB L-0501での実績は、ライセンサー、パートナー企業、導入候補先企業から高い評価を得ています。
なお、開発につきましては、基本的な開発戦略の中枢となる臨床試験のデザイン、海外の試験との連携、医学専門家との調整等は当社グループが主体となって手掛け、定型的な開発業務は、外部資源であるCRO(Contract Research Organization 受託臨床試験実施機関)(注8)へ業務委託し、製造についてはライセンス供給元あるいは信頼できる国内外の製薬企業へ業務委託を行います。
販売につきましては、2020年12月に自社販売体制へ移行しました。がん・血液及びウイルス感染症領域に精通した自社MR(Medical Representative)(注9)を中核とした全国営業体制の構築と流通及び物流機能の整備を推進すると同時に営業戦略・企画の策定及び市場調査を行うマーケティング体制の強化に努めるとともに関係治療領域におけるKOL(Key Opinion Leader)(注10)との良好な関係構築、的確な医療ニーズの把握と市場調査を行い、各種データ、ノウハウの蓄積を図ってまいります。

これらの事業モデルを図示すると以下のようになります。

(注5) 生理活性とは、化学物質が生体の特定の生理的調節機能に対して作用する性質のことです。この生理活性の作用を持つ化学物質を疾病治療に応用したものが医薬品となります。
(注6) POC（Proof of Concept）とは、新薬候補物質の有効性や安全性を臨床で確認し、そのコンセプトの妥当性を検証することを意味します。
(注7) 科学的諮問委員会（SAB：Scientific Advisory Board）とは、世界中から集まる膨大な新薬候補を元に、医療ニーズの高さや収益性などリスクバランスのとれたポートフォリオを、それぞれの専門の立場から意見や提言を交え徹底的に議論した上で、パイプライン戦略を構築する、当社の重要な評価機関です。当社では、SABを年２～３回開催し、世界中から優れた実績と経験をもつ臨床医・基礎科学者の方々に、当社の創薬研究及び新薬開発のアドバイザーとして参画いただいています。
(注8) CRO(Contract Research Organization)とは、製薬企業が、自社で実施する開発業務を遅滞なく進めるために、一部の業務について委託を行う機関です。委託業務の内容としては、治験が実施計画書どおりに遂行されているかをモニタリングするモニター業務や、臨床データを管理するデータ管理業務などがあります。
(注9) MR(Medical Representative)とは、自社医薬品に関する情報の専門家として医療機関を訪問し、医療関係者と面談することにより、医薬品の品質・有効性・安全性等に関する情報の提供・収集・伝達を主な業務とする医療情報担当者をいいます。
(注10)KOL (Key Opinion Leader)とは、担当領域の治療において他の医師に影響力を持つ医師のことをいいます。

(4) 当社グループの事業戦略
当社グループは、中長期的な経営計画を実現すべく、主に以下の５つの事業戦略を展開しています。

(a) ポストPOC戦略による開発リスクの軽減
当社グループの導入候補品(注11)は、主として既にヒトでPOCが確認されていることを原則としています。従って、臨床開発ステージが比較的後期段階にある候補品か、既に海外で上市されている製品が対象となります。これらの導入候補品は既に海外で先行して開発が行われており、新薬としてヒトでの有効性・安全性が確認されていることから、開発リスクを軽減でき、また、先行している海外の治験データを活用することにより開発期間を短縮するとともに開発コストを低減し、成功確率を高めることが可能となります。

(注11)導入候補品とは、当社グループの開発候補品として他社より開発権等の権利取得を検討している化合物を指します。

(注12)ブリッジングスタディとは、外国での臨床データを活用するために国内で行われる試験のことをいいます。この国内試験の結果を外国のデータと比較し、同様の傾向があることを確認します。

(b) 高度な探索及び評価能力による、優れたパイプラインの構築
当社グループの新薬サーチエンジンは、国内外の製薬企業及びバイオベンチャー企業等との多様なネットワークによって構築され、膨大な化合物の中から、社内の専門家による厳正な評価を経て、有望な導入候補品が抽出されます。これらの導入候補品はさらに、第一線で研究に携わる経験豊かな専門家により構成されるSABに諮られ、そのアドバイスと評価を受けた上で導入候補品を決定しています。この開発品導入決定までの高度なスクリーニングプロセスは、既に海外において有効性・安全性が確認された開発品を導入するポストPOC戦略と相まって開発リスクの軽減と開発期間の短縮につながることになり、また、候補品が医療の現場において求められるものかどうかの医療ニーズの充足度に対する理解、及び上市後の収益予測の精度向上に貢献しています。
＜当社グループの開発品導入プロセス＞

(注13)CDAとは、Confidential Disclosure Agreementの略で、秘密保持契約書のことを意味します。

(c) ラボレス・ファブレス戦略による固定費抑制
当社グループは、一切の研究設備や生産設備を保有していません。研究設備・生産設備はともに固定費発生源の代表格ですが、当社グループはこれらを一切保有せずに、開発候補品の探索及び導入後は、開発品の開発戦略策定と実行等の付加価値の高い業務に専念し、そのほかに必要とされる定型的な開発業務は外注しています。研究開発費のうち主なものは業務委託料であり、その金額的・質的重要性は高く、当社グループにおいてはその進捗状況等について厳密な管理を行っております。

(d) ブルーオーシャン戦略(注14)による高い事業効率の実現
海外で標準治療薬として使用されている製品が日本では使用できない、あるいは海外で新薬として承認された製品が５年近くも遅れて日本で承認される、いわゆるドラッグ・ロス、ドラッグ・ラグの問題が深刻化しており、がん患者の難民という言葉も生まれています。これらの問題は、当社グループの戦略的開発領域である難治性のがん・血液及びウイルス感染症領域で特に目立っています。特に抗がん剤の市場自体は大きく、また高齢化に伴い現在も拡大傾向にあるものの、抗がん剤の対象疾患は多岐にわたり、がん腫により細分化されているため、各々のがん腫でみると対象患者数がそう多くはない治療領域が数多く存在します。これらの領域での新薬の開発には、極めて高い専門性が求められ、開発の難度が高い半面、大手の製薬企業では採算性などの問題から開発に着手しにくいことがその理由のひとつといわれています。しかし、ひとたび、そうした領域において新薬の承認を取得し上市できれば、競合が少ないため、これらの領域で適応拡大・新製品上市を着実に積み上げていくことで、高成長・高収益を実現できるものと考えています。

(注14)ブルーオーシャン戦略とは、競合との熾烈な競争により限られたパイを奪い合う市場（レッドオーシャン）を避け、市場を再定義し、競合のいない未開拓な市場（ブルーオーシャン）を創造することで、顧客に高付加価値を与えつつ利潤の最大化を目指す戦略です。

(e) アジアからグローバル展開へ
当社グループはこれまで日本を中心としたアジア各国を対象に事業を展開してまいりました。しかしながら、日本の医療を取り巻く環境が大きく変わっていく中、アジアに留まっていては大きな発展は望めません。今後はグローバルな展開を視野に入れた開発候補品の探索及び評価を実施してまいります。2019年９月にはキメリックス社（本社：米国ノースカロライナ州）との間で抗ウイルス薬ブリンシドホビルに関しての独占的グローバルライセンス契約を締結し、当社グループは天然痘・サル痘を含むオルソポックスウイルスの疾患を除くすべての疾患を対象とした世界全域における開発・販売に加えて製造を含む独占的権利を取得しております。
抗ウイルス薬ブリンシドホビルの事業展開については、dsDNAウイルスに対するその広範な活性を有することから、国内及び海外の専門領域の有力な研究施設と共同研究を進めており、研究成果である科学的知見を基にグローバルの臨床試験を検討、実施してまいります。

２．当社グループのパイプラインについて
当社グループは現在開発中のパイプラインとして、SyB V-1901、SyB L-1701及びSyB L-1702を有しています。今後も開発候補品を継続的に導入することにより、パイプラインのより一層の拡充及びリスク・リターンのバランスのとれたパイプライン・ポートフォリオを構築してまいります。

＜当社グループパイプラインの進捗状況＞

① 抗ウイルス薬SyB V-1901(一般名：brincidofovir＜ブリンシドホビル＞「BCV」)
2019年９月にキメリックス社との間でBCVに関しての独占的グローバルライセンス契約を締結し、オルソポックスウイルスの疾患（天然痘・エムポックスを含む）を除いたすべての適応症を対象としたBCVの世界全域における開発・販売に加えて製造を含む独占的権利を取得しました。2022年９月、エマージェント・バイ

１ 【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】
（１）会社の経営の基本方針
文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において判断したものであります。
当社グループは、元米国アムジェン社(注1)本社副社長で、同社の日本法人であるアムジェン株式会社の創業期から約12年間社長を務めた吉田文紀が、2005年３月に設立した医薬品企業です。
経営理念は「共創・共生」（共に創り、共に生きる）で表され、患者さんを中心として医師、科学者、行政、資本提供者を「共創・共生」の経営理念で結び、アンメット・メディカル・ニーズ（Unmet Medical Needs）(注２)に応えていくことにより、社会的責任及び経営責任を果たすことを事業目的としています。
当社グループは、極めて医療上のニーズは高いものの、新薬の開発が遅れている空白の治療領域をビジネスチャンスと捉え、特に、高い専門性が求められ難度が高いために参入障壁の高いがん・血液及びウイルス感染症領域を中心とした日本初のスペシャリティ・ファーマです。当社グループは、大型新薬（いわゆる売上高が1,000億円を超える「ブロックバスター」）の追求ではなく、マーケットは相対的に小規模でも医療ニーズの高い希少疾病分野を中心とした新薬開発に取り組み、これらの医薬品及び新薬候補品を数多く保有することにより、強固なパイプライン・ポートフォリオを構築し、高付加価値で高収益を達成し、持続性のある事業展開を行います。

(注１) バイオ医薬品業界最大手。1980年、米国カリフォルニア州サウザンド・オークスにおいて、AMGen(Applied Molecular Genetics)として設立。日本においては、1993年５月にアムジェン株式会社として業務を開始しました。

(注２) アンメット・メディカル・ニーズ（Unmet Medical Needs）とは、未だ満たされない医療上の必要性を意味し、患者さんや医師から強く望まれているにもかかわらず有効な既存薬や治療がない状態を指します。

 （２）目標とする経営指標
当社グループは製薬企業として、自社販売体制の下で新薬を継続的に上市していくことが企業価値の更なる向上を図る上での重要な要素と考えており、営業組織及び流通・物流を含めた営業の一貫体制を構築しました。同時に、継続的に開発候補品を導入し積極的に研究開発活動等に経営資源を投下する方針です。
当社グループは、トレアキシン点滴静注用が2010年に国内で製造販売承認されて以来継続して製品販売による売上を主としています。現在は、ブリンシドホビル（BCV）の国内及び海外における開発開始と商業化、新たなパイプラインの導入・開発推進・承認取得等を通じて、安定的に高収益を確保できる体制の早期実現に取り組んでおります。引き続き積極的な研究開発投資を行っていくことから、ROEやROAなどの経営指標の目標は設定しておりません。

（３）中長期的な会社の経営戦略
当社グループは、中長期的な経営計画を実現すべく、主に以下の５つの事業戦略を展開しています。

① ポストPOC戦略による開発リスクの軽減
当社グループの導入候補品は、主として既にヒトでPOCが確認されていることを原則としています。従って、臨床開発ステージが比較的後期段階にある候補品か、既に海外で上市されている製品が対象となります。これらの導入候補品は既に海外で先行して開発が行われており、新薬としてヒトでの有効性・安全性が確認されていることから、開発リスクを軽減でき、また、先行している海外の治験データを活用することにより開発期間を短縮するとともに開発コストを低減し、成功確率を高めることが可能となります。

② 高度な探索及び評価能力による、優れたパイプラインの構築
当社グループの新薬サーチエンジンは、国内外の製薬企業及びバイオベンチャー企業等との多様なネットワークによって構築され、膨大な化合物の中から、社内の専門家による厳正な評価を経て、有望な導入候補品が抽出されます。これらの導入候補品はさらに、第一線で研究に携わる経験豊かな専門家により構成されるSABに諮られ、そのアドバイスと評価を受けた上で導入候補品を決定しています。この開発品導入決定までの高度なスクリーニングプロセスは、既に海外において有効性・安全性が確認された開発品を導入するポストPOC戦略と相まって開発リスクの軽減と開発期間の短縮につながることになり、また、候補品が医療の現場において求められるものかどうかの医療ニーズの充足度に対する理解、及び上市後の収益予測の精度向上に貢献しています。

③ ラボレス・ファブレス戦略による固定費抑制
当社グループは、一切の研究設備や生産設備を保有していません。研究設備・生産設備はともに固定費発生源の代表格ですが、当社グループはこれらを一切保有せずに、開発候補品の探索及び導入後は、開発品の開発戦略策定と実行等の付加価値の高い業務に専念し、そのほかに必要とされる定型的な開発業務は外注しています。研究開発費のうち主なものは業務委託料であり、その金額的・質的重要性は高く、当社グループにおいてはその進捗状況等について厳密な管理を行っております。

④ ブルーオーシャン戦略(注3)による高い事業効率の実現
海外で標準治療薬として使用されている製品が日本では使用できない、あるいは海外で新薬として承認された製品が５年近くも遅れて日本で承認される、いわゆるドラッグ・ロス、ドラッグ・ラグの問題が深刻化しており、がん患者の難民という言葉も生まれています。これらの問題は、当社グループの戦略的開発領域である難治性のがん・血液及びウイルス感染症領域で特に目立っています。特に抗がん剤の市場自体は大きく、また高齢化に伴い現在も拡大傾向にあるものの、抗がん剤の対象疾患は多岐にわたり、がん腫により細分化されているため、各々のがん腫でみると対象患者数がそう多くはない治療領域が数多く存在します。これらの領域での新薬の開発には、極めて高い専門性が求められ、開発の難度が高い半面、大手の製薬企業では採算性などの問題から開発に着手しにくいことがその理由のひとつといわれています。しかし、ひとたび、そうした領域において新薬の承認を取得し上市できれば、競合が少ないため、これらの領域で適応拡大・新製品上市を着実に積み上げていくことで、高成長・高収益を実現できるものと考えています。

(注３) ブルーオーシャン戦略とは、競合との熾烈な競争により限られたパイを奪い合う市場（レッドオーシャン）を避け、市場を再定義し、競合のいない未開拓な市場（ブルーオーシャン）を創造することで、顧客に高付加価値を与えつつ利潤の最大化を目指す戦略です。

 ⑤ アジアからグローバル展開へ
当社グループはこれまで日本を中心としたアジア各国を対象に事業を展開してまいりました。しかしながら、日本の医療を取り巻く環境が大きく変わっていく中、アジアに留まっていては大きな発展は望めません。今後はグローバルな展開を視野に入れた開発候補品の探索及び評価を実施してまいります。2019年９月にはキメリックス社（本社：米国ノースカロライナ州）との間でBCVに関しての独占的グローバルライセンス契約を締結し、当社グループは天然痘・サル痘を含むオルソポックスウイルスの疾患を除くすべての疾患を対象とした世界全域における開発・販売に加えて製造を含む独占的権利を取得しております。
BCVの事業展開については、dsDNAウイルスに対するその広範な活性を有することから、国内及び海外の専門領域の有力な研究施設と共同研究を進めており、研究成果である科学的知見を基にグローバルの臨床試験を検討、実施してまいります。

（４）主要な経営課題
当社グループは、以下の点を主要な経営課題と捉え、取り組んでまいります。

 ① パイプラインの更なる充実について
製薬ベンチャー企業として企業価値を高めるためには、開発候補品を継続的に導入し、パイプラインを充実させていく必要があります。
当社グループでは、SyB V-1901において開発を実施または計画しています。なお、現在、新薬候補品の導入に関して複数の案件を相手先企業と協議しており、パイプラインの更なる拡充に向けて今後も新規の開発候補品の導入を積極的に進めてまいります。また、2025年10月に日鉄ケミカル＆マテリアル株式会社と取得した「高感度かつ簡便なイムノアッセイ法、およびその装置」に関する共同出願特許を基にしたIVD事業（超高感度測定システム）の早期事業化、収益化を目指します。

 ② 既存パイプラインのライフサイクル・マネジメントの追求
企業価値を高めるためには、開発候補品の導入だけではなく、導入した新薬候補品の適応症を追加することにより、開発品目あたりの収益の最大化を図るライフサイクル・マネジメントを追求することが重要となります。
当社グループでは2019年９月にBCVのグローバルライセンスを取得して以来、そのポテンシャルを最大限に引き出すことを目的に、世界最高水準の研究機関とともに３つの治療領域で共同研究を進めてきました。①造血幹細胞移植後のウイルス感染症、②血液がん・固形がん、③脳神経変性疾患の３領域を事業の柱として、経営資源を重点配分し開発を加速しています。
現在、アンメット・メディカル・ニーズの高い造血幹細胞移植後のアデノウイルス感染症を対象にグローバル開発を先行して進めており、欧州主要５カ国と米国で同疾患に対するグローバル第Ⅲ相臨床試験の本格的な試験準備を開始し、2026年３月に米国で最初の患者登録を達成しました。
また、BCVは高い抗ウイルス作用に加え、抗腫瘍効果も確認されており、がん領域における臨床開発を進めております。IV BCVによる悪性リンパ腫を対象とした国際共同第Ⅰb相臨床試験を2024年８月に開始しましたが、造血幹細胞移植後のアデノウイルス感染症に対するグローバル第Ⅲ相臨床試験を優先し、注力するため、一時停止しました。この試験では４例中１例において、部分奏功（腫瘍の縮小を表す一指標）が得られたことを踏まえ、今後の開発戦略を再検討しています。
脳神経変性疾患領域においては、進行性多巣性白質脳症（PML）に関して米国国立衛生研究所（NIH）に所属する米国国立神経疾患・脳卒中研究所（NINDS）と共同研究開発契約（CRADA）を2026年２月に締結し、本疾患を対象とした医師主導の第Ⅱ相臨床試験をNIH臨床センターで開始しました。前臨床試験については、アルツハイマー型認知症を含む脳神経変性疾患の治療薬開発に関して米国タフツ大学との共同研究成果を基に特許出願をしておりましたが、2025年12月に本件のグローバルにおける独占的な事業化を目的として、タフツ大学とのライセンス契約を締結しました。また、ペンシルベニア州立大学医学部との共同研究の対象であるポリオーマウイルス感染症治療薬開発について、その成果を基に特許出願しておりましたが、2025年12月に、グローバルの独占的事業化を目的としてペンシルベニア州立大学とライセンス契約を締結しました。
共同研究成果の蓄積により、各種dsDNAウイルス感染症に対する人における効果を検討し、抗マルチウイルス感染症に対象領域を拡大することで、市場の拡大とBCVの事業価値の最大化を目指してまいります。
IVD事業（超高感度測定システム）に関しては、2025年10月に日鉄ケミカル＆マテリアル株式会社と取得した「高感度かつ簡便なイムノアッセイ法、およびその装置」に関する共同出願特許を基にした超高感度測定システムの早期事業化、収益化を目指します。両社が開発した新しい検査システムは、これまで技術的に困難とされてきた「迅速・簡便・超高感度」という測定への求めに応えるものです。このシステムによって、病院や自宅など場所を問わず、どのような測定場所からでも検査結果を即座に医療機関と共有することが可能となり、疾患のごく早期の検査・診断から、治療方針の決定、その後の経過観察まで、幅広い医療の過程での活用が期待されます。現在、検査機器等で先行する企業との親和性を踏まえて事業提携の交渉を行っています。
トレアキシン®は、日本においては、低悪性度B細胞性非ホジキンリンパ腫およびマントル細胞リンパ腫、慢性リンパ性白血病、再発・難治性のびまん性大細胞型B細胞リンパ腫（r/r DLBCL）の承認を取得しております。また、イーグル社との間でトレアキシン®液剤（RTD製剤およびRI投与）の日本における独占的ライセンス契約を締結しております。

 ③ 後発品への対応
2022年２月に当社製品トレアキシン®RTD製剤を先発医薬品とする後発医薬品の製造販売承認を４社が受け、現在内３社が後発医薬品の販売を行っております。後発医薬品の製造販売の影響を受けて市場シェアは徐々に減少しており、新たな医薬品の導入検討を続けております。

 ④ 更なる成長を求めてグローバル展開へ
当社グループはこれまでアジア地域への展開を進めてまいりましたが、日本においては高齢化に伴う医療費の増大や、後発医薬品の普及が進み新薬メーカーにとって厳しい事業環境が続くことが想定されます。アジア各国においても同様の政策が始まることも考えられます。
こうした環境を踏まえ、当社は造血幹細胞移植後アデノウイルス感染症を対象としたグローバル第Ⅲ相臨床試験を推進し、IV BCV事業を中心としたグローバル展開を一層強化してまいります。これに伴い、2025年12月１日付で組織を大幅に再編し、エドウィン・ロックが本社副社長執行役員兼グローバルR&D本部長に就任したうえで、発見から臨床試験までのシームレスな研究開発体制を構築し、グローバルでの研究開発体制を充実させます。また、ブリンシドホビルに続く新規開発候補品については、グローバルでの権利取得を目指し、候補品の探索・評価および交渉を進めてまいります。

 ⑤ 人材の確保について
当社グループの経営資源の第一は人であると考えています。優秀な人材なくして、新薬の探索、開発および情報提供活動、そして今後のグローバル展開において優れた成果をあげることはできません。当社は継続的に優秀な人材の採用を行っており、上場後、特に経営組織をより強固にすべく優れた人材を採用してまいりました。また、OJTや研修等による人材育成を通じて、人材の更なる強化を図ってまいります。

 ⑥ 財務上の課題について
当社グループは、パイプラインの開発進展、グローバル事業展開、開発候補品の増加等に伴い、研究開発費を中心とする事業活動に合わせて資金を調達する必要があります。
従って、引き続き資金調達手法の多様化を進めるとともに、予算管理の徹底を通じてコスト抑制を図ることで、財務基盤の更なる強化に努めてまいります。

３ 【事業等のリスク】
当社グループの事業活動においてリスクとなる可能性があると考えられる主な事項について記載しています。また、当社グループとして必ずしも重要なリスクとは考えていない事項についても、投資判断の上で、あるいは当社グループの事業活動を理解する上で重要と考えられる事項については、投資家及び株主に対する積極的な情報提供の観点から開示しています。当社グループは、これらのリスクが発生する可能性を認識した上で、発生の回避及び発生した場合の適切な対応に努める方針ですが、当社株式に関する投資判断は、以下の記載事項及び本書中の本項以外の記載を慎重に検討した上で行なわれる必要があると考えます。また、以下の記載は当社株式への投資に関連するリスクの全てを網羅するものではありません。なお、文中における将来に関する事項は、本書発表日現在において当社グループが判断したものです。

(1)リスクマネジメントの推進体制
①リスクマネジメントの推進にあたって、組織横断的リスク状況の監視及び全社的対応は、代表取締役社長の指揮・監督下において内部統制委員会（委員長CFO）が統括し、事業計画策定・実行の年次サイクルに合わせたリスクマネジメント体制の運営を行っています。内部統制委員会の指示のもと、各部門においては部門の責任者が組織の目的・目標の達成に向け、個別リスクにかかわる分析・評価、対応計画の策定・遂行、組織内でのリスクマネジメントにかかわる情報提供など自律的にリスクマネジメントを推進しています。
②影響度と発生可能性の評価に基づき、内部統制委員会が常に状況を把握し、代表取締役社長に報告するとともに、企業経営に重大な影響が想定されるリスクについては、経営執行会議及び取締役会において、リスクの内容、担当責任者、リスク対応策を立案し、関係組織と連携の上、リスク対応策を推進・実行しています。リスク対応策の進捗状況については、原則年２回の取締役会で総括しています。重大リスク顕在化の予兆が確認された場合は、速やかに内部統制委員会に情報が集約され、適切な対応を図る体制としています。

(2)重大リスクとして認識している事項
① 医薬品の開発事業全般に関するリスク：新薬の開発は長期間にわたり膨大な先行投資を強いられるものの、その研究開発の成功確率は極めて低いことが知られています。一般に、研究所において何らかの生物・生理活性が認められた化合物が新薬として承認にいたる確率は、２万分の１～２万５千分の１と言われています。また、承認を取得した新薬のうち、上市・販売後において採算が取れるのはそのうちの15～20％以下と言われています。当社グループは、このような創薬系事業の難しさを踏まえた事業モデルを構築しています。

ア. 医薬品開発の不確実性について
・リスク：一般的に、製品上市に至る医薬品開発の過程は長期かつ多額の費用を要し、開発が成功する確率は決して高くなく、開発のいずれの段階においても中止や遅延の判断をすることは稀ではありません。医薬品開発においては、様々な開発過程を段階的に進めていく必要があり、それぞれの段階において開発続行の可否が判断されます。従って、その開発途上で中止の決定を行うことは稀なことではなく、開発が順調に進み製品化される確率は低いものとされています。また、開発に成功し、上市された後も、定期的または臨時で当該時点における医学・薬学等の学問水準に照らして、有効性及び安全性を確認するために再評価が行われ、有用性が認められないとされた場合、あるいは重篤な副作用等により健康被害が拡大する恐れがある場合（詳細は「カ．副作用に関するリスクについて」を参照）には、有用性または副作用を原因として承認が取り消されるリスクがあります。当社グループ のような小規模な製薬ベンチャー企業にとって、ひとつの開発候補品がパイプラインから脱落することの影響は大きく、その場合当社グループの財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に重大な影響を及ぼす可能性があります。
・対応：開発にかかる様々なリスクと費用を軽減するとともに、開発候補品の臨床試験を迅速・確実に進め、開始から承認取得までの期間を短縮するために、主として既にヒトでPOC(注１)が確立され、前臨床試験データと臨床試験データがある化合物を対象としております。これらの化合物の探索は当社グループ独自の探索ネットワークと評価ノウハウを活用して、社内の経験を有した専門スタッフによる第１次スクリーニングにより絞り込みを最初に行います。その後、科学的諮問委員会(Scientific Advisory Board：以下「SAB」といいます）において、第一線で関連分野における治療の研究に携わる経験豊かな社外専門家の厳密な評価を受けた上で、当社グループにおいて最終的な導入候補品を決定いたします。

(注１) POC（Proof of Concept）とは、新薬候補物質の有効性や安全性を臨床で確認し、そのコンセプトの妥当性を検証することを意味します。

イ. 収益の不確実性について
・リスク：開発を進めている製品から収益を得るためには、当社グループ単独あるいは第三者と共同で、これら新薬候補品の開発、規制当局からの承認、製造及び販売のすべての段階において成功を収める必要があります。しかしながら当社グループは、これらの活動において必ずしも成功しない可能性もあり、また、成功したとしても当社グループの事業を継続するために必要な採算性を確保できない可能性もあります。開発を推進し、製品上市に至ることにより収益を獲得するまでの過程で、開発品によっては開発・販売に関して他の製薬企業と提携契約を締結し、早期に収益化を図ることも想定しています。しかしながら、これらのパイプラインが製品として上市するまでには相当の時間を要することが予想され、また、製品として上市される、あるいは他の製薬企業と提携契約を締結できる保証はありません。
・対応：当社グループの導入候補品は、主として既にヒトでPOCが確認されていることを原則としています。従って、臨床開発ステージが比較的後期段階にある候補品か、既に海外で上市されている製品が対象となります。これらの導入候補品は既に海外で先行して開発が行われており、新薬としてヒトでの有効性・安全性が確認されていることから、開発リスクを軽減でき、また、先行している海外の治験データを活用することにより開発期間を短縮するとともに開発コストを低減し、成功確率を高めることが可能となります。

ウ. 遵守すべき法的規制等及び医療保険制度等の不確実性について
・リスク：医薬品業界は、研究、開発、製造及び販売のそれぞれの事業活動において、各国の薬事に関する法律及び薬事行政指導、その他関係法令等により様々な規制を受けており、当社グループは医薬品医療機器等法をはじめとする現行の法的規制及び医療保険制度、それらに基づく医薬品の価格設定動向等を前提として事業計画を策定しています。しかしながら、当社グループが開発を進めている製品が現実に製品として上市されるまでの間、これらの規制や制度・価格設定動向等が変更される可能性もあります。もしこれらに大きな変更が発生した場合には、当社グループの財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に大きな影響を及ぼす可能性があります。
・対応：薬価制度改革並びに流通改善ガイドラインを踏まえた仕切価格・割戻改定を実施しております。また、新薬創出加算品、重点品を中心に売上を拡大する方針です。薬価の毎年改定を含めた薬価制度改革の他、海外を含めた行政動向を継続的に注視し、即時に対応策を検討します。

エ. 海外における開発・販売に関するリスクについて
・リスク：当社グループは日本のみならず、欧米やアジア等グローバル地域を戦略事業地域として位置付けております。抗ウイルス薬ブリンシドホビルについて、欧米を含む世界全域における開発・販売・製造に関するグローバル事業展開を計画しております。海外市場における医薬品の開発・販売事業の展開に際し、一般的に多額の資金と事業リスクを伴うため、当社グループでは開発品によっては海外の開発権、販売権を他の製薬企業等に導出し、投資資金及び事業リスクの低減を図る可能性があります。導出先の経営状況や各国の規制、競争環境等の変動により、当初期待していた通りには開発、販売が進捗せず、計画通りのマイルストーン収入、ロイヤリティ収入等が得られないことにより、当社グループの財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に影響を及ぼす可能性があります。同様に、他の製薬企業等との共同開発または共同販売、あるいは委受託契約等のパートナーシップの戦略的な活用も検討していますが、パートナーの経営状況や各国の規制、競争環境等の変動により、当初期待していた通りには開発、販売が進捗せず、計画通りの収益が得られないことにより、当社グループの財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に影響を及ぼす可能性があります。
・対応：当社グループが保有する権利の導出にあたっては、慎重にデューディリジェンスを実施した上で企業選定を行い、かつ導出後も適宜モニタリングを実施しています。海外導出先の経営状況に関するリスクを管理する担当者を任命しており、定期的に情報収集・情報交換を実施しております。各地で問題が発生した場合には、担当者をハブとする海外導出先との連携により、迅速な課題解決を行っております。

オ. 医薬品業界の競合関係について
・リスク：医薬品業界は、国際的な巨大企業を含む国内外の数多くの製薬企業や研究機関等により、激しい競争が繰り広げられており、その技術革新は急速に進歩している状態にあります。これらの競合相手の中には、技術力、マーケティング力、財政状態等が当社グループと比較して優位にある企業が多数あり、当社グループ開発品と競合する医薬品について、有効性の高い製品を効率よく生産・販売する可能性があります。また、競合品や後発品の参入リスクに加え、従来の医薬の範囲を超えた治療手段の進展などライフサイエンス分野での新たな技術・脅威が台頭しております。このような状況におきまして、当社グループ医薬品や開発候補品が対象とする疾患などにおける治療に大きな変化をもたらす新たな技術や治療手段が登場するなど、当社グループ製品を取り巻く環境が想定を超えて大きく変化した場合、当社グループの財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に大きな影響を及ぼす可能性があり、実際に、2022年には、当社グループの製品に対して後発医薬品の承認及び発売がされたため、当社の売上が減少しており、さらにこの傾向が継続する可能性があります。
・対応：当社グループは、極めて医療上のニーズは高いものの、新薬の開発が遅れている空白の治療領域をビジネスチャンスと捉え、特に、高い専門性が求められ難度が高いために参入障壁の高いがん・血液及びウイルス感染症領域を中心とした日本初のスペシャリティ・ファーマです。大型新薬（いわゆる売上高が1,000億円を超える「ブロックバスター」）の追求ではなく、マーケットは相対的に小規模でも医療ニーズの高い希少疾病分野を中心とした新薬開発に取り組み、これらの医薬品及び新薬候補品を数多く保有することにより、強固なパイプライン・ポートフォリオを構築し、高付加価値で高収益を達成し、持続性のある事業展開を行います。また、特許等に基づく当社グループ製品の保護及びさらなる差別化を行っていくことにより競争力の維持に努めてまいります。

カ. 副作用に関するリスクについて
・リスク：医薬品は、臨床試験段階から市販後に至るまで、予期せぬ副作用が発現する可能性があります。これらのうち重篤または予期せぬ副作用が発現した場合、賠償問題の発生や、状況次第では臨床試験の遅れ、開発中止に至るリスクを伴います。更に、健康被害が拡大する恐れがある場合、承認取消・販売中止に至るリスクを伴います。賠償問題に関しては、当社グループは必要な損害保険に加入することにより、このような事態が発生した場合の財政的負担を最小限に留めるべく対応していますが、賠償額が当該保険により補償される範囲を超える可能性は否定できません。このような場合は、当社グループの財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に重大な影響を及ぼす可能性があります。
・対応：国内外の安全管理情報（副作用情報等）を収集し、客観的に評価・検討・分析した結果を医療現場へ情報提供することで医薬品の適正使用を推進しております。従業員を対象とした安全管理情報についての研修等を実施、安全管理を徹底することで、患者さんの安全性リスクの最小化に努力しております。

キ. 製造物責任について
・リスク：医薬品の開発及び製造には、製造物責任賠償のリスクが伴います。当社グループは将来、開発したいずれかの医薬品が健康被害を引き起こした場合、または臨床試験、製造、営業若しくは販売において不適当な事項が発見された場合には、製造物責任を負い、当社グループの財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に重大な影響を及ぼす可能性があります。また、製造物責任賠償請求がなされることによるイメージ低下により、当社グループ及び当社グループの医薬品に対する信頼が損なわれ、当社グループの事業に影響を及ぼす可能性があります。
・対応：ライセンス先からの製品輸入に際しては厳格な規格基準に基づく受入検査を実施し、販売時に製造物責任回避に努めております。事業活動のモニタリングを適切に実施し、法令・諸基準違反など不適切な活動を早期に発見し、対応を実施する体制を取っております。必要に応じて教育・研修等の再発防止の対応を講じる体制としております。

ク. 製造並びに安定供給に関するリスクについて
・リスク：当社グループは、開発品の上市後、製品を安定供給することが必要となりますが、製造委託先の技術上もしくは法規制上の問題、又は火災その他の災害による操業停止等により、製品の供給が休止もしくは著しく停滞した場合、当社グループの財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に重大な影響を及ぼす可能性があります。
・対応：当社グループの事業継続計画（BCP）は、事業継続へ影響を及ぼす脅威（自然災害、設備事故、感染症、システム障害等）を対象とし、有事の際の速やかな業務復旧、並びに医療体制維持のための医薬品安定供給と品質確保を可能とする体制を整備しております。医薬品の安定供給においては、生産・物流拠点の分散や主要原材料の複数購買の実施といったバックアップ体制を構築することに努めるとともに、主要システムの二重化等IT基盤の強化を行っております。

② 当社グループの事業遂行上のリスク

ア. 当社グループのビジネスモデルについて
・リスク：当社グループは自社で研究設備・製造設備は保有せず、がん・血液及びウイルス感染症領域を中心とした希少疾病分野(注２)を中心に、主にヒトでPOCが確立された開発候補品を製薬企業、バイオベンチャー企業等より導入し、これらを日本並びにアジア諸国、更にはグローバルで医薬品として開発・販売することにより収益化を図るビジネスモデルを採用してきました。それに加えて今後は、抗ウイルス薬ブリンシドホビル（BCV）に関しての独占的グローバルライセンス契約をキメリックス社と締結し、天然痘・サル痘を含むオルソポックスウイルスの疾患を除くすべての疾患を対象としたBCVの世界全域における開発・販売に加えて製造を含む独占的権利を取得したことにより、高品質の医薬品供給のための一貫体制を備えたグローバル市場を対象として事業展開をするグローバルスペシャリティファーマへの転換を進めてまいります。
パイプラインの開発・販売においては、製薬企業と提携することも計画していますが、これらの条件を満たす開発候補品を継続的に導入し、また、これらの提携先企業を確保できる保証はありません。また、導入候補品(注3)については主に希少疾病分野を対象としていることから、当社グループが期待する売上高が確保できない可能性もあります。更に、ライセンスの導入元の企業が経営破綻やライセンスを第三者に譲渡することにより開発・販売の継続が困難になる可能性があります。これらのような場合、当社グループの財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に影響を及ぼす可能性があります。上記に加えて、医薬品業界の競争環境や、当社グループの財政状態等の変化に伴い、今後、当社グループのビジネスモデルの変更を余儀なくされる可能性があります。その場合、当社グループの事業に大きな影響を及ぼす可能性があります。
・対応：がん・血液及びウイルス感染症領域における希少疾病分野の研究開発の多くは、海外では既に数々の

(2) 【役員の状況】

① 役員一覧
男性8名　女性0名　（役員のうち女性の比率0％）

役職名

氏名

生年月日

略歴

任期

所有株式数
(株)

代表取締役
社長執行役員(CEO)

吉 田 文 紀

1949年１月19日生

1980年１月

日本バイオ・ラッドラボラトリーズ株式会社 代表取締役社長

1991年７月

日本シンテックス株式会社
代表取締役社長

1993年５月

アムジェン株式会社　代表取締役社長
米国アムジェン社 副社長

2005年３月

当社設立　代表取締役社長兼CEO(現任)

(注)
１

1,684,200

取締役

野村　博

1957年８月31日生

1981年４月

住友化学工業株式会社（現 住友化学株式会社）入社

2003年12月

住友製薬株式会社　出向

2008年１月

大日本住友製薬株式会社（現 住友ファーマ株式会社）移籍

2008年６月

同社　執行役員

2012年６月

同社　取締役 兼 執行役員

2014年４月

同社　取締役 兼 常務執行役員

2016年４月

同社　取締役 兼 専務執行役員

2017年４月

同社　代表取締役 兼 専務執行役員

2018年４月

同社　代表取締役社長

2024年６月

同社　特別顧問

2026年３月

当社　社外取締役（現任）

(注)
１

―

取締役

ブルース・
デビッド・
 チェソン

1946年４月６日生

1971年７月

ヴァージニア大学病院　内科インターン

1973年７月

同院　内科上級アシスタント研修医

1974年７月

ニューイングランド・メディカルセンター病院　血液学臨床研究員

1977年７月

ユタ大学病院　血液学/腫瘍学　医学部助教授

1984年10月

国立がん研究所　がん治療評価プログラム主任研究員

2001年６月

リンパ腫研究財団　サイエンティフィックアドバイザー

2002年７月

ジョージタウン大学病院ロンバルディ総合がんセンター　血液腫瘍科　血液腫瘍科副主任

2013年３月

同院　血液腫瘍学フェローシッププログラムディレクター

2016年８月

モーフォシス社　社外取締役

2018年12月

フランク・M. アーウィング財団
血液腫瘍学委員長

2019年３月

当社 社外取締役(現任)

2021年５月

がん・血液疾患センター医師

2025年５月

リンパ腫コンサルタント（現任）

(注)
１

―

取締役

ジョージ・
モースティン

1950年12月28日生

1991年３月

米国アムジェン社　上級副社長
グローバルディベロップメント兼CMO

2006年４月

ジーアンドアール　モースティンパーティーリミテッド最高経営責任者（現任）

2009年３月

当社社外取締役

2010年７月

豪州ビクトリアン総合がんセンター副議長

2017年12月

豪州アクチノジェン・メディカル社社外取締役（現任）

2019年３月

当社社外取締役　退任

2021年５月

豪州PioTx社　独立取締役（現任）

2024年３月

当社 社外取締役（現任）

(注)
１

―

役職名

氏名

生年月日

略歴

任期

所有株式数
(株)

取締役

ラルフ・
スモーリング

1955年９月15日生

2003年６月

米国アムジェン社 副社長
グローバルＲ＆Ｄポリシーアンドアナリシス

2005年８月

米国ライナスコンサルティングLLC　プリンパルコンサルタント
 （現任）

2006年１月

米国カリフォルニア州立大学チャネルアイランド校講師

2006年６月

米国ダイレクト・アクセス・レジデンシャル・エナジー取締役

2023年７月

米国ジェネラックスコーポレーション　バイスプレジデント兼薬事部長（現任）

2025年３月

当社 社外取締役（現任）

(注)
１

―

取締役
(監査等委員)

下村　恒一

1958年９月18日生

1982年４月

石油資源開発株式会社入社

2006年７月

同社　広報IR部長

2008年７月

同社　海外本部海外計画室長

2009年６月

同社　海外本部海外第一部長

2011年６月

同社　米州・ロシア事業本部　カナダオイルサンドプロジェクト部長

2012年６月

同社　米州・ロシア事業本部長補佐

2017年６月

同社　中東・アフリカ・欧州事業本部長補佐

2018年６月

同社　常勤監査役

2022年６月

日本海洋石油資源開発株式会社
常勤監査役

2024年１月

HW ELECTRO株式会社　法務室長

2025年３月

当社　社外取締役(監査等委員)（現任）

(注)
２

―

取締役
(監査等委員)

水谷　英滋

1957年８月29日生

1981年10月

新和監査法人（現 有限責任 あずさ監査法人）入所

1985年３月

公認会計士登録

2003年５月

同法人　パートナー就任

2010年９月

同法人　理事

2014年４月

同法人　品質管理本部長

2015年11月

同法人　上級審査会会長

2021年６月

株式会社J-オイルミルズ　社外監査役

2021年７月

公認会計士水谷英滋事務所　所長（現任）

2022年６月

株式会社大林組　社外監査役（現任）

2026年３月

当社　社外取締役(監査等委員)（現任）

(注)
２

700

取締役
(監査等委員)

市野澤　剛士

1982年６月７日生

2004年12月

あずさ監査法人（現　有限責任　あずさ監査法人）入所

2008年７月

公認会計士登録

2014年12月

弁護士登録
小笠原六川国際総合法律事務所 入所

2015年７月

半蔵門総合法律事務所

2017年１月

市野澤法律事務所（現任）

2020年６月

株式会社ソルブレイン　社外監査役
（現任）

2020年10月

筑波大学国際産学連携本部　非常勤講師
（現任）

2022年３月

株式会社ファインズ　社外取締役（現任）

2022年６月

同社　指名・報酬委員会議長（現任）

2023年３月

GMO OMAKASE株式会社　非常勤監査役
（現任）

2023年12月

株式会社アルビレックス新潟
非常勤監査役（現任）

2026年３月

当社　社外取締役(監査等委員)（現任）

(注)
２

―

計

1,684,900

(注) １．取締役（監査等委員である取締役を除く。）の任期は、2026年３月24日開催の第21期定時株主総会終結の時から１年以内に終了する事業年度のうち最終のものに関する定時株主総会終結の時までであります。

２．監査等委員である取締役の任期は、2026年３月24日開催の第21期定時株主総会終結の時から２年以内に終了する事業年度のうち最終のものに関する定時株主総会終結の時までであります。
３．取締役のうち野村博、ブルース・デビッド・チェソン、ジョージ・モースティン、ラルフ・スモーリング、下村恒一、水谷英滋、市野澤剛士は、社外取締役であります。
４．当社では、取締役会の一層の活性化を促し、取締役会の意思決定・業務執行の監督機能と、各部門に於ける業務執行機能を区分し、経営効率の向上を図るために執行役員制度を導入しております。執行役員は５名で、取締役を兼務しない執行役員は次の４名であります。
副社長執行役員兼グローバルR&D本部長　エドウィン・ロック
常務執行役員兼ジェネラルカウンセル　ポール・マーストン
執行役員兼CFO　奥野 剛雄
執行役員兼CMOがん領域兼日本開発本部長　ミノリ・ロザーレス

② 社外取締役及び監査等委員である取締役
当社の社外取締役の員数は、７名（うち監査等委員である社外取締役は３名）です。当社は、社外取締役を選任するための独立性に関する基準または方針として明確に定めたものはありませんが、その選任に際しては、経歴や当社との関係を踏まえて、当社経営陣から独立した立場で社外役員としての職務を遂行できる十分な独立性が確保できることを個別に判断しております。また、それぞれの職務での豊富な経験・知識に基づく視点を生かし、客観的・中立的な立場から経営の監視と助言を行うことができる人材を選任しております。
社外取締役の選任理由及び期待する役割の概要は以下のとおりであります。
(a) 社外取締役野村博は、グローバル総合医薬品会社の社長の経験を有しております。その経験を踏まえ、業務執行を行う経営陣に対して独立した客観的視点から当社の経営に関する助言および意見をいただき、財務戦略やグローバル展開、ガバナンス強化に寄与いただけると判断いたしました。
(b) 社外取締役ブルース・デビッド・チェソンは、医師としての知識や経験をもとに、業務執行を行う経営陣に対して独立した客観的視点から当社の経営に対する助言及び意見をいただけると判断しました。なお、同氏は社外取締役または社外監査役となること以外の方法で会社経営に関与したことはありませんが、上記の理由により、社外取締役としての職務を適切に遂行できると判断いたしました。
(c) 社外取締役ジョージ・モースティンは、2009年３月から2019年３月まで、当社の社外取締役を務めておりました。また、2005年９月より当社のサイエンティフィック・アドバイザリー・ボード（SAB）のメンバーとして新薬探索等について助言を得ております。グローバル開発業務の推進強化のため、医師としての知識および豊富な経験をもとに、業務執行を行う経営陣に対して独立した客観的視点から、当社の経営に対する助言及び意見をいただけると判断いたしました。
(d) 社外取締役ラルフ・スモーリングは、薬事に精通しており、医薬品業界で40年以上の経験があります。アムジェン社においては責任ある役職に就き、規制業務および国際安全担当副社長を務めました。グローバル開発業務の推進強化のため、薬事に関する知識および豊富な経験をもとに、業務執行を行う経営陣に対して独立した客観的視点から助言及び意見をいただけると判断いたしました。

また、社外取締役である各監査等委員は、次のとおりであり、他の監査等委員である取締役、内部監査部門、会計監査人等と連携し、経営監視機能の充実に努めております。
(e) 社外取締役常勤監査等委員下村恒一は、約30年海外事業部門で事業の運営や管理業務に携わっており、加えて５年の経理経験のうち、４年は海外の関連会社２社での経理業務に従事し、他社新規上場時に広報・IRとして５年の経験を有しております。また、上場会社の監査役として４年の経験を有することから、監査等委員である社外取締役としての職務を適切に遂行できると判断いたしました。
(f) 社外取締役監査等委員水谷英滋は、長年にわたり監査法人で会計監査業務や品質管理責任者を歴任し、会計監査に関する深い知見と豊富な経験を有しております。その専門性から当社の監査体制およびガバナンス強化に貢献いただくため、新たに監査等委員である社外取締役として選任いたしました。なお、同氏は社外取締役または社外監査役となること以外の方法で会社経営に関与したことはありませんが、上記の理由により、監査等委員である社外取締役としての職務を適切に遂行できると判断いたしました。
(g) 社外取締役監査等委員市野澤剛士は、公認会計士および弁護士としての専門知識と豊富な実務経験を有しております。また複数の企業で社外取締役および社外監査役の経験を有しており、多様な経営環境におけるガバナンスの実践に精通しております。会計と法務双方の視点から、また社外役員としての豊富な経験から得られた多角的な視点をもって取締役会の監督機能向上に貢献いただくため、新たに監査等委員である社外取締役として選任いたしました。なお、同氏は社外取締役または社外監査役となること以外の方法で会社経営に関与したことはありませんが、上記の理由により、監査等委員である社外取締役としての職務を適切に遂行できると判断いたしました。

③ 社外取締役と当社との人的関係、資本的関係または取引関係その他の利害関係
当社は、取締役ブルース・デビッド・チェソンに新株予約権1,590個、取締役ジョージ・モースティンに新株予約権440個を付与しております。この他は、当社と社外取締役との間に、人的関係、資本的関係または取引関係その他の利害関係に該当する重要な事項はありません。

２ 【沿革】

年月

概要

2005年３月

東京都港区において当社設立。

2005年12月

アステラス・ファーマ GmbH社(現 アステラス・ドイッチラント GmbH社)と抗がん剤 SyB L-0501の日本における独占的開発権及び独占的販売権の供与を受けるライセンス契約を締結。

2006年８月

SyB L-0501の第Ⅰ相臨床試験(再発・難治性の低悪性度非ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫の患者を対象)を開始。

2007年３月

アステラス・ドイッチラント GmbH社とSyB L-0501の中国、韓国、台湾及びシンガポールにおける独占的開発権及び独占的販売権の供与を受けるライセンス契約を締結。

2007年９月

SyB L-0501の第Ⅰ相臨床試験(再発・難治性の低悪性度非ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫の患者を対象)を終了。

2007年12月

SyB L-0501の第Ⅱ相臨床試験(再発・難治性の低悪性度非ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫の患者を対象)を開始。

2008年３月

イノファーマックス社とSyB L-0501の台湾における独占的開発権及び独占的販売権を供与するライセンス契約を締結。

2008年８月

エーザイ株式会社とSyB L-0501の日本における共同開発権及び独占的販売権を供与するライセンス契約を締結。

2008年10月

SyB L-0501の第Ⅰ相臨床試験(再発・難治性の中高悪性度非ホジキンリンパ腫の患者を対象)を開始。

2009年３月

セファロン社とSyB L-0501の中国における独占的開発権及び独占的販売権を供与するライセンス契約を締結。

2009年３月

SyB L-0501の第Ⅱ相臨床試験(再発・難治性の低悪性度非ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫の患者を対象)を終了。

2009年５月

エーザイ株式会社とSyB L-0501の韓国及びシンガポールにおける独占的開発権及び独占的販売権を供与するライセンス契約を締結。

2009年10月

SyB L-0501を、再発・難治性の低悪性度非ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫を予定適応症として、優先審査対象品目として国内製造販売承認を申請。

2010年３月

SyB L-0501の第Ⅱ相臨床試験(再発・難治性の中高悪性度非ホジキンリンパ腫の患者を対象)を開始。

2010年10月

再発・難治性の低悪性度非ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫を適応症として、抗悪性腫瘍剤「トレアキシン®(開発コード：SyB L-0501 、一般名：ベンダムスチン塩酸塩)」の国内製造販売承認を取得。

2010年12月

抗悪性腫瘍剤「トレアキシン®(開発コード：SyB L-0501 、一般名：ベンダムスチン塩酸塩)」を、再発・難治性の低悪性度B細胞性非ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫を適応症として提携先のエーザイ株式会社を通じて国内販売を開始。

2011年７月

オンコノバ・セラピューティクス社と抗がん剤 SyB L-1101(注射剤) / C-1101(経口剤)の日本及び韓国における独占的開発権及び独占的販売権の供与を受けるライセンス契約を締結。

2011年10月

大阪証券取引所JASDAQ(グロース)(現　東京証券取引所(グロース))に株式を上場。

2011年11月

SyB L-0501の第Ⅱ相臨床試験(未治療（初回治療）の低悪性度非ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫の患者を対象)を開始。

2011年12月

SyB L-0501の第Ⅱ相臨床試験(再発・難治性の多発性骨髄腫の患者を対象)を開始。

2012年６月

SyB L-1101の第Ⅰ相臨床試験(再発・難治性の骨髄異形成症候群(MDS)の患者を対象)を開始。

2013年３月

SyB C-1101の第Ⅰ相臨床試験(初回治療の骨髄異形成症候群(MDS)の患者を対象)を開始。

2013年５月

SyB L-0501の第Ⅱ相臨床試験(慢性リンパ性白血病の患者を対象)を開始。

2013年11月

SyB L-0501の第Ⅱ相臨床試験(再発・難治性の多発性骨髄腫の患者を対象)を中止。

年月

概要

2015年１月

スポンサー付きADR（米国預託証券）プログラムを設立。

2015年10月

ザ・メディシンズ・カンパニー社と手術後の自己疼痛管理用医薬品 SyB P-1501の日本における独占的開発権及び独占的販売権の供与を受けるライセンス契約を締結。

2015年10月

SyB L-1101の第Ⅲ相臨床試験(再発・難治性の骨髄異形成症候群(MDS)の患者を対象)に参加。

2016年５月

米国カリフォルニア州メンローパークに子会社、シンバイオファーマUSAを設立。

2016年６月

SyB P-1501の第Ⅲ相臨床試験(入院期間中の短期術後急性疼痛管理を対象)を開始。

2016年８月

SyB L-0501の慢性リンパ性白血病に対する効能追加の承認を取得。

2016年12月

SyB L-0501の未治療（初回治療）の低悪性度非ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫に対する効能追加の承認を取得。

2017年８月

SyB L-0501の第Ⅲ相臨床試験(再発・難治性びまん性大細胞型B細胞リンパ腫の患者を対象)を開始。

2017年９月

イーグル・ファーマシューティカルズ社との間でトレアキシン®液剤 SyB L-1701(RTD製剤) / L-1702(RI投与)の日本における独占的開発権及び独占的販売権の供与を受けるライセンス契約を締結。

2017年11月

ザ・メディシンズ・カンパニー社とのSyB P-1501のライセンス契約を解除。

2018年１月

SyB C-0501の第Ⅰ相臨床試験（進行性固形がんの患者を対象）を開始。

2018年２月

SyB P-1501の開発を中止。

2018年５月

SyB C-0501の前臨床試験(全身性エリテマトーデス（SLE)を対象）を開始。

2018年10月

トレアキシン®の国内販売について自社による販売体制構築の準備を開始。

2018年11月

SyB L-1702（RI投与）の臨床試験を開始。

2019年９月

キメリックス社との間で抗ウイルス薬ブリンシドホビル（brincidofovir：BCV）SyB V-1901の世界全域における開発・販売・製造を含めた独占的権利の供与を受けるライセンス契約を締結。

2020年９月

SyB L-1701 トレアキシン®液剤「RTD製剤」の製造販売に係わる承認を取得。

2020年12月

抗悪性腫瘍剤「トレアキシン®」について自社による国内販売を開始。

2021年３月

再発又は難治性びまん性大細胞型B細胞リンパ腫を対象としたトレアキシン®とリツキシマブとの併用療法に対する製造販売承認事項一部変更承認を取得。

2021年３月

再発又は難治性びまん性大細胞型B細胞リンパ腫を対象としたトレアキシン®、リツキシマブとポラツズマブ ベドチンとの併用療法に対する製造販売承認事項一部変更承認を取得。

2021年８月

SyB V-1901　第Ⅱ相臨床試験（造血幹細胞移植後アデノウイルス感染症）における第１例目の投与を米国において開始。

2022年２月

SyB L-1702　トレアキシン®液剤（RI投与）の製造販売承認事項一部変更承認を取得。

2022年４月

東京証券取引所グロース市場へ移行。

2022年９月

キメリックス社と締結したBCVに関するライセンス契約のすべての権利・義務がエマージェント・バイオソリューションズ社に移転。

2023年３月

米国国立衛生研究所（NIH）に所属する国立神経疾患・脳卒中研究所（NINDS）と共同研究開発契約（CRADA）を締結。

2023年４月

米国国立衛生研究所（NIH）に所属する国立アレルギー・感染症研究所（NIAID）と共同研究開発契約（CRADA）を締結。

2023年５月

造血幹細胞移植後アデノウイルス感染症を対象とした第Ⅱ相臨床試験において、注射剤ブリンシドホビルがヒトPOCを確立。

2024年１月

アデノウイルス感染および感染症に対するSyB V-1901による用途特許を日本において取得。

2024年５月

SyB V-1901による第Ⅱ相臨床試験（ATHENA試験）における造血幹細胞移植後のサイトメガロウイルス感染症を対象とした臨床試験を開始。

年月

概要

2024年８月

がん領域におけるFIH（First in Human）試験としてSyB V-1901による悪性リンパ腫患者を対象に国際共同第Ib相臨床試験を開始。

2025年10月

SyB V-1901による造血幹細胞移植後アデノウイルス感染症のグローバル第Ⅲ相臨床試験を欧州で開始。

2025年10月

日鉄ケミカル＆マテリアル株式会社と共同研究の成果として、ウイルス感染症を対象とした高感度かつ 簡便なイムノアッセイ法（およびイムノアッセイ装置）の共願特許を取得

2026年２月

米国国立衛生研究所（NIH）に所属する国立神経疾患・脳卒中研究所（NINDS）と進行性多巣性白質脳症（PML）を対象としたSyB V-1901の臨床試験の実施を目的とした共同研究開発契約（CRADA）を契約。

2026年３月

SyB V-1901　第Ⅲ相臨床試験（造血幹細胞移植後アデノウイルス感染症）における第１例目の投与を米国において達成。。